肝癌免疫新药ilixadencel获FDA孤儿药称号

Immunicum AB公司12月31日宣布，该公司的主要候选药物ilixadencel（一种基于细胞的现成免疫引物，用于治疗肝细胞癌（HCC）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的 "孤儿药 "认定（ODD）。

这一指定是基于ilixadencel在不可切除和/或转移性HCC患者中进行的I/II期临床试验的数据。

2020年5月，Immunicum的ilixadencel获得了FDA的再生医学高级疗法（RMAT）指定，用于治疗转移性肾细胞癌患者。2020年12月，Immunicum宣布获得美国FDA对ilixadencel作为治疗胃肠道基质瘤（GIST）的快速通道指定。

关于ilixadencel

Ilixadencel是一种现成的基于细胞的癌症免疫疗法，用于治疗实体瘤。它的活性成分是来自健康献血者的活化异体树突状细胞。将这些细胞注射到患者的肿瘤中会产生炎症反应，进而导致患者的细胞毒性T细胞的肿瘤特异性激活。

ilixadencel作用机制

到目前为止，ilixadencel已经在各种实体瘤适应症中进行了一系列临床试验，包括转移性肾细胞癌（mRCC），肝细胞癌（HCC）和胃肠道基质瘤（GIST），并与几种标准的癌症疗法，如酪氨酸激酶抑制剂Sutent®（舒尼替尼）和Stivarga®（瑞戈非尼），以及检查点抑制剂Keytruda®（pembrolizumab）联合使用。Ilixadencel一直保持着积极的安全性和耐受性，并在随机II期MERECA试验中显示出初步的疗效迹象。Ilixadencel目前正向临床开发后期发展。

关于肝细胞癌

肝细胞癌（HCC）是一种罕见的适应症，但却是肝硬化患者最常见的死亡原因。由于多数情况下无法通过手术彻底切除肿瘤，进展非常迅速，预后较差。肝细胞的恶性转化可能是各种起源的结果，如慢性病毒性肝炎、酒精和代谢紊乱等。

参考资料：Immunicum AB (publ) Receives FDA Orphan Drug Designation for Ilixadencel as a Treatment for Hepatocellular Carcinoma (HCC)