Ide-Cel对三级R/R骨髓瘤患者的HRQoL临床益处

试验发现

根据2020 ASH 年会暨博览会上提出的结果，Idecabtagene vicleucel（ide-cel; bb2121），一种针对BCMA的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，在2期KarMMA试验（NCT03361748）中对三级复发/难治性多发患者的生活质量（QOL）的改善具有显著临床效果。

次级生活质量数据分析结果显示，从基线检查到第3个月到第15个月，接受ide cel治疗的患者的大多数功能和症状EORTC QLQ-C30次级亚量表得分均有很大改善。在症状和经济困难子量表中，稳定状态在个体患者中更为常见。此外，EORTC QLQ-MY20未来透视图和身体图像子量表的得分也随时间被证明是稳定的。

在基线检查时，通过EQ-5D-5L指数测量的健康状况和通过EQ-VAS评分测量的患者全球健康评估被发现低于英国的普通人群；然而，随着时间的推移，这些评分因使用CAR T细胞产品治疗患者而有所改善。

复发性/难治性多发性骨髓瘤患者先前接受过免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD38靶向抗体治疗且病情进展，该类患者可供选择的治疗方案不多；对这一人群没有标准的护理。

这种疾病的患者往往有很高的症状负荷，疲劳和骨痛等症状会对他们的生活质量产生不良影响。这些症状变得更为严重时，患者的HRQoL会变差，这可能包括交际功能和身体功能降低。

试验数据

KarMMA在2020年ASCO虚拟科学项目期间提供的最新数据显示，CAR T细胞疗法对高度预治疗的难治性疾病患者引发了深度和持久的缓解。具体而言，总缓解率（ORR）为73%（95%CI，65.8%-81.1%；P<0.0001），包括完全缓解率为33%（95%CI，24.7-40.9；P<0.0001），较好的部分缓解率为20%，部分缓解率为21%。此外，在接受药物治疗的患者中位无进展生存期（PFS）为8.8个月，药物靶剂量为150～450×106car+T细胞。接受BCMA靶向治疗的患者的ORR更高，为82%，最高目标剂量为450×106 CAR+T细胞；中位PFS为12.1个月。

单组多中心2期试验检测了ide cel对北美和欧洲三级复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性。在2020年ASH年会上提出的分析中，研究者试图评估CAR T细胞疗法对次级HRQOL效益领域和健康效用评分的影响。

为了评估HRQOL，研究人员使用了已建立的EORTC QLQ-C30（n=121）、EORTC QLQ-MY20（n=120）和EQ-5D-5L（n=120）QoL问卷；这些问卷在筛选、基线检查、输注日、第1个月到第6个月完成，然后每3个月完成一次，直到第24个月或研究结束、疾病进展或完全缓解。大部分访视的问卷符合率均高于80%。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/clinically-meaningful-hrqol-benefits-observed-with-ide-cel-in-triple-class-exposed-r-r-myeloma