多发性骨髓瘤(MM)是一种血液系统恶性肿瘤,无法治愈且复发率很高,是骨髓内浆细胞异常增生的一种恶性肿瘤。由于骨髓中有大量的异常浆细胞增殖,引起溶骨性破坏,又因血清中出现大量的异常单克隆免疫球蛋白,尿中出现本周氏蛋白,导致肾功能损害、贫血、免疫功能异常。
新疗法改变了多发性骨髓瘤的治疗策略,其中包括旨在改善多发性骨髓瘤患者生活质量的疗法。2017年FDA批准了denosumab(Xgeva)用于预防多发性骨髓瘤中的骨骼相关事件(SRE),这给肾功能不全患者带来了福音。
资料显示,超过95%的多发性骨髓瘤患者在疾病过程中会出现溶骨性病变,因此在多发性骨髓瘤的临床护理中,预防骨骼并发症是一个关键治疗。
与现有双膦酸盐不同,denosumab是一种单克隆抗体药物,靶向并结合RANK配体(RANKL)来抑制骨细胞的形成、功能及生存,此种疗法能够有效预防多发性骨髓瘤患者的骨骼并发症,且并不影响患者肾功能状态。在III期研究中,denosumab在延迟患者出现SRE时间方面表现出非劣效性(HR,0.98;95%CI,0.85-1.14;P=0.01)。
美国加利福尼亚大学的Thomas G.Martin教授与医伴旅讨论了多发性骨髓瘤治疗领域的新进展。
骨病是多发性骨髓瘤的重要并发症。已证明帕米膦酸和唑来膦酸在多发性骨髓瘤患者中有效,现在我们有了这第三种药物denosumab。denosumab与其他两种药物相比,主要优点是肾毒性小,而肾毒性是多发性骨髓瘤患者的一大难题。
我们在多发性骨髓瘤治疗方面取得了很多进展。但是,尽管对各种治疗方案的反应率都有所提高,但患者仍然可能复发。复发后,在开始治疗之前,我们必须考虑患者和疾病相关的因素。
我们通常将复发性骨髓瘤患者分为两组:早期复发的患者和接受过一到三种方案治疗后复发的患者。在早期复发患者组中,最近进行了许多随机试验,显示出治疗优势的三联疗法有Kyprolis+来那度胺+地塞米松,elotuzumab(Empliciti)+来那度胺+地塞米松,ixazomib(Ninlaro)+来那度胺和地塞米松及daratumumab(Darzalex)+来那度胺+地塞米松。复发性骨髓瘤患者的治疗是一种综合许多不同策略的艺术。
来那度胺,别称为雷利度胺,国内叫做瑞复美,是美国Celgene开发的新一代抗肿瘤药。
适应症有:
多发性骨髓瘤(MM):合用地塞米松治疗已经接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤;
骨髓异常综合症:用于具有5q缺失细胞遗传学异常的骨髓增生异常综合征所致的输血依赖性贫血患者的治疗。
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