伊米苷酶太贵了怎么办

伊米苷酶是用重组DNA技术制造的人酶β- 葡萄糖脑苷脂酶生物类似药，而不是从组织中采集，因此不存在人体组织传播的疾病，而且不同药物批次之间的酶结构变化较小，成品质量稳定，同时制造成本较低。伊米苷酶由 Genzyme公司制造，用于治疗1型和3型戈谢病。戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水 解成葡萄糖和神经酰胺。

伊米苷酶（思而赞）的获批，对戈谢病群体是一个大好消息，无论从科学和临床角度来看，该药作为一种一线口服药物，已被证明具有积极的风险/利益属性。酶替代疗法（ERT）能够降解沉积在细胞中的脂肪沉积物并会引起各种症状，而伊米苷酶则能够直接抑制脂肪沉积物在细胞中的积累。临床研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

国内已经上市了伊米苷酶，但国内的价格太贵了，因此患者可以转而购买国外上市的价格便宜的伊米苷酶，详情可以咨询医伴旅客服。