FDA批准Paxalisib用于治疗胶质母细胞瘤

新药获批

Kazia Therapeutics宣布，FDA已批准Paxalisib（原GDC-0084）用于治疗胶质母细胞瘤患者。

Paxalisib是PI3K、AKT和mTOR途径的小分子抑制剂。快速批准将加快研发这种潜在疗法，满足对更好治疗方案的医疗需求。Kazia Therapeutics将与FDA合作，继续开发Paxalisib。

Kazia Therapeutics于2020年2月完成了Paxalisib治疗新诊断的胶质母细胞瘤患者的Ⅱ期临床试验的招募工作。中期临床数据也在美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会II上公布。

临床试验结果

根据试验结果，纳入研究A组的9名患者的中位总生存期（OS）为17.7个月，这与当前使用替莫唑胺的标准疗法的先前中位OS为12.7个月相比是有利的。这些研究数据显示胶质母细胞瘤患者早期OS信号呈阳性。

在人数稍多的30名患者群体中，中位无进展生存期为8.5个月，与使用替莫唑胺组的5.3个月的先前中位期相比，这一点再次令人满意。

在纳入本研究的30名患者中，有9名属于A组，即剂量递增组，21名属于B组。OS分析仅包括A组的患者，而无进展生存分析包括来自两组的所有30名可评估患者。

接受治疗时间最长的1名患者在19个月时仍无进展，研究中约一半的患者仍在治疗中。

本研究未观察到严重安全问题。最常见的不良反应包括高血糖、口腔黏膜炎和轻度皮疹。

该临床试验的进一步结果预计将于2020年下半年公布，最终结果将于2021年初公布。该药物还被选中参加国际GBM AGILE研究，该研究预计将于2020年下半年开始招募参与者。

其他四项关于Paxalisib用于治疗其他形式脑癌的研究仍在进行中，该制剂也于2018年2月获得了治疗胶质母细胞瘤的“孤儿药”称号。此外，该制剂于2020年8月被FDA批准用于治疗罕见儿科疾病。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-paxalisib-in-glioblastoma