Deferasirox对铁质积聚有多大效果呢？

Deferasirox是 FDA 在 2005 年批准的第一个能够常规使用的口服铁螯合剂，目前已在 80 多个国家上市。在美国上市的口服混悬液和分散片，被批准用于治疗2岁及以上的成年和小儿患者因输血而引起的慢性铁过载，和10岁以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者的慢性铁过载。

那么，Deferasirox对铁质积聚有多大效果呢？

Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果：

探讨铁鳌合剂Deferasirox治疗重型β-地中海贫血（β-TM）铁过载患儿的疗效及安全性。

随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿，参加Deferasirox不同服药剂量的临床研究，调查血清铁蛋白（SF）的变化及不良反应。并将持续服用Deferasirox 5年患儿与间期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿（对照组）的心脏MRI T2，肝脏MRI T2值进行比较。

结果 Deferasirox每日20～30 mg/ kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果，加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著（U=58，P<0.01）：不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见，其次为血清肌酐非进行性升高。

持续Deferasirox治疗5年组SF水平明显低于对照组（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P < 0.05）：肝脏MRI T2值明显高于对照组（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P<0.01），两组心脏MRI T2均值比较差异无统计学意义。

结论：Deferasirox能显著降低β-TM患儿SF水平，并显示出剂量依赖性变化；其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势，而对肝脏铁负荷的减低疗效显著，Deferasirox治疗的不良反应以肝酶升高，血清肌NF非进行性升高为主。