去纤苷效果如何？

去纤苷（Defibrotide）是美国FDA批准的首个治疗严重肝静脉阻塞疾病的药物，用于接受血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后出现的肝静脉阻塞（VOD）并伴有肾或肺功能异常的成人或儿童患者，同时该药也获得了“孤儿药”的资格认定。

去纤苷是由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物,其作用机制较复杂,目前尚未完全阐明。通过对528例患者进行的3项研究试验评价了去纤苷的有效性,参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状,并伴有肝或肾功能异常的患者,以HSCT后100d的总生存率作为评价指标,结果显示,接受去纤苷治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。注意，去纤苷不能用于出血并发症患者以及正在服用血液稀释剂或其他降低血液凝固药物的患者。

去纤苷对多发性骨髓瘤也有一定的治疗效果，在治疗多发性骨髓瘤和由化疗和干细胞移植引发的肝小静脉闭塞症方面取得了较好的成效，满足了这一罕见且致命性疾病的治疗需求。

去纤苷（Defibrotide）是具有多种作用的腺苷受体激动剂，内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应，去纤苷可作用于这些受体进而产生多种下游效应。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷（Defibrotide）是预防和治疗VOD安全有效的药物。