傲朴舒是一种内皮素受体拮抗剂(ERA),该药于2017年9月获得CFDA批准,并且已获得包括中国在内的59个国家的药监当局批准文号,那么,傲朴舒是治什么的?
傲朴舒(macitentan)适应症:用于治疗成人肺动脉高压,以延缓疾病进展。
疾病进展包括:死亡、静脉(IV)或皮下给予前列腺素类药物,或PAH临床恶化(6分钟步行距离降低,PAH症状恶化并需要其他的PAH治疗)。傲朴舒(macitentan)也降低了PAH患者住院治疗。
因此,肺动脉高压的患者需要在医生的指导下服用。肺动脉高压的症状一方面由肺动脉压升高和右心衰竭引起,主要是由于氧输送功能受损和心输出量下降所引起;另一方面与引起肺动脉压升高的基础病因有关。
关于门静脉高压相关性肺动脉高压(PoPH)
PoPH是一种与门静脉高压相关性肺动脉高压(PAH),它伴有或不伴有潜在的慢性肝病。然而,由于肝硬化是门静脉高压的最常见原因,PoPH患者常常会合并出现晚期肝病。
与PoPH相关的症状与大多数其他类型的肺动脉高压相似,甚至相同。其症状不具有特异性,可以是正常的日常活动期间出现轻度呼吸困难和疲劳,严重时表现为右心衰竭的症状以及运动能力严重削弱,最终导致预期寿命降低。PoPH经常仅在进行肝移植评估时发现,这可能导致诊断和治疗的显着延迟。
目前除了傲朴舒之外,没有任何其他已获批的肺动脉高压治疗在专门的随机对照临床试验中证明对PoPH的益处。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410