血小板减少症新药doptelet

血小板疾病是由于血小板数量减少(血小板减少症)或功能减退(血小板功能不全)导致止血栓形成不良和出血而引起的。血小板减少如果严重了，可以引起一系列症状，如鼻出血，牙龈出血，口腔粘膜出血，胃肠道也可出血，还可出现月经血量多，血尿，皮肤上出现紫癜等，严重者会危及生命。 

近期，Dova Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准其子公司AkaRx的新药Doptelet（avatrombopag）片剂用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板计数（血小板减少症）。

Doptelet（avatrombopag）是第二代口服血小板生成素（TPO）受体激动剂。Doptelet能模拟血小板生成素的作用，血小板生成素是正常血小板生产的主要调节者。该药物曾获得优先审评资格，治疗将接受手术的CLD成人患者的血小板减少症。

FDA药物评估与研究中心肿瘤学卓越中心主任兼血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说：“Doptelet被证明可以安全地增加血小板计数。“

Doptelet是CLD患者的首款口服给药治疗选择，能通过将血小板计数增加至大于或等于50,000每微升的目标水平，使大多数患者在手术前避免输注血小板。 

另外，有研究发现，大多数患者通过艾曲波帕治疗实现很大程度的持续性临床缓解，并且可以不再继续使用多种血小板减少药物。

艾曲波帕（REVOLADE/ PROMACTA，eltrombopag）是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜患者的血小板减少，对皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者同样适用。

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