美国食品和药物管理局(FDA)已批准Chimerix公司的brincidofovir(BCV,Tembexa)用于治疗天花。由于担心可能会被生物武器攻击,美国一直在通过生物医学高级研究与发展局(BARDA)进行防御准备。Tecovirimat是首个治疗天花的药物,于2018年获得批准。2018年,FDA授予了brincidofovir快速通道资格和孤儿药称号。此次的批准来自FDA的《动物条例》。
药物在获批之前,通常要经过几个阶段的药品检验。首先,在试管和动物模型中进行临床前试验。1期是“人类第一次”测试,主要测试安全性和毒性。2期是确定剂量,寻找治疗特定疾病的最佳剂量。3期扩大了接受药物治疗的人群,包括老年人和有潜在疾病的人。之后,制药公司寻求FDA的批准。然后进行4期试验,即上市后研究,继续监测副作用。
但brincidofovir的批准并非如此。在《动物条例》中,一些研究性疗法不能在人体中测试特定的适应症。一般指一些非常危险的感染。天花就是这样一种感染;鼠疫也是一种。BCV既不是一种新药也不是一种未知药。它是西多福韦的脂质结合物,西多福韦是一种治疗艾滋病患者巨细胞病毒(CMV)的药物。BCV在细胞内代谢,肾毒性比CMV小。BCV的胃肠道副作用很常见。
天花是一种致命的疾病,约有30%的感染者死亡,许多受害者致残。天花过去也是导致失明的主要原因。天然天花在1979年被消灭,但美国和俄罗斯(也许还有其他国家)都保存了这种病毒,可以用作生物武器。使BCV获批的试验使用了一些更自然、更相关的痘病毒作为标准,而不是使用非人灵长类动物。目前的研究使用的是兔痘和鼠痘模型,这些模型“与人类天花有很大关系”,更像是一种自然感染。
预防天花的主要方法是储存的一种旧疫苗(ACAM2000),用于紧急情况。这种疫苗的常规接种在1970年代停止了,因为其副作用太多。有一种新的疫苗,改良安卡拉痘苗或MVA,其免疫原性较低,但更安全。brincidofovir的作用就是在被天花袭击的情况下,如果不能在几天内注射疫苗,那么疫苗对这些接触者就无效了,这时,治疗就变得很重要了。
参考文献:https://www.medscape.com/viewarticle/952788#vp_1
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