阿福他酶α作为一种创新的注射用重组人碱性磷酸酶,在治疗低磷酸酯酶症方面展现出了显著的治疗效果。
临床研究显示,阿福他酶α可显著改善HPP患者的生存率、骨矿化、呼吸功能、生长发育和活动能力。对影像学和实验室生化指标具有积极影响。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年7月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process