Oxbryta治疗镰状细胞病效果好吗？

在国外开展的一项名为HOPE的临床试验中，研究了Oxbryta对镰状细胞病的疗效。该试验共招募符合条件的患者274名。这些患者被随机分配到Oxbryta治疗组和安慰剂治疗组，最终完成有182名患者完成试验。
由试验数据我们得知从基线至第24周，在血红蛋白方面，接受Oxbryta治疗的患者，血红蛋白临床指标正增长1.1g/dL，而安慰剂组的患者发生负增长。其中，Oxbryta治疗组有约59%的患者在一个或多个时间点血红蛋白水平较基线改善＞2g/dL、20%的患者达到改善＞3g/dL。
《美国血液学杂志》上的HOPE研究的事后分析结果评估了镰状细胞病(SCD)患者腿部溃疡的发生率和预后，数据进一步支持血红蛋白S聚合抑制在镰状细胞病(SCD)治疗中的根本性作用。分析结果显示，到第72周，接受1500mg剂量Oxbryta治疗的全部患者（n=5/5）腿部溃疡消失，安慰组达到这一标准的患者占比仅为63%。
综上我们可以得出结论，针对镰状细胞病(SCD)，Oxbryta的疗效还是十分可观的。