FDA授予 arimoclomol优先审查，用于治疗C型尼曼-匹克病

总部位于丹麦哥本哈根的 Orphazyme A / S宣布，美国食品药品监督管理局（FDA） 已接受其新药申请（NDA）用于Arimoclomol，用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC）。PDUFA将于2021年3月17日对它进行优先审核。

C型尼曼-匹克病是一种罕见的遗传性疾病，会逐渐使人衰弱，甚至致命。它是溶酶体贮积病家族的一部分，溶酶体贮积病是由引起缺陷的NPC蛋白的突变引起的。这意味着通常由溶酶体清除的脂质积聚在包括脑在内的组织和器官中。

Arimoclomol可增加热休克蛋白（HSP）的产生，从而可以挽救有缺陷的错折叠蛋白，清除蛋白聚集体并改善溶酶体功能。FDA还授予了 arimoclomol快速通道，用于肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。

2020年6月24日，Orphazyme 宣布 了一项关于为期Arimoclomol在戈谢病中的II期剂量研究的主要结果。它对某些与疾病相关的临床次级终点（例如肝脏和脾脏大小）显示出剂量依赖性。它也证明了该药物在脑脊髓液（CSF）中的持续水平。此外，从基线到六个月，arimoclomol表现出血清壳三糖苷酶活性得相对降低。尽管没有达到统计学上的显著性，但这是研究的主要终点。

Orphazyme首席执行官金·斯特拉顿（Kim Stratton）当时说：“这是我们的第二项研究，表明arimoclomol对溶酶体贮积病具有积极的临床作用。与尼曼-匹克病C型（NPC）的II / III期试验结果相结合，这些数据增强了热休克蛋白扩增的潜力，并给我们进一步的信心，将Arimoclomol作为溶酶体贮藏患者的潜在游戏规则改变者和神经退行性疾病。这进一步加深了我们在需求高度未得到满足的疾病（例如戈谢病，其他鞘脂和GCase缺乏性帕金森氏病）中所做的努力。”

参考资料：https://www.biospace.com/article/fda-accepts-orphazyme-s-niemann-pick-disease-drug-for-priority-review/