白血病治疗新药-博舒替尼

博舒替尼在表达各种伊马替尼敏感和耐药疾病的白血病细胞系中具有活性。博舒替尼在2012年9月便获FDA批准，用于治疗慢性期、加速期或危象期，费城染色体阳性(Ph+)且对于先前治疗抵抗或不能耐受的慢性髓细胞白血病(CML)成年患者。之后，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了补充新药申请（sNDA），将BOSULIF（bosutinib，博舒替尼）的适应症扩大到用于新诊断的Ph染色体慢性髓性白血病（Ph + CML）的成人患者。

慢性髓性白血病一线治疗的博舒替尼试验，这是一项随机多中心、多国、开放标签的3期临床研究。研究显示，与作为现行标准治疗(双边检定P = 0.0200)的400 mg伊马替尼所达到的水平相比，400 mg博舒替尼在12个月达到的主要分子学缓解(MMR)的比例更高。接受博舒替尼治疗的患者12个月的完全细胞遗传学缓解率(CCyR)为77.2%(95%CI：72.0,82.5)，而伊马替尼治疗组则为66.4%(95%CI：60.4,72.4)(双边检定P = 0.0075)。

该试验中发现的不良事件与博舒替尼（Bosutinib）已知的安全性一致。用博舒替尼治疗新诊断的CML患者，最常见的不良反应(发生率≥20%)是腹泻(70%)、恶心(35%)、血小板减少(35%)，皮疹(34%)、丙氨酸转氨酶(ALT)升高(31%)、腹痛(25%)和谷草转氨酶(AST)升高(23%)。