细胞疗法为骨髓瘤患者带来新希望

新的发现

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法已经激活了许多血液恶性肿瘤的治疗前景，研究表明这种细胞疗法可能在多发性骨髓瘤患者的治疗中发挥重要作用。

最近，在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学会议上提出的关键Ⅱ期 KarMMa研究表明，CAR T细胞疗法idecabtagene vicleuel（die cel；BB2121）表现出良好反应。该试验的数据用于生物制剂许可申请，该申请于2020年7月提交给FDA，申请使用CAR T细胞疗法治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤。

试验数据

本研究中idecabtagene vicleucel的客观有效率为73%（95% CI，65.8%-81.1%；P<0.0001）。33%的患者观察到完全缓解（95% CI，24.7%-40.9%），完全缓解的中位时间为2.8个月（范围1-11.8）。中位缓解期为10.7个月，无进展生存期中位数为8.8个月（95% CI，18.2-不可评估）。

平均总生存期（OS）为19.4个月，但在ASCO分析时总生存期尚未成熟。12个月的总生存率为78%。

在接受靶向肿瘤学的采访时，纽约斯隆-凯特林纪念癌症中心骨髓瘤科主任、医学博士C.Ola Landgren讨论了CAR T细胞治疗在多发性骨髓瘤治疗领域的发展。他还强调了在ASCO会议上的数据对idecabtagene vicleucel的重要性以及美国血液学学会（ASH）年会上的其他重要信息。

发展前景

CAR-T细胞疗法在骨髓瘤领域已发展多年，是从国家癌症研究所的小鼠研究开始的。目前，已有几种同种同体CAR T细胞疗法有良好疗效，其中一种在今年末期得到FDA的批准。也有新数据显示同种异体CAR T细胞疗法也有望面市。