希望的火花：FDA授予Ripretinib治疗胃肠道间质瘤(GIST)的优先审批权

胃肠道间质瘤是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，伊马替尼标志着胃肠道间质瘤领域实体瘤靶向治疗时代的来临。从舒尼替尼、瑞格菲尼相继上市的近十年内，胃肠道间质瘤领域再没有上新药，备受关注的明星药之一Ripretinib，如今终于要开花结果了！

美国食品和药物管理局(FDA)已经优先审查了ripretinib治疗晚期胃肠道间质瘤(GIST)的新药申请。据decophera Pharmaceuticals inc .发布的一份新闻稿，FDA可能批准的这一法案的目标实施日期为2020年8月13日。

Deciphera总裁兼首席执行官Steve Hoerter说：“FDA接受了我们的NDA，这使我们离为患者提供潜在的新治疗选择的目标又迈进了一步。”

INVICTUS是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际性多中心研究，研究了ripretinib治疗晚期GIST患者的安全性、耐受性和疗效，这些患者之前曾接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞格菲尼的治疗。研究中的患者以2:1的比例随机分配，每天服用一次150毫克的ripretinib或服用相应剂量的安慰剂。该研究的次要终点为总缓解率(ORR)、肿瘤进展时间和总生存期（OS）。

Ripretinib药物效果：

基于INVICTUS 3期研究的积极结果，在该研究中，与安慰剂相比，ripretinib使疾病进展或死亡的风险降低了85% (HR, 0.15, P <.0001)。ripretinib组的中位无进展生存期(PFS)为6.3个月，而安慰剂组仅为1.0个月，达到了研究的主要终点。

ripretinib组的总缓解率(ORR)为9.4%，而安慰剂组的为0% (P = .0504)，这一差异并不显著。与安慰剂组观察到的6.6个月相比，ripretinib组15.1个月的总生存期有了有临床意义的改善(HR, 0.36，名义P = .0004)。ripretinib对晚期胃肠道间质瘤具有耐受性。

Riperitinib是一种研究性的KIT和PDGFRα激酶转换控制抑制剂。除了正在进行的胃肠道间质瘤临床试验外，该制剂还在对系统性肥大细胞增多症和其他恶性肿瘤患者进行评估。