治疗急性白血病FLT-3突变，这个药更有效！

一项大型临床试验显示，靶向药物富马酸吉列替尼对AML中FLT-3基因突变的治疗效果良好，患者经治疗后生存率有显著提升。

参加该实验的患者均有FLT-3基因突变，并伴随复发性AML或难治性AML。与标准的化疗相比，使用马酸吉列替尼治疗的患者生存期增加了四个月，而且患者的缓解率也相对较高，副作用也相对较少。

上世纪90年代以来，美国癌症的发病及死亡率均呈下降趋势（年均下降0.7%），这是癌症研究获得持续支持所取得的骄人成绩，实现了上届NCI所长制定的“少发而易治” 的目标。

由于基础研究上所取得的成就，科学家可以有针对地保护正常细胞、杀灭癌细胞，为此针对癌症的策略已经由“寻找进而破坏”转为“锁定并且控制”，并且制定了2015年的奋斗目标：“消除痛苦，减少死亡”。

美国国家癌症研究所（NCI）发布于 11月27日发布了关于AML中FLT-3基因突变治疗的最新研究。

复发（a）和缓解后（b）具有FLT3突变的AML患者的病理学幻灯片。

图片提供：Case Rep Hematol。 2016; 2016：1259759。 doi：10.1155 / 2016/1259759。 （CC BY 4.0）

《新英格兰医学杂志》于2018年10月31日发表了实验结果。

2018美国食品药品监督管理局（FDA）批准了马酸吉列替尼作为治疗AML中FLT-3基因突变的标准药物，同时FDA还批准了一项伴随诊断测试以检测患者体内是否存在FLT-3基因突变。

宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心的首席研究员亚历山大·珀尔说：“新实验结果的成效显著，我们确信针对AML中的FLT-3基因突变应采用马酸吉列替尼疗法。”

美国国家心、肺、血液研究所肿瘤科的医学博士Christopher Hourigan说道：“靶向药物对复发性难治性AML治疗效果良好，只是临床医学不断试验逐渐进步的结果。”

FLT-3 靶向药物可提高患者生存率

Perl博士解释说，AML患者如果带有FLT-3基因突变，那患者的病情反应往往更加严重，且患者的总体生存率更低。

FLT3基因中的这些突变会导致FLT3蛋白在白血病细胞中始终处于活跃状态，而这些蛋白质会促进血细胞的过度生长繁殖。因此，科学家认为针对FLT-3的靶向药物可有效治疗白血病。

马酸吉列替尼是一种靶向癌症药物，又名酪氨酸激酶抑制剂。它可通过与突变的FLT3蛋白结合并阻断其活性来杀死白血病细胞。

当然也有其他针对FLT-3突变的药物，如2017年FDA批准的米哚妥林（Rydapt）。博士补充道“马酸吉列替尼的药物有效率，耐受性，反应持续时间在临床史上是最成功的。”

实验选取了371名AML患者，并平均分配至马酸吉列替尼小组或普通化疗小组。实验结果表明，马酸吉列替尼患者组的患者存活时间更长（中位生存时间9.3个月），而普通化疗小组的中位生存时间为5.6个月，并且患者服用马酸吉列替尼后完全治愈的几率更高。

治疗后以患者的血细胞计数水平来看，马酸吉列替尼患者组恢复到正常水平的占比为34%，而普通化疗组为15%。

马酸吉列替尼的常见副作用为发烧，白细胞数目减少，贫血，血小板计数低。约有11%左右的患者因副作用无法服用马酸吉列替尼。

Perl博士说，未来将开发口服式马酸吉列替尼，与注射方法相比更加便利，对于患者也更方便了。