根据一项临床试验结果显示,马西替坦(macitentan)可降低肺动脉高压(PAH)患者的发病率和死亡率,且主要是通过减缓疾病进展发挥作用,那么,马西替坦治疗肺动脉高压的效果到底怎样呢?
马西替坦治疗肺动脉高压治疗效果:
据Ⅲ期临床SERAPHIN试验资料表明,内皮素受体拮抗剂马西替坦(macitentan,Opsumit)治疗肺动脉高压症有效。该试验在全球共入选742名肺动脉高压症患者,随机分到马西替坦3 mg组、马西替坦10 mg组和安慰剂组。经过12个月治疗,不考虑背景治疗,主终点时,6 min行走距离测试均有明显改善。马西替坦耐受良好,不良反应发生率与安慰剂相似。
另外,PAH 是连接心脏与肺的动脉中产生的高血压。该疾病导致右侧的心脏工作起来比正常情况要困难,从而能够限制患者的运动能力并造成呼吸短促。马西替坦属于一种内皮素受体拮抗剂类药物,这类药物能够使肺动脉松弛、降低肺部的血压。
马西替坦的安全性与有效性基于一项长期的临床试验,在该试验中742名受试者被随机配给马西替坦或安慰剂。患者的平均治疗周期大约为两年。研究中,马西替坦能够有效地延缓疾病的进展,包括运动能力的下降、PAH 症状的恶化或需其它 PAH 药物。
结果显示,3 mg和10 mg马西替坦组分别有38%和31%的患者达到主要终点(PAH事件或全因死亡复合终点),而安慰剂组为46%。3 mg和10 mg马西替坦组风险比分别为0.7和0.55,具有统计学显著意义。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年5月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=204410