FDA授予LP-184治疗多形性胶质母细胞瘤和恶性胶质瘤的孤儿药称号

胶质母细胞瘤（GBM）是一种最常见的脑部原发性癌症，是胶质瘤的一种，是神经外科最常见的恶性肿瘤。位于中枢神经系统上，多数生长于幕上大脑半球各处，发生部位以额叶最多见。

Lantern Pharma公司宣布，FDA已经授予LP-184孤儿药称号，作为多形性胶质母细胞瘤和其他恶性胶质瘤患者的潜在治疗选择。

LP-184是一款作用于DNA修复途径，即核苷酸切除修复（NER）和同源重组（HR）途径的药物。先前的分析已经证明，多形性胶质母细胞瘤、PTGR1表达升高和DNA损伤修复成分存在缺陷的患者可以从LP-184中获得潜在的益处。

在与约翰-霍普金斯大学合作进行的临床前研究中，发现LP-184在多形性胶质母细胞瘤的两个皮下异种移植模型中对肿瘤生长有106%以上的抑制作用。该制剂还可延长颅内植入肿瘤模型（U87）小鼠的生存期（与未接受任何药物的小鼠相比）。

当LP-184静脉注射2个周期后，该药使小鼠皮下异种移植肿瘤体积减少了85%以上。在小鼠正位胶质母细胞瘤异种移植肿瘤模型中，单周期用药后中位总生存期为42天，与对照组（33天）相比，出现了具有统计学意义的延长。

Lantern Pharma公司总裁兼首席执行官Panna Sharma表示：“我们相信LP-184穿越血脑屏障的能力、其抗肿瘤疗效，以及与相关生物标志物的敏感性，可以使其成为多形性胶质母细胞瘤和其他侵袭性中枢神经系统肿瘤患者的救星。LP-184既可作为单药治疗，又可作为与其他药物联合使用的增效剂。”

此前，在2021年8月，FDA授予了LP-184孤儿药称号，用于治疗胰腺癌患者。临床前数据显示，它能使体内小鼠模型的肿瘤在8周内明显而迅速地缩小90%以上。在同一时期，未接受治疗的小鼠体内的肿瘤体积增长了11倍。

该药物在6个胰腺癌细胞系和5个病人来源的异种移植体外肿瘤模型中显示了活性。在所有的细胞系和模型中，LP-184大幅度减少了癌细胞数量，减缓了癌细胞生长。

综上，LP-184可以显著减少癌细胞的生长速度，我们期待这一药物可以在临床试验中取得良好疗效，为更多患者提供新的治疗方案。

参考资料：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-lp-184-for-glioblastoma-multiforme-and-malignant-gliomas