FDA授予治疗T细胞淋巴瘤的Tolinapant孤儿药认定资格

新药获批

Astex制药公司在一份新闻发布会上宣布，FDA已经批准了一种治疗T细胞淋巴瘤的新药tolinapant（astx60）。

Tolinapant是一种口服研究型的细胞和X-连锁凋亡抑制蛋白抑制剂（clAP1/2和XlAP）的非肽类拮抗剂。凋亡抑制蛋白（IAPs）通常在肿瘤细胞中过度表达，并被认为有助于肿瘤细胞的存活和化疗抗性。Tolinapant通过抑制IAPs促进细胞死亡。

“T细胞淋巴瘤仍然是一个具有挑战性的疾病领域，预后差，医疗需求也很高。”大冢制药子公司Astex Pharmaceuticals总裁兼首席医疗官Mohammad Azab医学博士在一份声明中说，“Astex开发的Tolinapant旨在为此类癌症患者带来新的治疗选择。我们很高兴FDA已经批准了孤儿药认定资格，认定了对罕见疾病（如外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤）研发新疗法的持续需求。”

临床试验

该药目前正在进行1/2期临床试验（NCT02503423）的评估，该试验用于治疗晚期实体瘤和淋巴瘤。这是一项开放的剂量递增试验，旨在评估Tolinapant的安全性。主要终点包括通过不良事件患者数量、剂量限制毒性、异常临床实验室值或体检结果评估的安全性；通过客观缓解率评估的疗效；通过疾病控制率评估的疗效。

研究的第1阶段包括剂量递增阶段（第1部分），该阶段旨在确定托林泮的最大耐受剂量和建议的第2阶段剂量；第2部分，剂量扩展阶段，以确认该制剂在建议的第2阶段剂量下的耐受性。在第2部分中，患者每隔一周按每天一次的给药方案服用该剂量，在本组中多达12名患者接受了治疗。在研究第1阶段的第3部分中，多达18名患者接受了推荐剂量，以探索替代的给药方案。

参考文献：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-tolinapant-for-treatment-of-t-cell-lymphomas