FDA再批新药Fintepla，用于Dravet综合征相关的癫痫发作

美国食品和药物管理局今天批准了Fintepla（芬氟拉明），用于治疗2岁及以上患者与Dravet综合征相关的癫痫发作。

▏研究介绍

Dravet综合征可导致严重的癫痫性脑病。具有「发病年龄早」、「发作形式复杂」、「发作频率高」、「智能损害严重」、「药物治疗有效率低」、「预后差」、「死亡率高」等特点，也是顽固性癫痫的代表。

FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任Billy Dunn医师表示：“ Dravet综合征是一种令人衰弱的疾病，对患者及其家人造成巨大伤害。” Fintepla提供了另一种有效的治疗选择，用于治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA将继续与公司合作开发针对Dravet综合征和其他类型癫痫病的药物。

该批准是基于两项临床研究，共纳入2-18岁患者202名。主要测量了惊厥发作频率相对于基线的变化。

在两项研究中，与接受安慰剂（无效治疗）的受试者相比，在试验期间，接受Fintepla治疗的受试者的惊厥发作频率明显降低。这些减少在3-4周内可见，并在14至15周的治疗期内基本保持一致。

但同时，Fintepla药物也证明与瓣膜性心脏病（VHD）和肺动脉高压（PAH）相关。 所以患者必须在「治疗前」，「治疗期间每六个月」以及「在治疗终止后三到六个月」使用超声心动图进行心脏监护。如果超声心动图显示VHD，PAH或其他心脏异常的迹象，则医疗专业人员必须考虑继续为患者使用Fintepla进行治疗的益处和风险。

临床研究中最常见的不良反应是食欲下降。嗜睡，镇静和嗜睡；腹泻; 便秘; 超声心动图异常；疲劳或缺乏精力；共济失调（缺乏协调能力），平衡障碍，步态障碍（行走困难）；血压升高；流口水，唾液分泌过多（唾液生产过剩）；发热（发烧）; 上呼吸道感染; 呕吐 减轻体重；跌倒的危险；和癫痫持续状态。

FDA授予了该申请优先权审查。Fintepla获得了“ 孤儿药”称号，该奖项旨在鼓励和鼓励开发罕见病药物。