
去纤苷(Defibrotide)是一种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物。近年来,多个临床研究结果说明去纤苷(Defibrotide)是预防和治疗HVOD安全有效的药物。去纤苷(Defibrotide)是具有多种作用的腺苷受体激动剂,内皮细胞的腺苷A1/A2受体参与内皮细胞的调节及内皮细胞对损伤的反应,去纤苷(Defibrotide)可作用于这些受体进而产生多种下游效应。
基于去纤苷抗凝、促进纤溶、抗炎等作用,Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用,该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷Defibrotide剂量对每天5~60mg/kg,静脉滴注,中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示,42%的患者获得完全缓解(CR),移植后100d总生存(os)率达32%,而且患者能较好耐受去纤苷。
去纤苷(Defibrotide)最早是由意大利Gentium制药研制开发,于2013年10月在欧盟获批上市,2016年3月30日经美国食品药品监督管理局(FDA)批准在美国上市,商品名为Defitelio。
Defibrotide哪里买呢?
据了解,去纤苷(Defibrotide)目前还未在我国上市,患者在国内的医院里还无法买到去纤苷,在美国、新加坡和中国香港地区等的医院里有卖,不同地区定价略有不同,患者可以亲自前往这些地区购买,也可以联系医伴旅客服获取其他购买信息。
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