“骨头软”患者有新药获批，有明显骨病变愈合证据！

FDA已批准burosumab-twza（Crysvita）用于治疗2岁及2岁以上的肿瘤性骨软化症（TIO）的患者。

▏什么是肿瘤性骨软化症？

TIO是一种罕见的副肿瘤综合征，可导致导致骨骼变弱和变软。

由TIO引起的肿瘤释放出成纤维细胞生长因子23 (FGF23)，调节患者体内的磷酸盐水平。当磷酸盐水平太低时，骨骼就会开始软化和削弱。

TIO的治疗重点在于识别和清除引起疾病的肿瘤。但是，目前尚有一半的TIO患者无法通过手术切除，除此之外的治疗方案效果也很有限。

FDA药物评估与研究中心普通内分泌科代理主任Theresa E. Kehoe医师表示：

“Crysvita可以帮助增加血液中的磷酸盐水平，作为首个获得FDA批准的治疗这种衰弱性疾病的疗法，Crysvita为无法发现或切除肿瘤的TIO患者提供了重要的治疗选择。”

▏Crysvita研究结果如何？有效吗？

支持批准的数据来自两项研究结果，入组27名成人TIO患者，每4周接受一次Crysvita治疗。两项研究均研究了磷酸盐水平恢复正常的患者比率：

1.在第一个研究中，在第24周时，有50％的患者达到了正常的磷酸盐水平，并在第144周时一直维持在正常水平或接近正常水平；

2.在第二个研究中，有69％的患者在第24周时达到了正常的磷酸盐水平，并随后保持。直至第88周的水平都达到或接近正常水平。

3.此外，在第一项研究中，骨骼研究显示出与骨软化症有关的骨病变愈合的证据。

Crysvita报道的常见不良事件包括「牙脓肿」，「肌肉痉挛」，「头晕」，「便秘」，「注射部位反应」，「皮疹」和「头痛」。曾有患者发生皮疹，荨麻疹和其他过敏反应信号。 ⚠如果以上反应严重，建议患者停止用Crysvita治疗，并与医疗保健人员讨论下一步治疗方案。其次，磷含量高于正常水平，可能增加肾钙化病的风险。

哪些患者不能服用Crysvita？

口服磷酸盐或活性维生素D的患者

血清磷酸盐水平在其年龄正常范围内或之上的患者

患有严重肾功能不全或终末期肾脏疾病的患者