消除乙肝病毒感染的新基因疗法

近日，吉利德公司通过与Precision BioSciences公司的基因组编辑平台开展合作，旨在开发出消除体内乙肝病毒感染的新基因疗法。

吉利德将全力资助这项工作并开展临床试验，而Precision BioSciences公司则负责早期的开发、配方及临床前工作。 

目前乙型肝炎病毒（HBV）通常的治疗药物（包括阿德福韦酯、替诺福韦等），虽能抑制病毒复制，但并不能完全消除病毒，一旦停止服用，共价闭合环状DNA(cccDNA)就会使乙肝病毒复制重新开始。

据介绍，Precision BioSciences公司的ARCUS编辑平台由归巢内切核酸酶衍生而来，这种酶可以精确地识别DNA长序列（12-40个碱基对），并可插入或删除DNA。

吉利德在一项声明中表示，利用ARCUS核酸酶进行的初步体外研究已显示出对人肝细胞中cccDNA和整合HBV DNA的显着活性。

本月早些时候，Precision BioSciences公司扩大了与宾夕法尼亚大学在体内基因编辑方面的合作。这个为期三年的项目涵盖了三个基因敲除项目和三个敲入或基因修复项目，包括在进行临床试验前对非人类灵长类动物模型的研究。

目前获批用于慢性乙型肝炎感染的抗病毒药物替诺福韦二代TAF，可以有效地减缓肝细胞中的乙肝病毒复制，减轻肝损伤程度。

替诺福韦艾拉酚胺（TAF、HepBest、Vemlidy）是伴有代偿性肝病的慢性乙肝（HBV）患者的抗病毒强效药，相比TDF有更好的骨骼安全性和肾脏安全性，治疗96周时没有出现耐药情况，先前用TDF治疗的患者换用TAF后仍可保持良好的病毒学抑制效果。

最新研究表明，替诺福韦艾拉酚胺TAF，无愧于“史上最强乙肝新药”。

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