HEPZATO在转移性眼黑色素瘤中初步显示出有希望的活性

根据3期FOCUS试验（NCT02678572）的初步结果，HEPZATO KIT（HEPZATO，注射用盐酸美法仑/肝脏输送系统）与以肝为主的转移性眼部黑色素瘤患者的最佳替代治疗（BAC）相比，具有统计学上的显著优势。

根据对意向治疗人群中87%登记患者的初步分析数据，HEPZATO在独立评审委员会(IRC)评估中获得的总缓解率(ORR)为29.2%，而BAC为13.8%。因此，HEPZATO超出了其主要ORR终点预定成功标准的21.0%。

此外，HEPZATO的中位无进展生存期(PFS)为9.0个月，BAC为3.1个月，两组疾病控制率分别为70.9%和37.9%。

缓解持续时间(DOR)和总生存期(OS)的结果还无法评估。同样，由于并非所有患者都可以在所有时间点进行评估，这些初步分析可能会随着数据的成熟而改变。

HEPZATO是一种药物和设备的组合产品，开发用于给予肝脏进行高剂量化疗，同时控制全身暴露和增加的相关副作用。该产品已被批准作为一种独立的医疗器械在欧洲销售，但尚未获得监管机构批准在美国销售。

总的来说，共有79例患者接受了HEPZATO治疗，29例患者接受了BAC治疗。患者每6至8周接受一次HEPZATO或BAC治疗，直到完成6个疗程或疾病进展。另外，每12周检查一次肿瘤反应直到病情进展。

在安全性方面，40.4%的患者报告了严重的治疗紧急不良反应(TEAEs)。最常见的包括：血小板减少，中性粒细胞减少和白细胞减少(4.2%)，5%的患者也经历了治疗相关的心脏事件。所有严重的不良事件均得到解决，无并发症，无治疗相关的死亡报告。

参考资料： 1.Delcath Systems, Inc. announces positive preliminary results from phase 3 FOCUS trial of HEPZATO in patients with metastatic ocular melanoma. News release. Delcath Systems, Inc. March 31, 2021. Accessed March 31, 2021. https://bit.ly/2QU4JHM 2.Percutaneous hepatic perfusion in patients with hepatic-dominant occular melanoma (FOCUS). ClinicalTrials.gov. Updated September 28, 2020. Accessed March 31, 2021. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02678572