关于毛细胞白血病
毛细胞白血病(hairy cell leukemia, HCL)是一种罕见的慢性B淋巴细胞增殖性疾病,其临床表现为全血细胞减少、脾大以及骨髓组织增生等,诊断的关键是患者的外周血或骨髓中出现特征性的“绒毛样”毛细胞。2008年版“世界卫生组织(WHO)造血与淋巴组织肿瘤分类”认为经典型 HCL(HCL-C)是一种独立类型的疾病,几乎所有HCL-C患者可以检测到其BRAF-V600E基因突变。嘌呤核苷酸类似物克拉屈滨是 HCL 的一线治疗药物,对 HCL的完全缓解率达 90% 以上。关于克拉屈滨
克拉屈滨是在氢脱氧腺苷霉素嘌呤环上的 2位存在卤族元素,这使腺苷酸脱氨酶的脱氨基作用难以进行。其作用机制不同于喷司他丁,它主要通过抵抗腺苷酸脱氨酶发挥作用。淋巴细胞内存在脱氧胞苷激酶,克拉屈滨进入细胞后脱氧胞苷激酶作用下发生磷酸化反应,氢脱氧腺苷霉素三磷酸盐不能再从细胞内排出,在细胞质的积聚产生了毒性作用,最终导致淋巴细胞的裂解。
克拉屈滨治疗毛细胞白血病的效果
Saven等进行的研究表明克拉屈滨治疗HCL的完全缓解率为91%,部分缓解率为7%﹔获得完全缓解者中24%复发,中位复发时间为30个月,获部分缓解患者中64%复发,中位复发时间为24个月;完全缓解者2年、4年生存率分别为99.7%、98.3 %,部分缓解者2年、4年生存率为96%、91.8%。英国的研究表明,喷司他丁和克拉屈滨治疗HCL,完全缓解率>80%,平均无病生存期超过10年,5年总体生存率为90% ~95%。Zinzani等对37例HCL患者应用克拉屈滨治疗[0.14 mg/(kg·d)、连续5d],完全缓解率为81%,部分缓解率为19%,复发率为27%,随访13年总生存率为96%,无复发生存率为52%。
克拉屈滨的副作用
在各项研究中观察到的克拉屈滨的副作用为口腔疱疹、嗜中性白血球数量减少、淋巴球减少症、皮肤带状疱疹、皮疹、秃发等。注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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