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维特塞普索(Viltolarsen)药品资讯
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维特塞普索(Viltolarsen)
适应症
VILTEPSO是一种反义寡核苷酸,可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症(DMD)治疗。
杜氏肌营养不良症用药
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Duvyzat(Givinostat、吉维诺司他)
适应症
Duvyzat(Givinostat、吉维诺司他)适用于治疗6岁及以上的杜氏肌肉营养不良症(DMD)。
依特立生(eteplirsen)
适应症
EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸,用于治疗确认存在DMD基因突变且适用于外显子51跳跃疗法的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。 由于在接受EXONDYS 51治疗的部分患者中,观察到骨骼肌抗肌萎缩蛋白增加,该适应症获FDA加速批准,针对该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
阿塔鲁伦(Ataluren)
适应症
Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。
维特塞普索(Viltolarsen)药讯
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