维特塞普索(Viltolarsen)

通用名：Viltolarsen

商品名：Viltepso

全部名称：维托拉尔森靜脉输注，维特塞普索，Viltepso，Viltolarsen

适应症

VILTEPSO是一种反义寡核苷酸，可用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者中的杜氏肌营养不良症（DMD）治疗。

用法用量

开始VILTEPSO之前，应测量血清胱抑素C，尿液试纸和尿蛋白与肌酐的比值。

建议剂量为每周每公斤体重80毫克。

静脉输注60分钟以上。

如果所需的VILTEPSO的体积小于100mL，则需要用0.9％氯化钠注射液（USP）稀释。

规格

250mg/5mL；50mg/mL

不良反应

最常见的不良反应（在VILTEPSO治疗的患者中发生率≥15％）是上呼吸道感染，注射部位反应，咳嗽和发热。

禁忌

没有

注意事项

肾脏毒性：根据动物数据，可能引起肾脏毒性。

肾功能应监测；肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

贮藏

将VILTEPSO储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。

作用机制

VILTEPSO被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者，其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

安全与疗效

Viltepso的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估，研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

在试验一，接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中，100%的患者在接受Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

总的来说，基线时，患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受Viltepso治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%，增值近10倍!

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1ffff9a8-6d6a-4dcb-8493-1b6cc3a5d123/spl-doc?hl=Viltepso