舒立瑞 获批适应症

美国东部时间2017年10月23日晚上8点（北京时间24日早上8点），Alexion制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准舒立瑞Soliris（Ecolizumab, 依库珠单抗）用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者的治疗。一项名为REGAIN的III期临床研究显示，舒立瑞Soliris对其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。对此，美国重症肌无力基金会（MGFA）首席执行官Nancy Law说：“对于MG患者，今天是一个具有里程碑式的日子。”，“特别重要的是，获得批准的舒立瑞Soliris为gMG患者、特别是其他治疗无效的MG患者提供了新的治疗方法。”之前Alexion的舒立瑞Soliris已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本，舒立瑞Soliris作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物，也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外，在美国和欧盟，舒立瑞Soliris均被授予治疗MG患者的孤儿药。

舒立瑞Soliris（依库珠单抗）是一种补体抑制剂。舒立瑞Soliris通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应，从而抑制自身免疫对患者造成的损伤；之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）等罕见病的治疗。这次FDA批准的舒立瑞Soliris治疗MG适应症超出我们的预期。从MG发病机制和已经完成的临床试验看，舒立瑞Soliris将成为MG治疗中的最重要药物之一。