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罕见病药物依库珠单抗的作用与功效及医保报销情况概述

作者
医学编辑李会
阅读量:125
文章来源:医伴旅
2024-06-11 16:39

导读:依库珠单抗(Eculizumab)是一种C5抑制剂,它通过与补体蛋白C5特异性结合,从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物C5b-9的起始亚基),并防止产生C5b-9,这一作用机制使得依库珠单抗能够减少某些疾病中的炎症和损伤。这篇文章主要讲了依库珠单抗的作用疗效、副作用、医保情况、用药参考等内容。

依库珠单抗

作用疗效

1、难治性全身型重症肌无力(gMG):依库珠单抗于2023年6月在中国获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)成人患者。具体疗效数据可能因患者个体差异而有所不同,但总体而言,该药物为这类患者提供了新的治疗选择。

2、阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS):依库珠单抗在中国于2018年获批用于治疗成人和儿童PNH及aHUS患者。该药物能够显著减少溶血反应,降低补体活化,从而改善患者的血红蛋白尿、贫血、疲劳等症状,提高生活质量。同时,它还能降低肾功能损伤的风险,保护患者的肾脏功能。

副作用

依库珠单抗的副作用可能包括头痛、鼻咽炎、背痛、恶心、咳嗽、疲劳等。然而,这些副作用大多是轻微和可控的,且发生率较低。在使用该药物时,医生会根据患者的具体情况进行监测和调整,以确保用药安全。

医保情况

依库珠单抗注射液已被纳入中国《第一批罕见病目录》,并从2024年1月1日起正式成为国家医保药品目录的一部分。这意味着患者可以享受到医保报销,显著降低治疗费用。依库珠单抗被纳入医保的报销范围包括其在中国已获批的适应症,如用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),以及成人抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)。

用药参考

依库珠单抗的具体用法用量需根据患者的具体情况和医生的建议进行个体化调整。一般而言,成人患者的初始期治疗为每周一次静脉输注,维持期治疗为每两周一次静脉输注。儿童患者的用药剂量需根据体重进行调整。

依库珠单抗通过抑制补体系统的激活,减少炎症反应和免疫系统的过度反应,从而显著改善患者的症状和生活质量。在使用该药物时,仍需注意其可能产生的副作用,并在医生的指导下进行个体化治疗。

审稿人员 : 医学编辑李会
本内容由 国家中医药管理局名词术语成果转化与规范推广项目 审核认证
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