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Qalsody(tofersen)

全部名称:
托夫生注射溶液、tofersen、Qalsody injection
 适应症:
Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。
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Qalsody(tofersen)

通用名称:tofersen

商品名称:Qalsody

英文名称:Qalsody injection

中文名称:托夫生注射溶液

全部名称:托夫生注射溶液、tofersen、Qalsody injection

适应症

Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)。

剂型和规格

注射液:100 mg/15 mL(6.7 mg/mL),为澄清、无色至淡黄色溶液,装于单剂量小瓶中。

用法用量

一、给药信息

1、推荐剂量

由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下,使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。

推荐剂量为每次给药100 mg(15 mL)Qalsody(tofersen)。

开始Qalsody(tofersen)治疗,每14天给予3次负荷剂量。此后每28天给予维持剂量。

2、遗漏剂量

如果错过第二次负荷剂量,尽快给予Qalsody(tofersen),并在14天后给予第三次负荷剂量。

如果错过第3次负荷剂量或维持剂量,尽快给予Qalsody(tofersen),并在28天后给予下一次剂量。

二、制备和给药说明

在制备和鞘内给予 QALSODY 时使用无菌技术。按照以下步骤制备和给予Qalsody(tofersen):

1、准备

小瓶准备说明

1)给药前,在不使用外部热源的情况下,将冷藏的Qalsody(tofersen)小瓶加热至室温 (25°C/77°F)。

2)给药前检查Qalsody(tofersen)小瓶中的溶液。如果观察到颗粒或药瓶中的液体不澄清且无色至淡黄色,请勿给药。

3)请勿振摇Qalsody(tofersen)小瓶。

2、程序准备说明

1)如果患者的临床状况有指征,考虑镇静。

2)如果患者的临床状况有指征,考虑成像以指导Qalsody(tofersen)的鞘内给药。

3)在取下铝制封盖上的小瓶盖之前,确认患者已准备好。未开封的Qalsody(tofersen)小瓶可放回冰箱。

4)在鞘内注射之前和之后评价患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在情况,以避免严重的手术并发症。

3、给药

给药前,使用腰椎穿刺针抽取约 10 mL 脑脊液 (CSF)。

给药前,取下塑料盖,将针头连接到注射器上,以便从小瓶中抽取QALSODY。将针头通过顶封中心插入药瓶,从小瓶中抽取所需剂量15 mL(相当于100 mg)。

1)请勿稀释Qalsody(tofersen)。

2)不需要外部过滤器。

使用腰椎穿刺针在 1-3 min 内鞘内推注Qalsody(tofersen)。

3)Qalsody(tofersen)不含防腐剂。吸入注射器后,应立即在室温下给予溶液(从小瓶中取出后4小时内);否则,必须丢弃。

应丢弃单剂量小瓶中任何未使用的内容物。

不良反应

最常见的不良反应(≥10%的 QALSODY 治疗患者,且大于安慰剂治疗患者)为疼痛、疲乏、关节痛、CSF白细胞升高和肌痛。

严重不良反应包括:脊髓炎和神经根炎;视神经乳头水肿和颅内压升高;以及无菌性脑膜炎。

注意事项

1、脊髓炎和/或神经根炎

在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告严重不良反应脊髓炎和神经根炎。

如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状,应根据标准治疗开始诊断检查和治疗;可能需要中断或停止Qalsody(tofersen)。

2、视神经乳头水肿和颅内压升高

在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。

3、无菌性脑膜炎

在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告无菌性脑膜炎的严重不良反应(也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎)。

特殊人群用药

1、妊娠

尚无关于妊娠女性使用Qalsody(tofersen)相关发育风险的充分数据,无法评价重大出生缺陷、流产或其他母体或胎儿不良结局的药物相关风险。

2、哺乳期

尚无关于人乳汁中是否存在托法生或其代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的数据。应考虑母乳喂养对发育和健康的益处,以及母亲对Qalsody(tofersen)的临床需求和Qalsody(tofersen)或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

3、儿童用药

尚未确定在儿科患者中的安全性和有效性。

4、老年患者用药

当给予Qalsody(tofersen)时,无证据表明基于年龄的特殊剂量考虑。

禁忌症

成分

本品主要成分为托夫生

性状

本品为澄清、无色至淡黄色溶液。

贮存方法

1、在原始纸箱中于2℃-8℃ (36℉-46℉) 下避光冷藏储存。请勿冷冻。

2、如果没有冷藏,QALSODY可以在其原始纸箱中避光储存在30℃ (86℉) 或以下长达14天。

3、如果从原始纸箱中取出,可将未开封的Qalsody(tofersen)小瓶从冰箱中取出并放回冰箱中,必要时,在≤30℃ (86℉) 下每天不超过6小时,最长6天(36小时)。

生产厂家

Biogen MA Inc.

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