Qalsody(tofersen)治疗渐冻症怎么用药

Qalsody(tofersen)最新价格是24300美元左右，人民币大约是174549元-200000元之间。Qalsody(tofersen)是需要自费购买的药物，目前了解到Qalsody(tofersen)一支的参考售价大约是24300美元左右，折合成人民币以后的价格大约在174549元-200000元之间。但是药物价格受国际汇率、市场需求等因素影响，价格并不是一成不变的，具体应以实际为准。Qalsody(tofersen)适用于治疗超氧化物歧化酶 1(SOD1) 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化 (ALS)，也就是俗称的渐冻症，该药物需要在有治疗经验的医师指导下用药。

截至2024年2月2日，Qalsody(tofersen)还没有在中国上市。2023年04月25日，Qalsody(tofersen)已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化。Qalsody(tofersen)是第一个也是唯一一个获得FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。截至2024年2月2日，Qalsody(tofersen)还没有在中国上市，但是有可能进入临床招募，相信在不久的将来该药有望在中国上市。

Qalsody(tofersen)的给药方式是腰椎穿刺鞘内注射。Qalsody(tofersen)需要由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。Qalsody(tofersen)的推荐剂量为每次给药100mg(15mL)，开始Qalsody(tofersen)治疗，每14天给予3次负荷剂量，此后每28天给予维持剂量。以上用量和给药参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准。

Qalsody(tofersen)给药前要抽脑脊液主要是因为评估患者的疾病状态或预测治疗效果。Qalsody(tofersen)给药前医生通常会进行脑脊液抽吸，这是因为在SMA中，SMN蛋白的缺乏主要影响脊髓和脑干，导致神经元死亡和肌肉萎缩。脑脊液是大脑和脊髓周围的液体，可以反映中枢神经系统中的生化变化。通过抽吸脑脊液，医生可以测量SMN蛋白的水平，以评估患者病情的严重程度和潜在的治疗反应。Qalsody(tofersen)给药前进行脑脊液抽吸可以评估患者的疾病状态，脑脊液中的SMN蛋白水平可以帮助医生了解患者的疾病严重程度和进展情况。脑脊液中的SMN蛋白水平可以作为预测治疗效果的指标。如果患者在接受治疗前脑脊液中的SMN蛋白水平较低，则可能会对治疗产生更好的反应。

正规的索托拉西布在医院或者药店等医疗机构购买靠谱。1、医院和诊所：患者应首先考虑前往已上市索托拉西布的地区医院或专业诊所。在这里，经过培训的医生将根据患者的病情评估是否适用此药物，并开具相应处方。随后患者可以在医院药房或诊所内直接购买。2、药品零售药房：在一些国家和地区，索托拉西布也可能在合法注册的药品零售药房出售。购买时必须持有医生开具的有效处方。选择药房时，确保其具备合法经营资质，避免购买到假冒伪劣产品。3、在线药店与医药平台：随着互联网医疗服务的发展，部分经过认证的在线药店和医药平台也开始提供索托拉西布的销售服务。患者可通过这些平台提交处方并完成购买。无论选择哪种购买渠道，患者务必确认药物的真伪与有效期，同时严格遵照医嘱使用。

索托拉西布是一种治疗特定类型的非小细胞肺癌的药物，是一种KRAS G12C抑制剂，可为先前接受过铂类化疗或免疫治疗的 KRAS G12C 突变阳性非小细胞肺癌患者增加可用的治疗选择。目前，索托拉西布有三种价格，不同厂家、购买方式不同都会影响索托拉西布的价格。1、老挝版：卢修斯药厂生产的索托拉西布120mgx56粒一盒的售价在1560元左右。2、德国版：德国版索托拉西布120mg*240粒一盒，通过香港韵达邮寄售价是43980元左右一盒，德国直邮的售价是50000元左右一盒。3、孟加拉版：珠峰制药厂生产的索托拉西布一盒120mgx56粒，售价在4000元左右。

索托拉西布的仿制版有用。索托拉西布作为一款创新药物，其作用机制和治疗效果通常是基于严格的临床研究和审批流程确立的。仿制药物也称为通用名药物，是在原研药物专利保护到期后，其他制药企业根据原研药物的化学成分、剂量形式、给药途径和治疗效果生产的药物。仿制药的开发与上市同样需要经过监管机构的严格审查和批准，确保其在质量和疗效上与原研药具有生物等效性，即在同样条件下，仿制药在人体内的吸收程度和速度与原研药没有显著差异。因此，如果索托拉西布的仿制版已经通过了相关国家或地区的药品监督管理部门的审批，这意味着该仿制药在理论上应与原研药具有相同的治疗效果。使用仿制药可以为患者提供更多的治疗选择，同时往往因生产成本较低，价格更为经济，有助于提高药物的可及性，特别是在资源有限的情况下。但无论患者是选择原研药还是仿制药，在更换药品品牌时，建议与医疗专业人员沟通，并监测任何可能的反应变化，了解病情变化。

索托拉西布的有效期应当直接参考药品包装上的标签或说明书，这是最准确的来源，一般为两年。索托拉西布是一种用于治疗非小细胞肺癌的抗癌药物，它针对的是KRAS基因编码的K-Ras蛋白中的特定突变G12C，KRAS基因与多种癌症有关。 索托拉西布是RAS GTPase家族的抑制剂。 患者购买到索托拉西布后应按照正确的方法进行储存，存放在干燥、阴凉的地方，避免阳光直射、高温及潮湿环境，使用前应咨询医生，在医生的指导下正确使用。 需要注意的是如果药品超过其标注的有效期，即使外观无明显变化，也不应继续使用，因为药物的有效成分可能已经降解，使用过期药物可能无效，甚至有害健康。