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幼儿软骨发育不全症新药伏索利肽的作用功效一文解析

作者
医学编辑李会
阅读量:181
文章来源:医伴旅
2024-04-16 16:28

导读:伏索利肽(Vosoritide)是一种C型利钠肽(CNP)类似物,用于治疗软骨发育不全症(achondroplasia)的儿童患者,这篇文章主要讲了伏索利肽的作用功效、作用机制、上市情况、用药指南和注射部位等内容。

伏索利肽

作用功效

伏索利肽作为一种人类生长激素释放激素受体拮抗剂,能够减少生长激素的释放,从而改善矮小症患者的生长情况。伏索利肽还是一种C型利钠肽类似物,特别适用于治疗≥5岁伴有开放性骨骺(生长板)的软骨发育不全儿童患者,具有促进线性生长的作用。

伏索利肽在人体内起着重要的调节作用,参与多个生理过程,包括调节肌肉生长、骨骼发育和免疫功能等。它主要通过结合和中和生长因子,如肌肉生长因子(Myostatin)和骨形态发生蛋白(BMP),来调节细胞信号通路和基因表达。

作用机制

伏索利肽通过下调FGFR3信号,促进软骨内骨形成,直接靶向软骨发育不全症的内在病理生理学。这种药物的作用机制涉及抑制过度活跃的FGFR3通路的细胞内信号,从而刺激软骨内骨化,增加患者的线性生长。

上市情况

美国食品和药物管理局(FDA)已加速批准Voxzogo(伏索利肽),用于治疗5岁及以上且生长板开放的软骨发育不全症儿科患者。在欧盟,Voxzogo也已获得批准,用于治疗年龄从2岁至生长板闭合的儿童治疗软骨发育不全症。这些批准是基于年化增长速度(AGV)的改善,并且伏索利肽是第一个被批准治疗软骨发育不全症儿童患者的药物。

用药指南

伏索利肽的给药剂量基于患者体重,经皮下注射给药。如果可能,在每天大致相同的时间注射伏索利肽。伏索利肽治疗软骨发育不全症的长期研究表明,治疗5年(60个月)期间,生长速度的改善持续,且未观察到生长期的总持续时间缩短。

注射部位

伏索利肽的推荐注射部位为:大腿前中部、腹部距肚脐至少2英寸(5厘米)的下部、臀部顶部或上臂后部。同一注射部位不宜连续两天使用。请勿将伏索利肽注射到发红、肿胀或触痛的部位。

在使用伏索利肽之前,需要进行全面的医学评估,并遵循医生的指导进行用药。同时,患者和家属应密切关注治疗期间可能出现的副作用和不良反应,并及时向医生反馈。

审稿人员 : 医学编辑李会
本内容由 国家中医药管理局名词术语成果转化与规范推广项目 审核认证
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