吉维诺司他(Givinostat)治疗杜氏肌营养不良症效果好吗?

吉维诺司他（Givinostat）在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面显示出积极的效果。

吉维诺司他（Givinostat）是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，目前正处于评估阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）等神经肌肉遗传性疾病。关于吉维诺司他（Givinostat）治疗DMD的效果，有研究表明它可能有助于恢复肌肉再生，增加肌肉质量，减少炎症和瘢痕组织积累。

吉维诺司他（Givinostat）治疗 DMD 的疗效在一项随机、双盲、安慰剂对照、为期 18 个月的 3 期研究中进行了评估。主要终点是使用爬四级楼梯来测量肌肉功能时从基线到第 18 个月的变化。

在整个研究过程中，所有参与者都继续接受标准的类固醇治疗方案，经过 18 个月的治疗后，与安慰剂相比，接受吉维诺司他（Givinostat）治疗的患者爬四级楼梯所需时间的下降具有统计学意义。接受吉维诺司他（Givinostat）治疗的患者从基线到第 18 个月爬四级楼梯的平均时间变化为 1.25 秒，而接受安慰剂的患者为 3.03 秒。

次要疗效终点是通过北极星动态评估 (NSAA) 评估的身体功能从基线到第 18 个月的变化，该量表通常用于评估患有 DMD 且能够行走的男孩的运动功能。与安慰剂相比，接受吉维诺司他（Givinostat）治疗的患者18个月后 NSAA 评分恶化较少。

吉维诺司他（Givinostat）在治疗DMD方面显示出了一定的疗效，但具体的治疗效果还需根据患者的具体情况和医生的建议来确定。同时，患者在接受任何新的治疗方法时，都应充分了解其可能的风险和益处，并在医生的指导下进行决策。

吉维诺司他（Givinostat）的特殊人群用药

1、儿科使用

吉维诺司他（Givinostat）治疗6岁及以上儿童的安全性和有效性已经确定。6岁以下儿童患者的安全性和有效性尚未确定。

2、老年用药

DMD主要是儿童和青年人的疾病；目前尚无在老年DMD患者中使用吉维诺司他（Givinostat）的经验。

3、肝功能损害

没有进行专门的临床研究来评估吉维诺司他（Givinostat）在肝功能损害受试者中的药代动力学，也没有推荐剂量。

4、哺乳

没有评估数据。在考虑母乳喂养对发育和健康的益处的同时，还应考虑患者对吉维诺司他（Givinostat）的临床需求以及吉维诺司他（Givinostat）或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响。

5、妊娠

目前没有足够的数据评估孕妇使用吉维诺司他（Givinostat）的情况。不建议妊娠患者或计划妊娠的患者使用吉维诺司他（Givinostat）。

关于疾病

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的 X 连锁神经肌肉疾病，其特征是进行性肌肉退化和无力。它是由编码细胞骨架蛋白肌营养不良蛋白的基因突变引起的。肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白-糖蛋白复合物的一部分，其作用是增强肌纤维并保护它们在肌肉收缩和放松时免受伤害。

总结

吉维诺司他（Givinostat）是 Italfarmaco 与 Telethon 和 Duchenne Parent Project（意大利）合作研发的一种研究药物。吉维诺司他（Givinostat）通过阻断 HDAC 酶，givinostat 有望“打开”卵泡抑素基因，从而增加肌肉细胞中卵泡抑素蛋白的数量。

卵泡抑素有望通过对抗肌生长抑制素的作用来增加肌肉质量并防止肌肉退化，肌生长抑制素是一种蛋白质，会导致脂肪和纤维组织在肌肉中积聚，从而阻止肌肉生长和再生。这有望改善 DMD 的症状。建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。

相关热文推荐：吉维诺司他(Givinostat)2024年在中国能买到吗?