Izcargo2024年多少钱一盒？

导读：Izcargo（Pabinafusp Alfa）是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日，这一信息来自于日本厚生劳动省（MHLW）的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法，通过静脉内给药，对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透：Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，能够帮助药物穿越血脑屏障（BBB），直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善：由于MPS II患者中枢神经系统（CNS）出现严重症状，Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平，可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除：Izcargo作为一种重组融合蛋白，通过其特有的递送系统，有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果：在日本进行的2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估：在同一临床试验中，28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前，患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后，按照患者的体重计算所需体积，并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下，建议每公斤体重注射2.0mg，每周一次，进行静脉注射。特别需要注意的是，配制好的Izcargo应即时使用，抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃，且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效，但也存在一定的风险，其副作用包括输液反应，可能引起过敏反应，如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时，医生和患者应高度警惕，并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择，能够改善患者的症状，提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导，注意观察身体的反应，确保安全有效。

导读：Izcargo冻干粉末注射剂也叫做重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂，是一种创新的酶替代疗法，为黏多糖贮积症II型（ MPS II）患者提供了新的治疗选择，为改善患者的中枢神经系统症状提供了可能。随着更多的临床应用和研究，Izcargo冻干粉末注射剂有望进一步改善MPS II患者的生活质量和预后。Izcargo的功效和安全性Izcargo冻干粉末注射剂是一种与抗人转铁蛋白受体抗体融合的艾杜糖醛酸 2-硫酸酯酶，旨在穿过血-脑屏障以解决 MPS II 中的神经变性问题。先前的临床试验提供了积极的结果，表明Izcargo冻干粉末注射剂对躯体和神经系统症状均有效。在2/3 期研究的 2 期部分中，每周向 28 名患者静脉注射Izcargo冻干粉末注射剂，所有受试者脑脊液中的硫酸乙酰肝素浓度均显着下降，然后一直保持较低水平，直至104周。神经认知测试显示大多数患者的情况长期稳定或改善，在一些减毒的成年受试者中也观察到神经认知的改善。未接受过酶替代疗法（艾杜硫酶）的患者的肝脏和脾脏体积显着减少，而大多数从艾杜硫酶转为帕比纳磺酶的患者的肝脏和脾脏体积得以维持。用法与用量Izcargo的推荐剂量为每公斤体重2.0毫克，每周一次通过静脉注射给药。在初次给药时，建议以较慢的速率（8mL/小时）开始，以监测患者的耐受性。如果患者耐受性良好，可以逐渐加快给药速度，但不得超过33mL/小时。参考价格Izcargo冻干粉末注射剂的价格就目前来说比较昂贵，而且是需要自费购买的药物。一盒Izcargo冻干粉末注射剂的参考价格大约在21200元-22000元之间，价格具有波动性，需要以实际价格为准。

导读：Izcargo是由 JCR 开发的治疗 II 型粘多糖贮积症（亨特综合征）的药物，这是一种溶酶体贮积病。Izcargo是世界上第一个通过使用 JCR 的 BBB 渗透技术 J-Brain Cargo穿越血脑屏障 (BBB) 并直接作用于脑实质细胞的静脉输液。Izcargo作为一种创新的治疗MPS II的药物，其临床研究和治疗效果显示出对CNS症状的有效控制，这对于改善患者的生活质量和预后具有重要意义。Izcargo的作用机制在外周组织器官中，Izcargo主要通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和转铁蛋白受体1(Tf R )进入细胞，然后转运至溶酶体，降解积聚的GAG。 另外，通过TF-r介导的转运蛋白3 )通过血脑屏障( BBB )，脑实质细胞也与外周组织一样，通过阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸受体和TF-r摄取后，分解蓄积的GAG。Izcargo的临床研究效果在日本的一项开放标签2/3 期临床试验中Izcargo达到了主要终点，表明脑脊液中的硫酸乙酰肝素 (HS) 显着减少，这是一种生物标志物，用于评估该药物在减少中枢神经系统致病底物方面的有效性。在治疗 52 周后可进行测量的所有受试者中，从标准酶替代疗法（ERT）转向的患者维持了躯体疾病控制，所有放弃标准酶替代疗法的患者的病情下降都很明显。该研究还表明，在试验开始前未接受标准 ERT 的参与者的躯体症状有所改善。Izcargo不仅可以改善或控制全身症状，还可以改善或控制中枢神经系统表现。此外，神经认知发育评估表明，25名患者中有21名在一年内维持或改善了与年龄相当的功能。试验中没有报告严重的治疗相关不良事件。副作用Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)最常见的副作用是发热、荨麻疹，其他的副作用主要包括寒战、晕厥、头痛、头晕、红斑、皮疹、疲劳、心电图QT间期延长等，出现发热的患者可通过物理降温，比如退热贴、温水擦拭等，或者是药物降温的方式进行处理。出现皮疹的患者要保持皮疹部位清洁、卫生，勤换洗衣物，避免过度摩擦或者是搔抓皮疹部位。头痛、头晕、疲劳的患者要注意休息，避免过度劳累。

导读：Izcargo是一种针对黏多糖贮积症II型特定罕见病患者的治疗药物，为患者提供了新的治疗选择。Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)是由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶组成的融合蛋白，可透过血脑屏障进入脑实质发挥药理作用，为黏多糖贮积症II型患者带来新的治疗希望。Izcargo的疗效Izcargo于2021年3月在日本获得批准，是一种由人IDS和人源化抗人转铁蛋白受体（hTfR）抗体组成的重组融合蛋白，利用了JCR制药公司建立的血脑屏障穿透技术。非临床研究表明，静脉注射后，Izcargo分布于 hTfR 敲入小鼠和猴子的大脑中，并且剂量依赖性地减少 MPS II 小鼠大脑等主要器官中硫酸乙酰肝素 (HS) 糖胺聚糖的沉积。 Izcargo还抑制小脑和海马体的神经变性，从而维持空间学习能力。在日本进行的 II/III 期临床研究表明，Izcargo降低了脑脊液中的 HS 浓度（中枢神经症状的有效生物标志物），并改善或稳定了患者的发育年龄。此外，在改善躯体表现方面，Izcargo发挥了与当前 ERT 相当的效果。因此，Izcargo作为一种血-脑屏障穿透酶，是治疗神经病性 MPS II 患者的一种有前途的治疗选择。用法用量Izcargo(重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂)的常用剂量为每公斤体重2mg，每周静脉注射一次。在日本药典注射用溶液中溶解并在日本药典注射用生理盐水中稀释后给药，因为初始剂量为8ml/小时可能会导致输液反应。 如果患者耐受良好，剂量可逐渐增加。 但在任何情况下，给药速度都不应超过33ml/小时。该用药剂量仅供参考，需要按照医生只是为准。注意事项Izcargo可能会引起输液反应，例如头痛、寒战、晕厥、疲劳、头晕、发热、皮疹、红斑、荨麻疹等症状。如果发生输液反应，应及时降低输注速度或暂时停止输注，并开始适当的药物治疗，例如皮质类固醇、抗组胺药、解热镇痛药、抗炎药等，或者是启动紧急程序，例如吸氧、保护气道、给予肾上腺素等 。随后输注Izcargo时应考虑使用抗组胺药、皮质类固醇等术前用药。