拉罗尼酶的功效作用与用途？

拉罗尼酶是第一个也是唯一一个针对粘多糖贮积症Ⅰ型的酶替代疗法。拉罗尼酶的作用机理主要是补充患者体内缺失的α-L-艾杜糖苷酶，通过静脉输注的方式将该酶送入患者体内，帮助分解和清除积聚的糖胺聚糖，从而改善黏多糖贮积症I型患者的症状，并延缓疾病进展。

拉罗尼酶的适应症及用途

拉罗尼酶适用于Hurler型和Hurler-Scheie型粘多糖贮积症I (MPS I) 患者，以及具有中度至重度症状的Scheie患者。使用Scheie型治疗新生儿患者的风险和福利尚未确定。

拉罗尼酶已被证明可以改善肺功能和步行能力。尚未评估拉罗尼酶对这种疾病的中枢神经系统表现的影响。

使用限制：

尚未评估拉罗尼酶对这种疾病的中枢神经系统表现的影响。

拉罗尼酶的作用

拉罗尼酶的主要作用是作为一种酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）。

拉罗尼酶可向患者体内提供外源性的α-L-艾杜糖醛酸酶，通过静脉输注的方式进入体内，替代或补充患者自身无法有效产生的这种酶，帮助分解和排出积聚的糖胺聚糖，从而改善或防止由于黏多糖过度沉积造成的器官功能障碍、骨骼变形、心脏和呼吸系统并发症等症状，提高患者的生活质量和生存期限。

拉罗尼酶的功效

与安慰剂相比，拉罗尼酶在治疗I型粘多糖贮积症方面是有效的。拉罗尼酶在降低生化参数（减少尿液糖胺聚糖排泄）和改善功能能力（通过用力肺活量和六分钟步行测试评估）方面是有效的。此外，通过肝脏体积的减少确定糖胺聚糖储存量减少。

拉罗尼酶推荐剂量

拉罗尼酶的推荐剂量为0.58mg/kg体重，每周静脉输注一次。此剂量来自于美国FDA药物说明书，仅供参考，具体用法及用量患者应严格遵医嘱。

拉罗尼酶治疗效果

背景：对成人多糖类I型糖尿病（MPS-I）患者开始酶替代疗法（ERT）的疗效存在争议。评估成年患者使用拉罗尼酶进行ERT的益处可能有助于医生决定从临床角度来看是否值得对这些患者使用ERT。

目的：评估在成人年龄开始使用拉罗尼酶的MPS-I患者中修改的每个有效性变量。

方法：从开始到2016年7月，使用CENTRAL、MEDLINE、EMBASE和LILACS对文献进行系统搜索，以确定随机试验或观察性研究，包括≥1名MPS-I患者在成人年龄（≥18岁）开始ERT并评估ERT疗效。异质性通过卡方检验和I平方统计进行评估。病例报告被排除在荟萃分析之外，但其主要结果被单独评估。尿糖胺聚糖（uggs）水平的下降作为患者百分比，随着uggs的减少和正常化是主要结果。

结果：共纳入19项临床研究和12篇病例报告。ERT降低了uGAG水平（高证据）和肝脏体积（高），改善了6分钟步行试验并增加了血液抗ERT抗体水平。关于呼吸功能的改善/稳定、肩部屈曲的变化、心脏的改善/稳定、夜间低通气和睡眠呼吸暂停症状的改善、生活质量的改善、视力、耳鼻喉功能、骨密度或鞘内治疗的有效性，尚无结论性结果。

结论：ERT改善了成年后开始治疗的MPS-I患者的uGAGs和肝脏体积，有适度证据表明6MWT有所改善。

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