卡普赛珠单抗的用法用量是什么？

导读：aTTP是一种罕见且可能危及生命的血液疾病，其特点是全身形成小血栓，阻塞血液流向脑、心、肾等重要器官。卡普赛珠单抗（Caplacizumab-yhdp），商品名为Cablivi，是一种用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。这篇文章主要讲了卡普赛珠单抗的用法用量、使用注意事项、保存方式、作用机制、研究功效的内容。用法用量说明首次给药应在血浆置换前至少15分钟进行，静脉注射给药。血浆置换后改为皮下注射给药。血浆置换治疗结束后：每日皮下注射给药，持续30天。如果患者在接受卡普赛珠单抗治疗期间出现2次以上 aTTP 复发，则停用本品。避免合并使用抗血小板药物或抗凝剂。使用注意事项如果在血浆置换期间错过了一剂卡普赛珠单抗，应尽快给予。如果在血浆置换期后错过了一剂，可在预定给药时间的12小时内给药。超过12小时，应跳过漏服剂量，并根据预定的给药方案给予下一次每日剂量保存方式卡普赛珠单抗应在2℃-8℃下冷藏保存在原始纸箱中以避光。不要冷冻。未开封的药瓶可在室温至30℃的原始纸箱中储存长达2个月。在室温下储存后，请勿将卡普赛珠单抗放回冰箱。作用机制1、靶向作用：卡普赛珠单抗是一种纳米抗体（VHH），它特异性地靶向血管性血友病因子（vWF）。vWF是一种在血管损伤后参与血小板粘附和聚集的蛋白质，其异常激活在aTTP的病理过程中起着关键作用。2、阻断相互作用：该药物通过阻断vWF聚集体与血小板之间的相互作用，减少血小板的粘附和消耗，从而减轻aTTP患者的症状。3、降低复发风险：卡普赛珠单抗治疗后降低了TTP的复发率，为aTTP患者提供了新的治疗选择。研究疗效HERCULES III期研究比较了卡普赛珠单抗在145例aTTP患者中的疗效和安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，卡普赛珠单抗减少了血小板恢复至正常水平的中位时间，并降低了死亡风险、TTP复发和血管中血栓的形成。卡普赛珠单抗的中位治疗持续时间为35天，如果在初始治疗过程后，仍存在持续性潜在疾病的迹象，则治疗可以延长7天，最多28天。卡普赛珠单抗可以降低TTP的复发率或血栓栓塞事件的复合发生率。该药物已被美国FDA批准用于治疗TTP，与血浆交换和免疫抑制治疗联合使用，为成年获得性TTP患者提供了新的治疗选择。建议患者遵医嘱用药，对症治疗。

卡普赛珠单抗仅在中国台湾地区的大医院能购买到。因为目前卡普赛珠单抗还没有在中国香港和中国内地上市，因此在这两个地区的大医院内买不到此药。卡普赛珠单抗中国上市信息卡普赛珠单抗仅在中国台湾地区上市，上市时间为2023年10月16日。截至目前2024年3月21日，卡普赛珠单抗并没有在中国大陆、中国香港上市。因此患者只能在中国台湾地区的大医院购买到卡普赛珠单抗，在中国香港、中国大陆地区均购买不到。卡普赛珠单抗德国版的价格卡普赛珠单抗也在德国、法国、欧盟、加拿大等国家上市，因此患者也可选择购买国外的卡普赛珠单抗。据了解，德国版的卡普赛珠单抗大约6413欧元一支，折合人民币一支的售价大概在50449元-50549元。德国版的卡普赛珠单抗有单只装的，也有7支装的，患者可根据自己的用药情况在医生的建议下选择具体规格。卡普赛珠单抗的购买渠道一、中国台湾的卡普赛珠单抗1、医生咨询与处方：首先，患者需要在中国台湾当地就医，并由专业的医生诊断病情，判断是否适合使用卡普赛珠单抗治疗，医生会根据您的具体病情开具处方。2、确认药物情况：确认卡普赛珠单抗已在中国台湾地区上市并获准用于相应适应症。3、医院药房购买：患者可携带医生的处方，前往具有售卖该药物资格的大型公立医院或私立医院的药房购买。4、私人诊所或药店：若部分私人诊所或药店获得了销售许可，也可以根据处方在这些地方购买卡普赛珠单抗。二、德国版卡普赛珠单抗1、德国医院药房：患者可以前往德国就医，在德国就医后，由医生开具处方后，可以在德国的公立医院或私立医院的药房购买。2、德国本地药店：如果卡普赛珠单抗允许在普通药店销售，持有有效处方的患者也可在授权销售该药物的德国本土药店购买。3、网上药店：在德国，若网上药店经政府认证且有销售处方药的资质，患者可以凭借电子处方在这些网站上订购。4、特殊进口服务：对于居住在德国以外但希望使用德国版卡普赛珠单抗的患者，可能需要通过国际医药服务公司或个人委托德国的亲友帮忙购买，并通过合法的药品进出口程序运输。卡普赛珠单抗的治疗效果卡普赛珠单抗是一个纳米抗体，靶点为血管性血友病因子，申请适应症为获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)。这是一种罕见而严重的弥散性血栓性微血管病，以微血管病性溶血性贫血、血小板聚集消耗性减少，以及微血栓形成造成器官损害（如肾脏、中枢神经系统等）为特征。此前卡普赛珠单抗已分别获得FDA和EMA的aTTP孤儿药认定，FDA还给予了快速审评通道支持。2017年2月，Ablynx宣布MAA已经提交到EMA，aTTP的三期临床试验HERCULES数据已经获得，产品的安全性和有效性得到了确认。研究结果显示，卡普赛珠单抗治疗组患者的血小板计数响应时间比安慰剂发生统计学意义上的显著减少，患者达到血小板计数响应的概率增加50%，试验期间患者死亡率、aTTP复发率、一次以上血栓事件的发生率综合降低74%，整个研究期间的aTTP复发率降低67%，完成HERCULES试验后的患者已经被纳入为期三年的follow-up试验中，目前已批准上市。总结截至目前2024年3月21日，只有中国台湾上市了卡普赛珠单抗，因此患者只能在中国台湾的大医院购买卡普赛珠单抗。如果国内药物短缺，患者也可考虑购买德国版的卡普赛珠单抗，具体可根据自身情况在医生的建议下选择。相关热文推荐：阿法酸酶注射溶液治疗磷酸酯酶过少症的效果怎么样？

卡普赛珠单抗由赛诺菲公司Ablynx开发，并于2019年2月6日获得FDA批准，此前曾于2018年10月获得欧盟批准，作为血浆置换和免疫抑制的联合疗法。卡普赛珠单抗的适应症卡普赛珠单抗(Caplacizumab)是一种针对血管性血友病因子 (vWF) 的抗体片段，用于治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜 (aTTP)。卡普赛珠单抗是FDA批准的第一个也是唯一一个与血浆置换和免疫抑制相结合的aTTP/iTTP治疗方法。卡普赛珠单抗的功效与作用卡普赛珠单抗作为一种抗vWF的人源化、仅包含二价可变结构域的免疫球蛋白片段，能够靶向vWF的A1结构域，防止其与血小板糖蛋白Ib-IX-V受体结合。卡普赛珠单抗是全球首个获批的强效选择性双价抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体，能够阻断超大vWF多聚体（ULvWF）与血小板的相互作用，针对血小板聚集和随后发生的微小血凝块的形成和积累具有立竿见影的效果。卡普赛珠单抗是治疗ATTP的有效药物，可以显著缩短患者达到正常血小板计数和器官损伤标志物恢复正常的时间，从而降低死亡率。卡普赛珠单抗的疗效在一项双盲对照试验中，随机分配145名ATTP患者在血浆置换期间及其后30天接受卡普赛珠单抗（10mg静脉推注，随后每天皮下注射10mg）或安慰剂，主要结果是血小板计数正常化的时间、结果显示，使用卡普赛珠单抗治疗的患者血小板计数正常化的中位时间比使用安慰剂的患者更短，分别是1.89-2.83天、 2.88天。接受 卡普赛珠单抗治疗的患者血小板计数正常化的可能性是接受安慰剂治疗的患者的 1.55倍。使用卡普赛珠单抗的患者发生复合结局事件的比例比使用安慰剂的患者低74%，比例是12%vs49%。在试验期间任何时间发生ATTP复发的患者百分比，卡普赛珠单抗组比安慰剂组低67%。 与接受安慰剂的患者相比，接受卡普赛珠单抗治疗的患者需要更少的血浆置换，住院时间也更短。在ATTP患者中，卡普赛珠单抗治疗与血小板计数更快正常化相关。治疗期间ATTP相关死亡、复发或血栓栓塞事件的复合发生率较低。 卡普赛珠单抗的副作用卡普赛珠单抗最常见的副作用包括流鼻血、头痛和牙龈出血，常见的副作用是皮肤黏膜出血，包括鼻衄、牙龈出血、上消化道出血和子宫出血等，避免卡普赛珠单抗与抗血小板药物或抗凝剂一起使用。如果发生具有临床意义的出血，应中断治疗，并及时在医生指导下处理。1、胃肠道疾病：牙龈出血、直肠出血、腹壁血肿。2、神经系统疾病：头痛、感觉异常。3、肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、肌痛。卡普赛珠单抗副作用处理措施1、头痛：注意休息，避免劳累，避免进行重体力劳动。2、出血：无论发生哪种情况的出血，都应及时到医院就诊，在医生的指导下进行针对性的处理，包括暂停治疗、服用止血药物等。总结使用卡普赛珠单抗治疗时应遵循医生的建议和指导，并密切关注自身反应和疗效。用药期间如有不适应及时就医。如果想要购买卡普赛珠单抗，可参考阅读文章：卡普赛珠单抗在哪里可以买的到？相关热文推荐：卡普赛珠单抗在哪里可以买的到？

卡普赛珠单抗是治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜的药物，可通过医院、诊所、线下药店、医疗服务机构、咨询病友、添加病友群、出国等途径进行购买，可根据自身实际情况选择合适的购买渠道。卡普赛珠单抗的上市情况卡普赛珠单抗(Cablivi)已经在美国、法国、德国、日本、加拿大以及中国台湾等国家和地区上市，但是截至2024年2月18日，卡普赛珠单抗(Cablivi)还没有在中国大陆地区上市。卡普赛珠单抗在哪里可以买的到1、医院：患者可以前往中国台湾的医院就诊，然后由医生根据患者的病情开具处方，可以凭处方在医院门诊药房或者是住院药房中买到。2、诊所：患者可以前往中国台湾的诊所就诊，然后由医生根据患者的病情开具处方，也可以购买卡普赛珠单抗。3、线下药店：患者可以前往中国台湾的实体药店购买卡普赛珠单抗，通常也需要提供相应的处方才能购买。4、医疗服务机构：在国内有一些医疗服务机构能够提供全球购药等医疗服务，通常可以买到卡普赛珠单抗，可以提前在线咨询他们的客服了解是否能够买到卡普赛珠单抗，下单后一般主要通过邮寄的方式获取药物。5、咨询病友：可以咨询身边或网上认识的紫癜病友，问问他们都是通过哪些方式买到卡普赛珠单抗的，能够提供参考途径，而且还能够了解一下购买流程。6、添加病友群：可在网上添加靠谱的紫癜病友群，咨询群里的成员是否购买过卡普赛珠单抗，以及是从哪里买到的，可以和他们一起购买。7、出国：可以前往美国、日本等国家进行海外就医，可以直接获取卡普赛珠单抗，或者是直接在国外的药店中购买卡普赛珠单抗，但是出国购药的花费成本很高。卡普赛珠单抗的价格卡普赛珠单抗一支的参考价格大约是6413欧元一瓶，折合成人民币后大约是49712.2934元，但是受国际汇率影响，其价格也会随之变化，并不固定，具体应以实际价格为准。卡普赛珠单抗有单只装的规格，也有7支装的规格，可根据自身实际情况购买合适规格的卡普赛珠单抗用药。卡普赛珠单抗的推荐用药方案1、治疗第1天：第1天血浆置换前至少15分钟静脉推注11mg，随后在完成血浆置换后皮下注射11mg。2、每日血浆置换期间的后续治疗日：血浆置换后皮下注射11mg，每日一次。3、血浆置换期后的治疗：在末次每日血浆置换后，皮下注射11mg，每日一次，持续30天。如果在初始疗程后，仍存在持续性基础疾病的体征，如ADAMTS13的活性水平受到抑制，则治疗最长可延长28天。(注：以上给药方法参考来源于美国FDA药品说明书，用法用量仅供参考，具体需要以医嘱为准)用药注意事项告知使用卡普赛珠单抗治疗的患者可能更容易发生瘀伤和出血，可能发生鼻出血和牙龈出血，止血时间可能比平时长。如果用药期间出现过度瘀伤、过度出血或大出血症状，立即联系其医疗保健提供者。出血的体征和症状包括疼痛、肿胀或不适、割伤出血时间延长、月经量增加或阴道出血、鼻出血、刷牙时牙龈出血、异常出血等。总结卡普赛珠单抗需要严格在医生的指导下用药，不可自行用药。购买卡普赛珠单抗时应选择靠谱的购药渠道，避免上当受骗。相关热文推荐：卡那单抗在哪里可以买的到？