司来帕格片的功效与作用？

司来帕格是首个上市的前列环素受体激动剂，也是目前唯一经美国食品药品监督管理局(FDA)批准通过口服途径给药且作用于前列环素途径的药物。

司来帕格可选择性作用于前列环素受体，通过激活前列环素信号通路刺激环磷酸腺苷(cAMP)的产生，引起血管平滑肌松弛，导致血管舒张。

司来帕格片上市信息及适应症

1、获批上市时间：司来帕格于2015年12月22日获得美国上市批准。

2、进入中国市场：司来帕格作为临床急需品种，于2018年12月7日通过优先审评程序进入中国市场。

3、适应症：司来帕格在中国市场获批用于治疗肺动脉高压（PAH）。它的应用可以延缓肺动脉高压的疾病进展，并降低住院的风险。

司来帕格片的作用

1、药物类型：司来帕格是一种高选择性、长效的非前列腺素类前列环素受体激动剂。

2、作用机制：司来帕格可以改善受损的肺动脉内皮依赖性舒张，并可能抑制肺平滑肌细胞的增殖以及肺血管壁的增厚。

3、口服制剂：相较于已上市的治疗肺动脉高压的前列环素类药物，司来帕格是首个口服制剂，使用方便，避免了静脉给药引起的注射部位反应，以及吸入剂型引起的咽喉刺激和咳嗽反应。

4、提高患者的治疗依从性：由于使用方便，司来帕格可以提高患者的治疗依从性，使他们更容易按时正确地服用药物。

需要注意的是，具体的使用方式、剂量和疗程应该根据患者的具体情况并遵循医生的指导。如果您有任何关于司来帕格的疑问或需要进一步了解，建议咨询医生或药剂师。他们能够为您提供个性化的专业建议。

司来帕格片的功效

1、成人PAH

GRIPHON研究[1]是司来帕格目前最大的Ⅲ期、双盲、随机对照研究,该研究将纳入的1156例PAH患者随机分配至司来帕格组(n=574)和安慰剂组(n=582),主要研究终点为发生首次恶化/死亡事件(包括疾病进展、因PAH恶化住院、因PAH恶化而启动胃肠外前列环素类药物治疗或长期氧疗、因PAH恶化需要肺移植或房间隔造口术、全因死亡)的风险。

结果显示,无论患者在基线时是否接受靶向药物治疗,司来帕格均可降低恶化/死亡事件风险[风险比=0.6,99%置信区间(0.46,0.78),P<0.001];6MWD,NT-pro BNP、WHO心功能分级、PAH相关住院风险等次要终点均明显改善。

一项关于GRIPHON研究的事后分析显示,患者在确诊PAH6个月内开始使用司来帕格相比6个月后开始使用司来帕格,恶化/死亡事件风险可再降25% ,提示早期使用司来帕格有更大的临床获益。

2、儿童PAH

（1）刘丽辉等开展的一项司来帕格治疗儿童PAH的研究共纳入82名儿童,按1:1的比例将纳入患儿分为司来帕格组与参照组,结果显示,司来帕格可有效降低患儿的mPAP ,缩短机械通气时间和住院时间。

（2）一项前瞻性、多中心研究评估了司来帕格在15例儿童PAH患者中的安全性和有效性,8个月的中位随访时间后,约有50%的患儿血流动力学指标和心功能指标得以改善，27%的患儿疾病进展得以延缓。

（3）Bravo-Valenzuela等报道了1例15岁WHO心功能Ⅳ级高危PAH患儿，在双联方案(马昔腾坦和西地那非)治疗后病情仍恶化的情况下,加用司来帕格3个月后,该患儿的心功能、6MWD和心脏超声指标均明显改善。

总结

司来帕格是一种口服的高选择性IP受体激动剂,通过抑制肺动脉平滑肌细胞收缩、增殖来降低 mPAP和PVR;该药物采用口服方式给药,避免了吸入、皮下注射、静脉给药的相关不良反应,提高了患者的依从性。

目前,司来帕格被推荐用于治疗WHO心功能Ⅱ～Ⅲ级PAH患者,具有长期疗效和安全性,现有研究证明其单独使用或与内皮素受体拮抗剂和(或)磷酸二酯酶抑制剂联合使用治疗WHO心功能Ⅱ～Ⅲ级成人PAH患者，均可降低恶化/死亡事件风险、延缓疾病进展、改善患者PAH危险分层。

参考文献

[1]王志伟,韩宇,程江涛.司来帕格在肺动脉高压治疗中的应用[J].中国药房,2022,33(16):2040-2043+2048.

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