Mavacamten(马瓦卡坦)多少钱一盒?

Mavacamten(马瓦卡坦)的价格

Mavacamten(马瓦卡坦)于2022年4月在美国上市，但截止到2023年12月26日还没有在中国大陆地区上市，目前了解到的Mavacamten(马瓦卡坦)的价格如下：

规格2.5mg*30粒的价格大概是119350元左右，价格受多种因素影响不固定。

Mavacamten(马瓦卡坦)的购买渠道

有需要的患者可以去已经上市Mavacamten(马瓦卡坦)的地区购买，可以在当地医院看诊，然后去当地医院药房拿药，但相对来说费用较高，而且需要选择正规有资质的渠道，购买，以防上当受骗。

患者可以通过国内专业的海外医疗服务机构的帮助获取，这种方式能减轻不小的经济负担，而且邮寄到家的方式可以是患者在线咨询，不出家门就能了解药物的购买情况，但具体费用和获取流程需要咨询客服人员。建议患者从正规渠道购买，以防上当受骗。

Mavacamten(马瓦卡坦)的作用功效

Mavacamten(马瓦卡坦)是百时美施贵宝公司研发的，也称作Camzyos，是一种心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，旨在降低HCM病理性增加的左心室收缩力，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的成年患者，以改善功能和症状。Mavacamten(马瓦卡坦)通过调节心肌肌球蛋白(控制心肌收缩的运动蛋白)的功能，减少心肌中过量肌动蛋白-肌球蛋白桥的形成数量。玛伐凯泰以肌节为靶点，降低肥厚性心肌病患者的心脏收缩力并促进舒张。

Mavacamten(马瓦卡坦)的治疗效果

在13个国家的68个临床心血管中心进行的这项3期随机、双盲、安慰剂对照试验（EXPLORER-HCM，NCT03470545）中，患有左心室出口梯度大于或等于50毫米汞柱、纽约心脏协会（NYHA）症状分级为II-III级的肥厚型心肌病患者被分配（1:1）接受Mavacamten(马瓦卡坦)（起始剂量为5毫克）或安慰剂治疗，为期30周。

患者每 2-4 周接受一次就诊以评估病情。连续评估包括超声心动图、心电图、采血化验和检测Mavacamten(马瓦卡坦)血浆浓度。

主要终点是峰值氧耗量（pVO2）每分钟增加 1-5 毫升/千克或更多，且 NYHA 分级至少降低一级，或者峰值氧耗量每分钟增加 3-0 毫升/千克或更多，但 NYHA 分级没有恶化。次要终点评估运动后 LVOT 梯度、pVO2、NYHA 分级、堪萨斯城心肌病问卷-临床简易评分 (KCCQ-CSS) 和肥厚性心肌病症状问卷呼吸短促次评分 (HCMSQ-SoB) 的变化。

研究结果

429名成人接受了资格评估，其中251人（59%）入组并被随机分配至Mavacamten(马瓦卡坦)（n=123 [49%]）或安慰剂（n=128 [51%]）。服用Mavacamten(马瓦卡坦)的 123 名患者中有 45 名（37%）达到了主要终点，而服用安慰剂的 128 名患者中有 22 名（17%）未达到主要终点（差异 +19-4%）。

与服用安慰剂的患者相比，服用马伐康坦的患者运动后 LVOT 梯度的降低幅度更大（-36 mm Hg，95% CI -43-2 至 -28-1；p<0-0001），pVO2 的增加幅度更大（+1-4 mL/kg per min，0-6 至 2-1；p=0-0006），症状评分也有所改善（KCCQ-CSS +9-1，5-5 至 12-7；HCMSQ-SoB -1-8，-2-4 至 -1-2 ；p<0-0001）。Mavacamten(马瓦卡坦)组至少提高了一个NYHA等级的患者比安慰剂组多34%（mavacamten组123名患者中的80名与安慰剂组128名患者中的40名；95% CI 22-2至45-4；p<0-0001）。安全性和耐受性与安慰剂相似。治疗中出现的不良反应一般较轻。安慰剂组有一名患者死于猝死。

试验结论

使用Mavacamten(马瓦卡坦)治疗可改善梗阻性肥厚型心肌病患者的运动能力、左心室出口梗阻、NYHA功能分级和健康状况。这项关键性试验的结果凸显了针对该疾病进行治疗的益处。

相关热文推荐：埃万妥单抗(Rybrevant)治疗肺癌需要注意什么?

参考文献

Olivotto I, Oreziak A, Barriales-Villa R, Abraham TP, Masri A, Garcia-Pavia P, Saberi S, Lakdawala NK, Wheeler MT, Owens A, Kubanek M, Wojakowski W, Jensen MK, Gimeno-Blanes J, Afshar K, Myers J, Hegde SM, Solomon SD, Sehnert AJ, Zhang D, Li W, Bhattacharya M, Edelberg JM, Waldman CB, Lester SJ, Wang A, Ho CY, Jacoby D; EXPLORER-HCM study investigators. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020 Sep 12;396(10253):759-769. doi: 10.1016/S0140-6736(20)31792-X. Epub 2020 Aug 29. Erratum in: Lancet. 2020 Sep 12;396(10253):758. PMID: 32871100.