维葡瑞替代治疗戈谢病的效果如何？

据了解，VPRIV维葡瑞（注射用维拉苷酶α）的参考价格为3055 美金一盒，约合人民币22052~23500元之间。截至2024年3月，维葡瑞已经在中国上市但尚未进入医保，患者购买时需要全额自费，患者也可选择国内海外医疗服务机构来帮助自己购买维葡瑞。关于维葡瑞维葡瑞商品名为Vpriv,属于生物药物,是美国Shire公司开发的一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。Vpriv于 2010年2月26日获美国 FDA批准上市,注射用于儿童和成人的1型戈谢病(GD)的长期酶替代治疗(ERT)。维葡瑞含有497个氨基酸,分子量约为63 kDa是利用基因激活技术将人类细胞系(HT1080)的葡萄糖脑苷脂酶基因进行激活,从而得到与人类内源性葡萄糖脑苷脂酶具有相同氨基酸序列的重组糖蛋白单体。更多关于维葡瑞的资讯可以参考：维葡瑞功效与作用主要有哪些？维葡瑞的价格据了解，VPRIV维葡瑞（注射用维拉苷酶α）的参考价格为3055 美金一盒，约合人民币22052~23500元之间。维葡瑞如何购买1、国内渠道（1）专业药店与医疗机构：由于维葡瑞尚未进入医保，患者可以通过国内的大型连锁药店或罕见病药物专业配送中心进行咨询和购买。同时，部分具备相关资质的医疗机构也可能提供此类药物的购买服务。（2）在线购药平台：随着互联网医疗的发展，患者可以选择一些合法、合规的在线购药平台进行查询和购买。在选择平台时，请确保平台具备药品销售资质，并查看其药品来源、价格及用户评价等信息，以确保购买到安全、有效的药品。2、国外渠道（1）国外药店与医疗机构：患者可以选择前往维葡瑞已上市的国家，在当地的药店或医疗机构进行购买。但需要注意的是，不同国家的药品监管政策和标准可能有所不同，因此患者需了解并遵守当地的规定。（2）海外代购：对于无法亲自前往国外的患者，可以考虑通过海外代购的方式购买维葡瑞。但请注意，选择代购时需谨慎，确保代购渠道合法、可靠，并查看代购者的资质、信誉等信息，以避免购买到假药或劣质药品。（3）海外医疗服务机构：患者还可以寻找专业的海外医疗服务机构，这些机构通常提供全方位的医疗服务，包括协助患者购买国外药品。它们往往有完善的药品采购渠道和质量控制体系，能够确保患者购买到安全、有效的维葡瑞。在选择海外医疗服务机构时，患者应仔细了解其资质、信誉和服务质量，以确保获得可靠的帮助。无论选择哪种渠道购买维葡瑞，患者都应确保药品的来源合法、质量可靠。同时，建议在购买前咨询医生或药师的专业意见，以确保用药的安全和有效性。此外，患者还应了解维葡瑞的副作用和注意事项，以便在使用过程中及时发现并处理可能出现的问题。热文推荐：达必妥治疗特应性皮炎效果怎样？

维葡瑞适应症维葡瑞是一种水解性溶酶体葡糖脑苷脂专一性酶，用于儿童和成人Ⅰ型戈谢病的长期酶替代疗法，于2010年2月由美国FDA批准上市。功效与作用维葡瑞的作用机理是补充患者体内缺失的葡萄糖脑苷脂酶，这种酶负责分解细胞内的特定脂质，葡糖脑苷脂。在戈谢病患者中，由于酶的缺乏或功能异常，葡糖脑苷脂无法被正常分解，导致其在体内的积累，进而引起一系列症状。通过维葡瑞的治疗，可以帮助改善或稳定戈谢病患者的症状。1、改善贫血：戈谢病患者常常伴有贫血症状，维葡瑞可以通过促进红血球生成来改善这一症状。2、缩小肿大的肝脏和脾脏：戈谢病通常会导致患者的肝脾肿大，维葡瑞治疗可以促进肝脏和脾脏中积累的脂肪的分解，从而有助于缩小器官体积。3、改善骨骼疾病：葡糖脑苷脂的积累也会影响骨骼健康，维葡瑞的使用有助于改善与骨骼相关的疾病。4、稳定或改善其他相关症状：维葡瑞的使用还可以帮助改善患者的其他相关症状，比如提高生活质量、减少疾病进展。用法1、推荐剂量：（1）成人和4岁以上儿童患者的推荐起始剂量：未接受酶替代疗法的患者，60单位/千克。（2）接受稳定剂量的葡萄糖苷酶治疗戈谢病的患者：可以在最后一次葡萄糖苷酶给药后两周，改用先前葡萄糖苷酶给药的维葡瑞。2、从Imigluce rase切换到维葡瑞：目前正在使用稳定剂量的imiglucerase治疗1型谢病的4岁及以上的成人和儿科患者，可在最后一次imiglucerase给药后两周开始使用维葡瑞治疗，从而转换为维葡瑞。3、输注时间：维葡瑞应在医疗保健专业人员的监督下进行60分钟的静脉输注。4、重建：根据患者的实际体重和处方剂量，确定要复溶的小瓶数量供应的维葡瑞冻干粉末必须用无菌溶液复溶注射用水。静脉输注前，必须用100mL0.9%氯化钠注射液稀释复溶的维葡瑞溶液。通过在线低蛋白结合0.2或0.22m过滤器，注入稀释的维葡瑞溶液。副作用维葡瑞最常见的不良反应是头晕、腹痛、背痛、激活的PTT延长、关节痛、恶心、过敏反应、头痛、疲劳、乏力和发热。副作用处理措施1、头晕：头晕的患者应注意休息，避免过度劳累，保持充足睡眠，以免晕倒。2、腹痛：腹痛的患者应注意饮食，忌辛辣刺激性食物、寒冷食物等，以免加重腹痛。3、过敏反应：如果患者使用维葡瑞期间出现过敏，应暂停使用维葡瑞，以免过敏加重，同时遵医嘱使用抗组胺药物等治疗。4、疲劳：疲劳、乏力的患者可适当运动，有助于缓解疲劳。5、关节痛：患者可通过热敷、艾灸、针灸等方法缓解关节痛，必要时使用布洛芬等止痛药物治疗。临床疗效分析背景：酶替代疗法(ERT)彻底改变了戈谢病(GD)患者的治疗。2018年，发表了在以前接受治疗的患者中快速10分钟输注维葡瑞的安全性和有效性，大多数是低剂量治疗。目的：通过在首次接受ERT和高剂量治疗的患者中引入10分钟输注而不是1小时，改善需要终身两周输注的患者的生活质量。方法：入选15例初治患者，所有患者每两周接受一次60单位/kgBW维葡瑞的输注。在医院逐渐降低输液率，随后是家庭输液。结果：10分钟快速输注耐受性良好，没有相关的严重不良事件(SAE)。两名患者出现了非相关的SAE，另一名患者出现了可能相关的AE。在3名患者中，输注速率增加至30或60分钟(2名患者因次优反应，1名患者因AE)。血小板计数的中位数(范围)增加了68.38%，溶血Gb1水平下降了62.6%。结论：快速输注大剂量维葡瑞的家庭治疗对初治GD患者是一种安全、有效和较好的选择。缩短输液时间可以改善GD患者的生活质量，这些患者将终生接受静脉注射治疗。注意事项如果在输注过程中出现过敏反应，考虑降低输注速度，使用抗组胶药、退烧药或皮质类固醇进行治疗，或停止治疗。对于既往有不良反应的患者，考虑使用抗组胺药或皮质类固醇进行预处理。药物供应及存储1、供应：注射用维葡瑞是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，使用前需要复溶和进一步稀释。它是在单独包装的单剂量玻璃瓶中提供的，该玻璃瓶用带有氟树脂涂层的丁基橡胶塞封闭，并用带有翻盖塑料盖的铝制外封密封。维葡瑞的可用量为400单位/瓶。2、储存温度：将维葡瑞冷藏在2-8°C的温度中，不要冻结。3、避光：维葡瑞应放置在原纸箱中，避免阳光照射。相关热文推荐：泽布替尼(zanubrutinib)是什么药？

上市信息2010年2月，维葡瑞(注射用维拉苷酶α)在美国获批上市，用于儿童和成人的1型戈谢病的长期酶替代治疗。2021年04月29日，中国国家药监局官网显示，武田旗下Shire公司的维葡瑞(注射用维拉苷酶α)获批上市，适应症为1型戈谢病。维葡瑞(注射用维拉苷酶α)维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的英文名是Velaglucerase-α，又译为维拉西酶-α，维拉苷糖酶-alfa，是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶。该药物拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列，被用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶。功效与作用1、长期酶替代治疗：注射用维拉苷酶α是一种在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。2、改善症状：在早期注射用维拉苷酶α可以改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状，缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积，改善相关骨骼疾病。用法用量1、酶替代治疗初治患者的推荐起始剂量维葡瑞的推荐起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60分钟静脉输注给药。2、从伊米苷酶转换为维葡瑞目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者，可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始维葡瑞治疗。副作用1、神经系统疾病：头痛、头晕。2、呼吸系统、胸及纵隔疾病：呼吸困难。3、血管与淋巴管类疾病：潮红、高血压、低血压。4、胃肠系统疾病：腹痛、恶心。5、皮肤及皮下组织类疾病：荨麻疹、皮疹、瘙痒。6、各种肌肉骨骼及结缔组织疾病：背痛、骨痛关节痛。7、全身性疾病及给药部位反应：输液相关反应、乏力、发热。副作用处理措施1、头痛和头晕：注意休息，避免剧烈活动。2、呼吸困难：可能是严重症状，出现后应立即就医。3、皮疹、荨麻疹和瘙痒症：局部冷敷可以帮助减轻皮肤症状，同时注意保持皮肤清洁、卫生，避免过度搔抓。4、腹痛和恶心：多喝水，保持水分和电解质平衡，饮食宜清淡。5、骨痛、关节痛和背痛：可通过热敷、按摩等理疗缓解肌肉疼痛。6、输液相关反应：停止输液，并立即通知医生。7、乏力和疲乏：保证充足的休息时间，同时适当活动。8、发热：多饮水，使用退热药，如非处方药的布洛芬或对乙酰氨基酚。储存条件将维葡瑞在2℃-8℃的温度下冷藏于原始纸箱中，避光保存，请勿冷冻，超过瓶上的失效日期后请勿使用。价格维葡瑞(注射用维拉苷酶α)目前在市场的价格比较高，参考价格大约是3055美金，折合为人民币大约是21796.5085元。受国际汇率影响，维葡瑞(注射用维拉苷酶α)的价格也在不断变化。总结维葡瑞(注射用维拉苷酶α)对于治疗戈谢病等遗传代谢病具有重要意义，可以为患者带来新的治疗希望。但是，使用该药物需要在医生的指导下，确保用药的安全和有效性。相关热文推荐：恩西地平(Enasidenib)治疗白血病一年的费用？

维葡瑞治疗戈谢病的试验 戈谢病 1 型（GD1）通常在儿童时期发病。早期使用酶替代疗法（ERT）可预防疾病并发症。一项试验报告了对参加长期扩展研究（NCT00635427）的小儿 GD1 患者进行维葡瑞 ERT 的评估。 研究方法 每隔一周对接受维葡瑞30-60U/kg 静脉输注的儿童患者进行安全性和有效性评估。除了主要的血液学和内脏疗效评估外，还专门对儿科患者进行了探索性评估，包括身高、骨龄、骨髓负担和青春期坦纳阶段的评估。 研究结果 该研究包括24名儿科患者。15名患者在参加之前的TKT032试验（12个月试验）或HGT-GCB-039试验（9个月试验）时尚未接受过ERT治疗：在之前的试验中，这15名患者中有10名接受了维葡瑞治疗，5名接受了伊米苷酶ERT治疗。 研究中的九名患者之前曾接受过超过 30 个月的伊米苷酶治疗，并在之前的 TKT034 试验（12 个月试验）中改用维葡瑞。临床研究中ERT的累计暴露时间为2.0至5.8年。 24个月的疗效评估显示，维葡瑞对治疗无效患者的主要血液学和内脏参数有积极影响，并在长期治疗中得以维持。从长期伊米苷酶 ERT 转为维葡瑞的患者的疾病指标保持稳定。探索性结果表明，早期治疗有利于儿童患者的正常生长。 共报告了三起严重不良事件，其中包括一次致命性抽搐，但均与维葡瑞无关。一名患者的抗 维葡瑞抗体检测呈阳性。 试验结论 用维葡瑞治疗儿童患者的安全性和临床反应与成人患者的结果一致。 维葡瑞的作用功效 维葡瑞是一种水解性溶酶体特异性葡萄糖脑苷脂酶，该药被设计用来替代1型戈谢氏病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶，它拥有与体内自然产生的酶相同的氨基酸序列。维葡瑞在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。 维葡瑞的用法用量 维葡瑞应在医疗保健专业人员的监督下给药。在初治成人和4岁及以上初治儿科患者中，推荐的维葡瑞起始剂量为60单位/kg，每2周一次，60分钟静脉输注给药。可根据每例患者治疗目标的实现和维持情况调整剂量。 如果目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗1型高雪氏症的成人和4岁及以上儿童患者可以在伊米苷酶末次给药后2周以之前的伊米苷酶剂量开始维葡瑞治疗，转换为维葡瑞。 维葡瑞的特殊人群用药 1、尚无或只有有限的孕妇使用维葡瑞的数据，给孕妇处方该药时应慎重。 2、尚无来自哺乳期妇女研究的数据，给哺乳妇女处方该药时应慎重。 3、尚未确定维葡瑞在4岁以下儿童患者中的疗效和安全性。 4、考虑到潜在的合并症，老年患者的剂量选择应谨慎。 相关热文推荐：Elrexfio治疗骨髓瘤的试验数据? 参考文献 Smith L, Rhead W, Charrow J, Shankar SP, Bavdekar A, Longo N, Mardach R, Harmatz P, Hangartner T, Lee HM, Crombez E, Pastores GM. Long-term velaglucerase alfa treatment in children with Gaucher disease type 1 naïve to enzyme replacement therapy or previously treated with imiglucerase. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):164-71. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.05.012. Epub 2015 Jun 1. PMID: 26043810.