福坦替尼治疗血小板减少症的试验数据是怎样的?

福坦替尼是一种新型疗法，是第一个被批准用于治疗对既往治疗反应不足的成年患者的慢性免疫性血小板减少症（ITP）的脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，常见的副作用主要包括腹泻、高血压、恶心、呼吸道感染、头晕、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛等，可根据不同的副作用进行针对性的治疗。福坦替尼的常见副作用主要包括腹泻、高血压、恶心、呼吸道感染、头晕、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛等。一般不严重，不需要特殊处理，但是如果这些症状逐渐严重或不消失，应立即告知医生。福坦替尼的严重副作用主要包括严重腹泻、精神错乱、头晕、胸痛或气短、胃右上部疼痛、皮肤或眼睛发黄、深色尿液、恶心、呕吐等，应接受紧急医疗治疗。福坦替尼副作用的改善措施1、腹泻：多喝水补充水分，饮食以清淡为主，如米粥等，必要时可遵医嘱服用止泻药物治疗，比如蒙脱石散等。2、头晕：注意休息，避免劳累，避免进行重体力劳动。3、皮疹：保持清洁、卫生，避免搔抓皮疹，避免进食辛辣刺激性的食物，比如辣椒等。温馨提示：以上处理措施仅供参考，应按照医生指示为准。福坦替尼的耐受性和安全性较好，副作用一般不需要进行特殊处理，但如果无法耐受副作用，可及时到医院告知医生处理。福坦替尼的推荐用法用量福坦替尼最初推荐剂量为100mg，每天口服2次。一个月后，如果血小板计数未增加至至少50x10^9/L，则将剂量增加至150mg，每天2次。福坦替尼的疗效FIT1和FIT2中研究了福坦替尼治疗慢性ITP的疗效和安全性，这是两项多中心3期随机对照试验，150名患者随机分配接受福坦替尼(n=101)或安慰剂(n=49)，每日2次，持续24周。在FIT1和FIT2的汇总分析中，18%的患者获得稳定缓解，研究人员将其定义为在治疗第14周至第24周之间的6周中至少有4周，血小板计数>50×10^9/L。安慰剂组中只有1名患者出现稳定反应，研究人员将总体反应定义为前12周内任何血小板计数>50×10^9/L。在汇总分析中，接受福坦替尼治疗的患者中有43%达到了总体缓解，而安慰剂组中为14%。在稳定反应者中，只有2名受试者同时接受类固醇治疗。虽然受试者只需在第14周至第24周期间6次就诊中的4次血小板计数>50×10^9/L即可被标记为稳定反应，但大多数有反应的受试者 (77%) 在所有6次都达到了这一血小板阈值。一项延伸研究的结果，包括44名最初在第3阶段研究中接受安慰剂的受试者，在27名获得稳定缓解的患者中，78%的患者在12个月时维持缓解，56%的患者在24个月时维持缓解。福坦替尼的价格福坦替尼的价格比较昂贵，一盒100mg* 60粒规格的参考价格大约在27140元-30000元之间。总结在使用福坦替尼期间患者应密切关注身体状况，如有任何不适及时就医。此外，患者应遵循医生的指导定期进行检查，并根据医生的建议调整治疗方案。相关热文推荐：阿西米尼治疗白血病的服药注意事项有哪些？

福坦替尼针对血小板减少症有着十分不错的效果，但并不能将其完全治愈。关于福坦替尼Fostamatinib是美国里格尔制药公司开发的一种口服SYK抑制剂,通过阻止血小板破坏而发挥疗效,为慢性ITP成人患者提供了一种重要的新颖治疗方案,让广大患者受益。该药曾获得美国美国食品药品管理局(FDA)授予的孤儿药资格,2018年5月由FDA批准上市，为SYK抑制剂开发提供了成功的范例。福坦替尼的作用fostamatinib在体内的活性代谢产物R406是一种具有相对选择性的脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂。Syk 在经典免疫受体(包括Fc活化受体和B细胞受体)的细胞内信号转导过程中,发挥着重要的作用川。B细胞受体和Fc活化受体在抗体介导的血小板破坏中起到了重要的作用，R406可抑制Fe活化受体和B细胞受体的信号转导从而减少血小板破坏。福坦替尼治疗血小板减少症的效果Fostamatinib 是一种口服 Syk 抑制剂，在一项 2 期 ITP 研究中产生了持续的治疗反应[1]。在两项平行的 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验（FIT1 和 FIT2）中，持续性/慢性 ITP 患者以 2：1 的比例随机分配到 fostamatinib （n = 101） 或安慰剂 （n = 49） 组，剂量为 100 mg BID，持续 24 周，无反应者的剂量增加至 150 mg BID，持续 4 周。主要终点是稳定反应（血小板≥50 000/μ≥L，6次双周就诊，第14-24周，第4次，无挽救治疗）。基线中位血小板计数为16 000/μL;ITP的中位持续时间为8.5年。18%的福司替尼组患者反应稳定，安慰剂组为2%（P=0.0003）。43%的福他替尼组患者出现总体反应（回顾≥性定义为治疗前12周内血小板计数≥50 000/μL）与安慰剂组的14%发生（P = 0.0006）。中位缓解时间为 15 天（100 mg bid），83% 的患者在 8 周内回复。最常见的不良事件是腹泻（福他替尼组为31%，安慰剂组为15%）、高血压（28%组为13%）、恶心（19%组为8%）、头晕（11%组为8%）和ALT增加（11%为0%）。大多数事件为轻度或中度，可自行消退或通过药物治疗（抗高血压、抗动力药）解决。更多有关于福坦替尼的资讯可以参考：福坦替尼发生不良反应如何调整剂量？/newsDetail/122318.htmlFostamatinib在ITP患者中产生了具有临床意义的反应，包括脾切除术、血栓生成药物和/或利妥昔单抗失败的患者。Fostamatinib是一种针对ITP发病机制的重要机制的新型ITP治疗选择。参考文献[1]Bussel J, Arnold DM, Grossbard E, Mayer J, Treliński J, Homenda W, Hellmann A, Windyga J, Sivcheva L, Khalafallah AA, Zaja F, Cooper N, Markovtsov V, Zayed H, Duliege AM. Fostamatinib for the treatment of adult persistent and chronic immune thrombocytopenia: Results of two phase 3, randomized, placebo-controlled trials. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):921-930. doi: 10.1002/ajh.25125. Epub 2018 May 15. PMID: 29696684; PMCID: PMC6055608.热文推荐：卢比替定在国内哪里可以购买到？

福坦替尼治疗血小板减少症的注意事项1、高血压每2周监测一次血压直至稳定，然后每月监测一次，并调整或启动降压治疗，以确保在福坦替尼治疗期间维持血压控制。如果经过适当治疗后血压仍持续升高，则可能需要中断、减少或停用福坦替尼。2、肝毒性治疗期间每月监测肝功能检查。如果谷丙转氨酶或谷草转氨酶升高超过3倍ULN，则应中断、减少或停用福坦替尼来控制肝毒性。3、腹泻监测病人腹泻的发展情况。在症状出现后的早期使用支持性护理措施控制腹泻，包括饮食变化、水合作用和/或止泻药。如果腹泻变得严重（3级或以上），则中断、减少剂量或停止使用福坦替尼。4、中性粒细胞减少症每月监测ANC，并在治疗期间监测感染。通过中断、减少或停用福坦替尼来控制毒性。5、胚胎-胎儿毒性告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在福坦替尼治疗期间和最后一次给药后至少1个月内使用有效的避孕措施。福坦替尼用药须知1、福坦替尼是一种口服片剂。通常每日两次，随餐或空腹服用。每天大约在同一时间服用福坦替尼。仔细遵循处方标签上的说明，并请医生或药剂师解释您不理解的任何部分。完全按照指示服用福坦替尼。请勿多服或少服，或服用次数不得超过医生规定的剂量。2、如果患者出现某些副作用或根据治疗反应，医生可能需要减少、中断或停止患者的治疗。如果治疗 12 周后患者的血小板数量（血小板计数）没有增加到一定水平，医生可能不得不停止治疗。建议用药期间若有不适及时告知医生，对症治疗。3、如果患者患有或曾经患有高血压或肝病，请告诉医生。4、如果患者对福坦替尼、任何其他药物或福坦替尼片中的任何成分过敏，请告诉医生和药剂师。5、告诉医生和药剂师患者正在服用或计划服用哪些其他处方药和非处方药、维生素、营养补充剂和草药产品。请务必提及以下任一药物：克拉霉素（Biaxin，Prevpac 中）、地高辛（Lanoxin）、伊曲康唑（Onmel、Sporanox）、酮康唑、利福平（Rifadin、Rimactane、Rifamate 和 Rifater）和瑞舒伐他汀（Crestor），若有使用上述药物者一定告知医生。福坦替尼是一种口服脾酪氨酸激酶 (SYK) 抑制剂，可抑制巨噬细胞对血小板的破坏和血小板耗竭。从而改善免疫性血小板减少性紫癜（ITP）引起的出血症状。福坦替尼用药之后可能会有过敏反应，如皮疹、瘙痒或荨麻疹、面部、嘴唇或舌头肿胀等，还可能会有腹痛、腹泻、头晕、恶心、疲倦等不良反应，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。相关热文推荐：芦曲泊帕日本版的2024年多少钱能买到?

福坦替尼(Fostamatinib)通常不能够治疗红斑狼疮。福坦替尼(Fostamatinib)是用于治疗血小板减少症的药物，红斑狼疮不属于此药的适应症。关于福坦替尼(Fostamatinib)福坦替尼(Fostamatinib)由美国Rigel制药公司开发，是脾脏酪氨酸激酶(SYK)抑制药的活性代谢产物R406的前体药物，治疗血小板减少症，尤其是对于既往用药效果欠佳的成人ITP患者。福坦替尼(Fostamatinib)于2015年8月25日获美国FDA治疗ITP罕用药地位的认定，并取得FDA优先审评的资格。2018年4月17日美国FDA加速批准上市，商品名为Tavalisse。福坦替尼(Fostamatinib)治疗血小板减少症美国FDA于2018年4月17日批准Rigel制药公司的福坦替尼(Fostamatinib)片剂上市，用于治疗慢性免疫性血小板减少患者血小板减少。福坦替尼(Fostamatinib)的推荐剂量为100mg每次，每天两次，共持续24周，4个星期后无反应者剂量增加至150mg，每天两次。功效作用福坦替尼(Fostamatinib)为酪氨酸激酶抑制药，能够抑制脾酪氨酸激酶(SYK)的活性。福坦替尼(Fostamatinib)的关键代谢产物R406 能够通过阻断B细胞上Fc激活受与B细胞受体通路，从而降低抗体对血小板的杀伤力。在两项安慰剂对照试验中，持续/慢性ITP患者按照2:1的比例，随机给予福坦替尼(Fostamatinib)和安慰剂。结果显示，福坦替尼(Fostamatinib)的总疗效是43%，而安慰剂组是14%。中位缓解期（100 mg)15天，8周时有83%的患者缓解。福坦替尼(Fostamatinib)在ITP患者中产生了有临床意义的反应，包括血小板生成剂、脾切除术或利妥昔单抗治疗失败的患者。福坦替尼(Fostamatinib)是一种新的ITP治疗方案，针对ITP发病机制的一个重要机制。福坦替尼(Fostamatinib)治疗黑色素瘤研究表明，福坦替尼(Fostamatinib)能够明显抑制小鼠黑色素瘤的生长，能够增强INF-γ的抑瘤作用，但是抑瘤效果并不优于PD-1单药治疗，和PD-1单抗联用并不能增强PD-1的抑瘤作用。由此得出结论，脾酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase Syk)抑制剂福坦替尼(Fostamatinib)可能通过JAK-STAT信号通路降低黑色素瘤细胞PD-L1的表达，在体内外实验中能够明显抑制黑色素瘤的生长，能够增强INF-γ的抑瘤作用，有望成为黑色素瘤治疗的新的靶向药物。 总结综上所述，福坦替尼(Fostamatinib)适用于治疗ITP成人患者的血小板减少症，这些患者对以前的疗法没有太大的反应。临床还有望用于治疗黑色素瘤。而红斑狼疮不属于福坦替尼(Fostamatinib)的适应症，并且目前临床也没有关于福坦替尼(Fostamatinib)治疗红斑狼疮的研究，因此其不能够治疗红斑狼疮。相关热文推荐：福坦替尼是什么药？