II期单臂注册试验是该疾病的首个前瞻性临床试验(NCT02494570),研究哺乳动物雷帕霉素靶点抑制剂西罗莫司白蛋白的安全性和有效性。
34 名患者接受了西罗莫司白蛋白治疗(安全性可评估),总反应率为 39%,其中有 1 例完全反应和 11 例部分反应,52% 的患者病情稳定,10% 的患者病情进展。反应发生迅速(67%在第6周之前)且持续时间长。
中位随访反应持续时间为 2.5 年,12 例反应患者中有 7 例仍在接受治疗。31名患者中有25名进行了肿瘤突变分析:9名有TSC2突变的患者中有8名获得了确诊应答,而16名没有TSC2突变的患者中有2名获得了确诊应答。
西罗莫司白蛋白中位无进展生存期为10.6个月(95% CI,5.5个月至未达到),中位总生存期为40.8个月(95% CI,22.2个月至未达到)。
大多数治疗相关不良事件为1级或2级,在长期治疗中可控。没有发生≥4级的治疗相关事件。
西罗莫司白蛋白对恶性上皮细胞瘤患者有积极作用。其反应率、反应持久性、疾病控制率和安全性都证明西罗莫司白蛋白是治疗这种疾病的重要新选择。
西罗莫司白蛋白截止到2023年10月还没有在国内大陆地区上市,目前国内的正规医院药房没有价格公布,也买不到该药。
目前通过国内专业的海外医疗服务机构了解到西罗莫司白蛋白的价格大概是85800元左右,规格是100mg,但价格受汇率等多种因素影响不固定。
患者可以前往上市地区的当地医院或药店咨询是否有西罗莫司白蛋白供应,并提供医生处方以购买。但需要去正规渠道购买,以防上当受骗。
可以将药物邮寄到家,既能保证是正品,性价比也高的方式是通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)获取,具体费用和获取流程建议咨询客服人员。
西罗莫司白蛋白的推荐剂量为100 mg/㎡,在每个21天周期的第1天和第8天静脉输注30分钟,可持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
首次剂量降低:75 mg/㎡(相对于 100 mg/㎡降低25%);
第二次剂量降低:56 mg/㎡(较 75 mg/㎡降低25%);
第三次剂量降低:45 mg/m 2(较 56 mg/㎡降低20%)。
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参考文献
Wagner AJ, Ravi V, Riedel RF, Ganjoo K, Van Tine BA, Chugh R, Cranmer L, Gordon EM, Hornick JL, Du H, Grigorian B, Schmid AN, Hou S, Harris K, Kwiatkowski DJ, Desai NP, Dickson MA. nab-Sirolimus for Patients With Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors. J Clin Oncol. 2021 Nov 20;39(33):3660-3670. doi: 10.1200/JCO.21.01728. Epub 2021 Oct 12. Erratum in: J Clin Oncol. 2023 Oct 27;:JCO2302173. PMID: 34637337; PMCID: PMC8601264.