泊马度胺虽不可以治疗淋巴瘤,但其更适用于多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤(MM)是由单克隆浆细胞不受控制的增殖引起的恶性肿瘤,约占血液系统恶性肿瘤的10%。骨髓瘤细胞会产生大量的单克隆免疫球蛋白,引起强烈的免疫抑制反应并对终末器官造成损伤,目前仍不能完全治愈。
作为第三代新型免疫疫调节剂,泊马度胺在结构上属于沙利度胺类似物,通过改变沙利度胺的化学结构来提高其药物效力、减少不良反应而合成的化合物。泊马度胺的作用机制与相关抗骨髓瘤活性有关,在治疗MM 时显示出了比沙利度胺更强的抗瘤特性、抗炎和免疫调节活性。2013年泊马度胺被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的常规化疗方案联合用药之一。
Zou等[1]进行的一项基于37项临床试验的meta分析提示,泊马度胺单药治疗RRMM 的不良事件及并发症发生率与泊马度胺联合地塞米松治疗RRMM比较,差异无统计学意义。而泊马度胺联合地塞米松的总有效率(ORR)明显优于泊马度胺单药方案。
一项Ⅱ期临床试验发现,泊马度胺单药治疗晚期皮质类固醇耐药的慢性移植物抗宿主病疗效好,不良事件发生率 37.5%。
Richard-son等进行的一项Ⅱ期双臂﹑随机临床试验中,108例老年RRMM 患者(中位年龄63岁)使用泊马度胺单药治疗后,ORR为18%,总生存期(OS)为13.6个月,无进展生存期(PFS)为2.7个月,与泊马度胺联合小剂量地塞米松比较,结果不尽如人意。但对于既往有激素相关不良事件、糖尿病、感染等原因的患者,使用泊马度胺单药治疗RRMM患者有效。
[1]任立伟,吴涛,王宗慧等.泊马度胺在复发/难治性多发性骨髓瘤中的研究进展[J].临床血液学杂志,2022,35(05):388-392.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2022.05.018.
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