[适 应 症]
新生血管性年龄相关性黄斑变性
庞贝病(LOPD)是一种罕见的疾病,可以分为婴儿型以及晚发型两种。它会引起肌肉无力、心脏扩大等疾病,严重影响患者的生活。Nexviazyme是一种水解溶酶体糖原特异性酶,适用于治疗1岁及以上患有晚发型庞贝病的患者。Nexviazyme用药剂量是多少?Nexviazyme疗效如何?
Nexviazyme用药剂量
Nexviazyme使用方式为:静脉输注给药。对于以下体重的患者:≥30kg,推荐剂量为:每两周20mg/kg(实际体重);<30kg,推荐剂量为:每两周40mg/kg(实际体重)。患者在接受Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt)治疗时应按照自身情况给药,不可擅自增加或减少用药剂量,避免因错误给药导致产生更多的不良反应。
Nexviazyme疗效
COMET是一项头对头3期研究,在晚发型庞贝病(LOPD)患者中开展,数据显示:在庞贝病(LOPD)患者中,与标准护理药物Lumizyme(阿葡糖苷酶α)相比,Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt)在改善呼吸功能方面表现出非劣效性;经该药品治疗后,呼吸障碍和活动能力下降这两项庞贝病(LOPD)关键表现显示出临床意义的改善。结合以上试验结果可知,Nexviazyme对改善患者的生活质量及疾病进展状况有积极作用,治疗庞贝病(LOPD)效果显著。
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