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百泽安新适应症上市许可申请获得欧洲药品管理局受理

作者
医伴旅医学编辑李莹
原创文章 转载请注明出处
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140
2022-04-08 14:53

2022年4月7日,百济神州发布自愿披露关于百泽安(替雷利珠单抗注射液)新适应症上市许可申请获得欧洲药品管理局受理的公告。公告显示百泽安(替雷利珠单抗注射液)用于治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者,以及非小细胞肺癌患者的新适应症上市许可申请获得受理。此次受理来源于百泽安多项临床试验结果,以下我们便来看看。

百泽安相关实验

替雷利珠单抗

NCT03663205研究是一项在我国47家研究中心开展的随机、开放﹑多中心、Ⅲ期临床研究,旨在评价替雷利珠单抗联合铂类+培美曲塞(A组)对比铂类+培美曲塞(B组)用于既往未接受治疗的局部晚期或转移性(Ⅲ B/Ⅳ期)非鳞状非小细胞肺癌(nsq-NSCLC)的有效性和安全性。共入组nsq-NSCLC患者334例,以2:1比例随机分配至A组(n=223)及B组(n=111)。主要研究终点为PFS,次要研究终点为ORR、DR及OS,中位随访时间为9.8个月。

结果显示,与B组相比,A组可显著改善PFS(HR=0.645,7.6个月比9.7个月,P<0.001),2组12个月PFS率分别为16.7%和31.3%。A组和B组的ORR分别为57.4%和 36.9%,CR率分别为3.1%和0.9%。中位DR分别为8.5个月和6.0个月。中位OS未达到,6个月OS率分别为92.7%和84.6%。

注:以上资讯来源于网络,由医伴旅整理编辑(如有错漏,请帮忙指正),只为提供全球最新上市药品的资讯,帮助中国患者了解国际新药动态,仅供医护人员内部讨论,不作任何用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。

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恩曲替尼治疗胰腺癌效果如何?
恩曲替尼治疗胰腺癌有一定疗效,患者可在医生的指导下进行治疗。 恩曲替尼是一种新型的靶向抗癌药,主要用于治疗一些罕见的癌症,例如晚期肺癌、脑部肿瘤和成人神经母细胞瘤等。它的独特作用机制使得这种药物在治疗一些传统疗法无效的癌症时具有良好的治疗效果。 恩曲替尼药物介绍 恩曲替尼是一种口服选择性酪氨酸激酶原肌球蛋白受体激酶(Trk)A/B/C(分别由基因神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK) 1、2和3编码)、c-ros癌基因1 (ROS1)和具有中枢神经系统(CNS)活性的间变性淋巴瘤激酶(ALK)抑制剂,由Roche开发,用于治疗含有NTRK1/2/3或ROS1基因融合体的各种实体瘤。 恩曲替尼可作用于TRK、ROS1和ALK。用于治疗具有NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的局部晚期或转移性实体肿瘤。它可以通过血脑屏障,是唯一经临床证明对原发性和转移性脑部疾病有效的TRK抑制剂。2019年,恩曲替尼被FDA批准用于治疗ROS1阳性转移性非小细胞肺癌的成年患者。 恩曲替尼治疗胰腺癌的效果 恩曲替尼治疗胰腺癌的效果并不确定。虽然恩曲替尼在理论上可能对胰腺癌有疗效,但目前尚无足够的临床研究证明其对于胰腺癌的治疗效果。 在2020年欧洲肿瘤科学会(ESMO)公布的一项研究中,恩曲替尼在ALKA-372-001研究中针对NTRK融合的胃肠道恶性肿瘤患者显示出较好的疗效,其中也包括一些胰腺癌患者。但该研究中的胰腺癌患者数量较少,因此无法得出恩曲替尼对胰腺癌的治疗效果的确切结论。 恩曲替尼治疗肺癌的效果 恩曲替尼是一种口服活性、中枢神经系统渗透性小分子选择性抑制剂,可抑制原肌球蛋白受体酪氨酸激酶TRKA/B/C[分别由神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因NTRK1/2/3编码]、原癌基因酪氨酸蛋白激酶ROS1(ROS1)和间变性淋巴瘤激酶基因(ALK)。 它被批准用于治疗年龄≥12岁的NTRK融合阳性(NTRK+)实体瘤的成人和儿童患者以及ROS1融合阳性(ROS1+)非小细胞肺癌(NSCLC)的成人患者。在成人试验中,恩曲替尼在患有局部晚期或转移性NTRK+实体瘤或ROS1+NSCLC的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)初治患者中诱导了有临床意义和持久的全身反应,无论基线时是否存在CNS转移。 此外,恩曲替尼对基线中枢神经系统转移的患者具有显著的颅内疗效。恩曲替尼在儿科患者中的疗效是根据成人NTRK+实体瘤和<21岁的儿童和青少年复发性或难治性NTRK+CNS/实体瘤的临床试验数据推断得出的。恩曲替尼的耐受性良好,安全性可控。因此,恩曲替尼扩大了晚期NTRK+实体瘤和ROS1+NSCLC的治疗选择范围,并可能对患有现有CNS转移的患者和那些有发展为CNS转移风险的患者具有特别的价值。 胰腺癌的治疗 胰腺癌是一种复杂的疾病,对于胰腺癌患者来说,常见的治疗方法包括手术、放疗和化疗等。这些治疗方法在不同的阶段和情况下可能有所差异,因此患者应在医生的指导下选择适合自己的治疗方法。同时,患者也需要积极配合医生的治疗建议,并保持良好的生活习惯和心态,以帮助自己更好地应对胰腺癌。
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首款治疗“戈谢病”底物疗法药物——美格鲁特!令肝脾体积显著减小
首款治疗“戈谢病”底物疗法药物——美格鲁特!令肝脾体积显著减小 1.什么是“戈谢病” 戈谢病( gaucher disease,GD) 又称为葡糖脑苷脂病,由 Philippe Gaucher 在 1882 年首次描述并随后以他的名字命名,临床表现为不明原因的肝脾肿大。1966 年 Brady 等研究表明戈谢病的发生是 编码 β-葡糖脑甘酯酶( β-glucocerebrosidase,GBA) 的基因突变引起酶结构变化,大部分酶与内质网发生关联并降解而不能转运至溶酶体。 酶活性的降低,导致底物葡萄糖脑苷脂( glucocerebroside) 不能正常降解为葡萄糖和神经酰,而在肝、脾、骨骼和中 枢神经系统的单核巨噬细胞的溶酶体内贮积。 正常巨噬细胞变为“戈谢细胞”( gaucher cells,GD 细胞) ,使得患者在临床上表现出一系列症状,如肝脾肿大,贫血,血小板计数减少,骨骼病变或神经系统异常。 戈谢病在任何年龄均可发病,但以少年儿童多发。其中I型患者约占95%,亚型仅占1%,亚型占2%~3%。本病发病率在不同种族间有很大差异,在我国属于罕见病。 2.“戈谢病”如何治疗? 目前常用的临床治疗方案有 2 种: 一是注射缺乏的葡糖脑甘脂酶,即酶替代疗法( enzyme replacement therapy,ERT) ; 另一种是服用相关药物来减少底物葡糖脑苷脂的合成,即底物减少疗法。 其中底物减少疗法中的底物是指葡糖脑苷脂,科学 家发现化学合成药物美格鲁特和伊格鲁特能够选择 性的抑制葡糖脑苷脂的生物合成。通过服用这 2 种 药物,可以将葡糖脑苷脂的数量降低到能被患者自 身剩余的葡糖脑苷脂酶分解代谢的水平,即底物减 少疗法。此类药物可单独服用,也可用于酶替代 治疗效果不理想或者患者在接受酶替代疗法达到预 期治疗目标后的维持治疗。 3.什么是美格鲁特?如何使用美格鲁特? 美格鲁特由美国 Actelion Pharmaceutical 公司研制,商品名: Zavesca。 2003 年经 FDA 批准用于 ERT 疗法不适用或者效果 不理想的Ⅰ型轻度至中度成人戈谢病。 (1)治疗应由在戈谢病管理方面专业的医生指导 (2)治疗1型戈谢病成人患者的推荐剂量是1粒100mg胶囊,每日三次,定期口服 (3)如果漏服一剂,应在下一个预定时间服用下一粒胶囊 (4)有些患者由于出现震颤或腹泻等不良反应,可能需要将剂量减少至100mg胶囊1粒,一天1次或2次 4.美格鲁特治疗戈谢病的效果如何? 美格鲁特治疗1型戈谢病的疗效已在两项开放标签、非对照试验和一项随机、开放标签、活性对照试验中进行了研究。接受美格鲁特治疗的患者的剂量范围为每天100至600毫克,尽管大多数患者的剂量维持在每天200至300毫克之间。主要结局指标包括肝、脾器官体积,血红蛋白浓度,血小板计数。 (1)在研究1中,美格鲁特的起始剂量为100mg,每天3次,持续12个月(剂量范围为100mg,每天1次至200mg,每天3次),治疗28例1型戈谢病的成年患者,这些患者无法接受酶替代治疗,并且在前6个月内未接受酶替代治疗。22名患者完成了试验。治疗12个月后,结果显示肝脏体积比基线显著减少12%,脾脏体积比基线显著减少19%,平均绝对血红蛋白浓度比基线无显著性增加0.26 g/dL,血小板计数比基线平均绝对增加8x109/L (2)在研究2中,18例无法接受酶替代治疗且在前6个月未接受酶替代治疗的1型戈谢病成年患者使用美格鲁特,剂量为50 mg,每天3次,持续6个月。17名患者完成了试验。治疗6个月后,结果显示肝脏体积比基线显著减少6%,脾脏体积显著减少5%。 5.服用美格鲁特需要注意什么? (1)周围神经病变 使用本品可能会出现周围神经病变,所有接受并本品治疗的患者应每隔大约6个月进行基线和重复神经学评估,出现周围神经病变症状(如疼痛、无力、麻木和刺痛)的患者应该仔细重新评估治疗的风险和获益,并可能考虑停止治疗。 (2)震颤 患者可能在治疗过程中出现震颤或已有震颤加重,这些震颤被描述为一种夸张的手部生理震颤,震颤通常在治疗的第一个月内开始,在许多情况下,治疗期间的1至3个月消退,如果震颤在减少剂量的几天内没有解决,减少剂量以改善震颤或停止治疗。 (3)腹泻和体重下降 ①接受本品治疗的患者,腹泻和体重减轻是常见的不良反应,在治疗期间持续发生胃肠道事件的患者,以及对常规干预措施(如饮食改变)无反应的患者,应进行评估,以确定是否存在重大的潜在胃肠道疾病。 ②本品治疗严重胃肠道疾病(如炎症性肠病)患者的安全性尚未得到评估,只有在考虑了继续治疗的风险和益处后,才能使用本品继续治疗这些患者。 (4)血小板计数减少 在评估使用本品治疗除1型戈谢病以外的适应症的临床试验中,在一些患者中观察到血小板计数轻度减少,与出血无关,1型戈谢病患者推荐监测血小板计数,在1型戈谢病患者从酶替代治疗(ERT)切换到本品时,观察到血小板计数轻度减少,但与出血无关。 6.参考资料 [1]百度健康医典——戈谢病https://www.baidu.com/bh/dict/ydxx_11301941385815777783?tab=%E6%A6%82%E8%BF%B0&title=%E6%88%88%E8%B0%A2%E7%97%85&contentid=ydxx_11301941385815777783&query=%E6%88%88%E8%B0%A2%E7%97%85&sf_ref=search&sf_ch=ch_search_5633&from=dicta&isPageHome=1 [2]凤贤医生讲医科:戈谢病,一种常染色体隐性遗传疾病,又称为葡糖脑苷脂病
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2023-07-14 11:26
Bylvay精准“打击”进行性家族性肝内胆汁淤积症!疗效显著!
公开资料显示,进行性家族性肝内胆汁淤积症1型和 2型发病率为1/100 000~ 1/50 000,发病与性别无关,而Bylvay 作为美国第一个获批用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物,疗效如何?随小编一起来看看吧! 进行性家族性肝内胆汁淤积症 进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)是一种常染色体隐性遗传病。肝脏合成、分泌胆汁,胆汁在胆囊浓缩、储存。当人体摄入脂肪类食物,胆囊会分泌胆汁,帮助脂肪的消化。本病患者是由于基因突变,导致肝内胆汁分泌障碍,发生肝内胆汁淤积,最终发展为肝衰竭。患者典型症状有黄疸和皮肤瘙痒,还有发育落后、身材矮小等问题。 根据致病基因不同,进行性家族性肝内胆汁淤积症主要分为3型,分别为PFIC-1 型:由位于常染色体18q21-22的ATP8B1基因突变所致,其功能异常可间接干扰胆管胆汁酸分泌。患者常有水样腹泻、胰腺炎、听力减退。PFIC-2型:由位于常染色体2q24的ABCB11基因突变所致,会导致肝细胞内胆盐积聚,造成肝脏损伤,初始表现严重,进展最快,1年内可迅速发展呈肝衰竭。PFIC-3 型:由 ABCB4 基因突变引起,可导致胆结石形成,阻塞胆道胆汁排泄。这一型一般呈慢性进展,常在儿童晚期和青少年发生肝硬化。 Bylvay(odevixibat)   Bylvay 是美国第一个获批用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的 3 个月及以上患者瘙痒症的药物。欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健品监管机构 (MHRA) 还授予了 Bylvay 的上市许可,用于治疗 6 个月或以上患者的 PFIC。 Bylvay 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂,全身暴露量最小,并在小肠局部起作用。对于能够吞咽胶囊的患者,Bylvay 可以作为胶囊服用,也可以打开并洒在食物上,这是儿科患者人群依从性的关键因素。Bylvay 最常见的不良反应是腹泻、肝功能检查异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。 Bylvay疗效 2022年6月,《Lancet Gastroenterol Hepatol》发布了一项 24周、随机、双盲、已完成的Ⅲ期试验,其目的为探究odevixibat的疗效,已知进行性家族性肝内胆汁淤积症的主要症状为瘙痒和血清胆汁酸升高,因此两个主要终点即为24周内瘙痒阳性和血清胆汁酸反应阳性的患者比例。 将试验纳入的患者随机分配(1:1:1),给予每天一次安慰剂,40μg/kg和120μg/kg的odevixibat。与安慰剂相比,24周治疗期间,瘙痒评估呈阳性的患者比例为:总体odevixibat组与安慰剂组的绝对比例差异为为55%;odevixibat的40μg/kg/d组为58%;120μg/kg/d组为52%,详细数据如图A: 图A:瘙痒评估呈阳性的患者比例 血清胆汁酸阳性的患者比例为:在接受odevixibat治疗的所有42例患者中,14例(33%)呈血清胆汁酸阳性,其中40μg/kg/d组的23例中有10例(43%);120μg/kg/d组的有19例中有4例(21%),而接受安慰剂的患者(20例中有0例)达到该反应阈值,总体odevixibat组与安慰剂组的绝对比例差异为33.3%,详细数据如图B: 图B:血清胆汁酸阳性的患者比例 综上所述,与安慰剂相比,全odevixibat组患者水平瘙痒和血清胆汁酸的阳性评估的患者比例均高于安慰剂,疗效十分显著! 进行性家族性肝内胆汁淤积症药物全球研发 目前针对进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物,除了已上市的odevixibat外,还有13种药物,目前处于非在研阶段的药物有1种,药物发现阶段的有3种药物,临床前阶段的有4种,临床2期的有1种,临床3期的目前有2种,申请上市的有1种,相信在不久的将来就会与我们见面,此外还有1种已出现在大家面前的药物,今天就为大家简单介绍一下: 氯马昔巴特(Maralixibat Chloride) 氯马昔巴特(maralixibat)由美国Mirum制药公司研发,于2021年9月29日经FDA优先审查方式批准上市,商品名为Livmarli,用于治疗1岁及以上的Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒.本品为口服液体制剂,是FDA批准的第一个也是唯一一个治疗ALGS这种罕见肝病的药物。 氯马昔巴特口服溶液是一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,它可以阻断胆汁酸肠肝循环,降低肝内和血清中的胆汁酸水平,减少由此介导的肝脏损伤,缓解瘙痒。 参考文献 [1]Thompson RJ, Arnell H, Artan R, Baumann U, Calvo PL, Czubkowski P, Dalgic B, D'Antiga L, Durmaz Ö, Fischler B, Gonzalès E, Grammatikopoulos T, Gupte G, Hardikar W, Houwen RHJ, Kamath BM, Karpen SJ, Kjems L, Lacaille F, Lachaux A, Lainka E, Mack CL, Mattsson JP, McKiernan P, Özen H, Rajwal SR, Roquelaure B, Shagrani M, Shteyer E, Soufi N, Sturm E, Tessier ME, Verkade HJ, Horn P. Odevixibat treatment in progressive familial intrahepatic cholestasis: a randomised, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022 Sep;7(9):830-842. doi: 10.1016/S2468-1253(22)00093-0. Epub 2022 Jul 1. PMID: 35780807. [2]Srivastava A Progressive familial intrahepatic cholestasis.J Clin Exp Hepatol. 2014; 4: 25-36 [3]Bull LN Thompson RJ Progressive familial intrahepatic cholestasis.Clin Liver Dis. 2018; 22: 657-669
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冠心病新药Lodoco冲出江湖!显著降低心血管风险!
中国是全球心血管病负担最重的国家之一,心血管病引起的死亡占中国人口总死亡的40%以上。Lodoco作为冠心病刚刚上市的新药,疗效究竟如何呢?让我们一起来看看吧! 冠心病 冠状动脉粥样硬化性心脏病简称为冠心病 (CHD),是一种缺血性心脏病。冠状动脉(冠脉)是向心脏提供血液的动脉,当冠状动脉发生粥样硬化引起管腔狭窄或闭塞,导致心肌缺血、缺氧或坏死而出现胸痛、胸闷等不适,这种心脏病为冠心病。 图片来自Google,侵权删 冠状动脉管腔狭窄或闭塞所致的心脏病典型症状为胸痛、胸闷、活动后加重多发于40岁以上人群,男性多于女性治疗包括生活方式改变、药物和手术治疗。根据不同的发病特点和治疗原则,冠心病主要分为两大类,一种是慢性冠脉疾病(CAD) ,也称慢性心肌缺血综合征(CIS),包括稳定型心绞痛、缺血性心肌病和隐匿性冠心病等;另一种是急性冠状动脉综合征(ACS),包括不稳定型心痛(UA)、非ST高型心肌死(NSTEMI)和ST段抬高型心肌梗死 (STEMI),也有学者将冠心病猝死囊括在内。 Lodoco Agepha Pharma宣布,美国FDA已批准Lodoco上市,作为作为预防动脉粥样硬化(atheroprotective )的抗炎症心血管疾病疗法,降低成人患者心肌梗死(MI)、中风、冠状动脉血运重建(coronary revascularization)以及心血管死亡的风险。 图片来自Google,侵权删 研究表明,Lodoco能抑制微管的组装,并具有多种抗炎机制,且该药物可以单独或与标准的护理脂质降低药物以及其他疗法结合安全使用,以有效降低心脏病发作和中风的风险。 Lodoco——疗效如何? 2020年11月5日,《N Engl J Med》发布了一项多国、随机双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验,目的为评估Lodoco在冠心病患者中的疗效,主要疗效终点是心血管死亡、心肌梗死、缺血性脑卒中或缺血驱动的冠状动脉血运重建这一主要复合终点的累积发生率。 该试验共纳入了5522名慢性冠心病患者,将其以1:1的比例随机分为秋水仙碱组和安慰剂组,其中秋水仙碱组接受0.5mg的秋水仙碱,每日一次;安慰剂组仅接受安慰剂,且所有患者全部接受高剂量的他汀类药物。 试验结果显示,与安慰剂组相比,秋水仙碱在作为高剂量他汀类药物和其他心脏病预防药物的附加疗法时(每天一次,一次0.5毫克),能够显著降低心血管死亡、自发性心肌梗死、缺血性中风或缺血驱动的冠状动脉血运重建的总风险达31%。 图A:心血管死亡、心肌梗死、缺血性脑卒中或缺血驱动的冠状动脉血运重建这一主要复合终点的累积发生率 综上所述,每日剂量为0.5mg的秋水仙碱导致缺血性心血管事件的风险显着降低于安慰剂,疗效十分可观! 冠心病全球药物研发 目前针对冠心病的药物,除了已上市的Lodoco外,还有228种药物,目前处于非在研阶段的药物有112种,药物发现阶段的有4种药物,临床前阶段的有5种,临床阶段不明的有1种,处于早期临床1期阶段的有1种药物,临床1期阶段的有12种药物,临床1/2期阶段的有1种,临床2期的有16种,临床2/3期阶段的有2种,临床3期的目前有8种,申请上市的有2种,相信在不久的将来就会与我们见面,此外还有79种已出现在大家面前的药物,今天就为大家简单介绍一下: 图片来自Google,侵权删 维立西呱 2022年5月,拜耳公司研发的抗心力衰竭新药维立西呱(Verquvo),获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,用于治疗射血分数降低(射血分数<45%)的慢性心力衰竭患者,以降低心力衰竭住院或需要静脉滴注利尿剂治疗的风险。 图片来自智慧芽,侵权删 维利西呱是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂,它能够在一氧化氮不足时,以不依赖一氧化氮的方式,直接刺激鸟苷酸环化酶,增加细胞内环磷酸鸟苷(cGMP)的水平,改善心肌和血管功能,延缓左心室重塑、预防甚至逆转左心室肥厚,进而改善心肌和血管功能。 约翰·霍普金斯大学Ciccarone心血管疾病预防中心的临床研究主任Michael Blaha教授表示:“对于经hs-CRP测量认定具残余炎症风险的患者,这是首次拥有一个经证实通过靶向炎症通路来降低心血管疾病风险并经FDA批准的治疗选项。” 图片来自Google,侵权删 参考文献 [1]Cardiovasc Res. 2021 Nov 22;117(13):2525-2536. doi: 10.1093/cvr/cvab303. doi:10.1016/j.annonc.2022.08.001. [2]Early Breast Cancer Trialists' Collaborative GroupPolychemotherapy for early breast cancer: an overview of the randomised trials.Lancet. 1998; 352: 930-942 [3]Tardif JC, Kouz S, Waters DD, Bertrand OF, Diaz R, Maggioni AP, Pinto FJ, Ibrahim R, Gamra H, Kiwan GS, Berry C, López-Sendón J, Ostadal P, Koenig W, Angoulvant D, Grégoire JC, Lavoie MA, Dubé MP, Rhainds D, Provencher M, Blondeau L, Orfanos A, L'Allier PL, Guertin MC, Roubille F. Efficacy and Safety of Low-Dose Colchicine after Myocardial Infarction. N Engl J Med. 2019 Dec 26;381(26):2497-2505. doi: 10.1056/NEJMoa1912388. Epub 2019 Nov 16. PMID: 31733140.
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阿那莫林肺癌晚期效果怎么样?
癌症恶病质是癌症患者常见的并发症,特别在胃癌和肺癌中发病率更高,占癌症患者死亡原因的20%左右。生长激素释放肽类似物阿那莫林(Anamorelin)被日本小野制药株式会社开发,Anamorelin中文名称为盐酸阿那莫林,是一种新型口服、非甾体生长激素释放肽类似物,于2021年1月22日由日本药品和医疗器械管理局批准上市,适用于治疗不可切除的晚期或复发性胃癌、结直肠癌、胰腺癌及非小细胞肺癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质,那么,阿那莫林肺癌晚期效果怎么样? 阿那莫林肺癌晚期效果怎么样 Anamorelin是目前唯一在多项Ⅲ期临床试验中证实可缓解癌症恶病质进程的药物。ROMANA 1( NCTO1387269)和 ROMANA 2 ( NCT01387282)是在19个国家93个地点进行的两项随机、双盲、对照Ⅲ期临床试验,主要筛选不可手术的Ⅲ或Ⅳ期非小细胞肺癌伴恶病质患者。 从2011年至2014年,ROMANA 1招募了484例患者,从2011年至2013年,ROMANA2共招募了495例患者。按患者的地理区域、癌症治疗状态和过去6个月的体重减轻进行分级,由计算机随机分为两组,Anamorelin治疗组和安慰剂对照组,人数比例皆为2∶1,治疗组口服Anamorelin 100 mg,每天一次。共同主要疗效终点为12周后瘦体质量(LBM)和手的握力( HGS)的变化。经过12周的治疗,相比对照组,治疗组的LBM 均有明显提高(ROMANA1: 0.99 kg vs -0.47 kg,P<0.001 ; ROMANA2:0.65 kg vs -0.98 kg,P<0.001 ) ,但HCS变化不明显。 结论 与安慰剂相比,Anamorelin可促进合成代谢和增进食欲,改善患者瘦体质量、脂肪质量和症状,与其作为生长激素释放肽(Chrelin )受体激动剂的作用机制是一致的。在这两项试验中,治疗组在3~4级不良反应发生方面无明显差异,最常见的3~4级不良事件为高血糖,发生率皆较低,不超过1%。 参考文献 [1]公为亮,李秀峰,左朋礼.生长激素释放肽类似物阿那莫林的研究进展[J].药品评价,2022,19(19):1153-1156.DOI:10.19939/j.cnki.1672-2809.2022.19.01. 相关热文推荐:2023波生坦片多少钱一盒? https://www.1blv.com/newsDetail/120061.html
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2023-07-04 15:24
全球首款!FcRn拮抗剂Efgartigimod治疗重症肌无力效果竟高达70.7%!
在我国,每10万人群中每年约有8~20人发病,我国南方地区发病率较高。而Efgartigimod作为全球首款FcRn拮抗剂,疗效如何?安全性好不好?来随小编一起来看看吧! 重症肌无力 重症肌无力(MG)是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病,临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳,活动后症状加重,经休息后症状减轻。重症肌无力的发病机制是由于自身免疫系统异常,体液免疫功能和细胞免疫功能紊乱,而导致机体免疫系统紊乱。当机体免疫系统紊乱时,会导致体内产生大量的乙酰胆碱受体抗体及其他抗体,这些抗体会破坏神经肌肉接头突触后膜乙酰胆碱受体,从而使神经冲动不能有效传递给肌肉,从而出现眼外肌、咽喉肌或四肢肌无力等症状。 在医学上,我们通常将成人重症肌无力分为五种类型,分别为眼肌型、全身型、急性重症型、迟发重度型和肌萎缩型。重症肌无力最常见的首发症状是上脸下垂和双眼复视。患者在刚开始发病时,也可能单独出现眼外肌、咽喉肌或四肢的肌肉无力。随后逐渐累及更多骨骼肌,从面部、四肢到呼吸肌,影响正常生活,甚至危及生命。 Efgartigimod 2021年12月,全球首款新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂Efgartigimod获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)。 Efgartigimod可通过与人体血管内皮细胞表面的FcRn结合,竞争性阻断内源性IgG(免疫球蛋白G)与FcRn结合,促进IgG在溶酶体降解,从而加速体内IgG清除,起到治疗自身免疫疾病的作用。 Efgartigimod疗效 2019年6月,《Neurology》发布了一项探索性Ⅱ期双盲、安慰剂对照、多中心的试验,其目的为在有抗乙酰胆碱受体(AChR)自身抗体病史的全身性重症肌无力患者中的有效性,其主要终点为安全性,次要终点包括疗效。试验纳入了35例重症肌无力患者,将其中24例以1:1的比例随机分为两组,试验组给予Efgartigimod,安慰剂组给予安慰剂。 已知血清免疫球蛋白G水平的降低能反映出观察到的乙酰胆碱抗体的降低程度,因此本试验以血清免疫球蛋白G的浓度水平作为指标进行观察。研究结果表明:在试验组中,与基线相比,在第一周(第一剂后)实现了血清总免疫球蛋白G降低约40%。在随后的剂量中,这种减少进一步增加到平均最大值70.7%。免疫球蛋白G浓度水平在大约 3 周内保持降低 50% 及以上。在最后一次输注后8周,我们观察到总免疫球蛋白G水平降低了20%;而安慰剂组的血清总免疫球蛋白G水平无明显波动,详细数据如图1: 图1:两组疗效对比图 另外,大多数报告的不良事件均是轻度的,无严重的不良事件,在接受Efgartigimod治疗的患者中,最常报告的不良事件(任何级别)是头痛和单核细胞计数减少,且均为轻度,详细数据如图2: 图2:不良事件数据图 综上所述,Efgartigimod降低乙酰胆碱抗体的最大值高达70.7%,且具有持续的疗效;且报告的不良事件发生率小且均为轻度,疗效与其安全性均十分可观! 重症肌无力药品全球研发 目前针对重症肌无力的药物,除了已上市的Efgartigimod外,还有79种药物,目前处于非在研阶段的药物有30种,药物发现阶段的有2种药物,临床前阶段的有13种,处于临床申请阶段的有1种,临床阶段不明的有1种,处于早期临床1期阶段的有1种药物,临床1期阶段的有9种药物,临床1/2期阶段的有2种,临床2期的有10种,临床2/3期阶段的有1种,临床3期的目前有14种,申请上市的有5种,相信在不久的将来就会与我们见面,此外还有18种已出现在大家面前的药物,今天就为大家简单介绍两种: 磷酸阿米吡啶 阿米吡啶,又名二氨吡啶,2019年5月6日,美国FDA批准二氨吡啶片(商品名Ruzurgi)用于治疗6到17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)患者。这是FDA首次批准专门治疗儿童LEMS的治疗方案,另一项于2018年批准的LEMS治疗仅适用于成人患者。 本品可用于改善多发性硬化患者的行走能力,也可单用或合用其他抗胆碱酯酶药用于治疗先天性肌无力,以及Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。 Ruzurgi在6到17岁患者中的使用得到了LEMS成人患者充分和良好的对照试验证据的支持,得到了成人患者的药代动力学数据的支持,得到了药代动力学模型和模拟以确定儿童患者的给药剂量的支持,还得到了6到17岁儿童患者安全数据的支持。 甲硫酸新斯的明 甲硫新斯的明注射液主要用于手术结束时拮抗非去极化肌肉松弛药的残留肌松作用、重症肌无力、手术后功能性肠胀气及尿潴留等。 本品通过抑制胆碱酯酶活性而发挥完全拟胆碱作用,此外能直接激动骨骼肌运动终板上烟碱样受体(N2受体)。其作用特点为对腺体、眼、心血管及支气管平滑肌作用较弱,对胃肠道平滑肌能促进胃收缩和增加胃酸分泌,并促进小、大肠,尤其是结肠的蠕动,从而防止肠道弛缓、促进肠内容物向下推进。本品对骨骼肌兴奋作用较强,但对中枢作用较弱。 James F Howard Jr博士 参考文献 [1]Howard JF Jr, Bril V, Burns TM, Mantegazza R, Bilinska M, Szczudlik A, Beydoun S, Garrido FJRR, Piehl F, Rottoli M, Van Damme P, Vu T, Evoli A, Freimer M, Mozaffar T, Ward ES, Dreier T, Ulrichts P, Verschueren K, Guglietta A, de Haard H, Leupin N, Verschuuren JJGM; Efgartigimod MG Study Group. Randomized phase 2 study of FcRn antagonist efgartigimod in generalized myasthenia gravis. Neurology. 2019 Jun 4;92(23):e2661-e2673. doi: 10.1212/WNL.0000000000007600. Epub 2019 May 22. PMID: 31118245; PMCID: PMC6556100. [2]Gilhus NE. Myasthenia gravis. N Engl J Med 2016;375:2570–2581. [3]Gilhus NE, Verschuuren JJ. Myasthenia gravis: subgroup classification and therapeutic strategies. Lancet Neurol2015;14:1023–1036. 
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2023-07-04 14:47
IgA肾病第二匹“黑马”Sparsentan——携显著疗效闪耀上市!
2021年3月12日根据世界卫生组织2020年12月发布的《2019年全球卫生估计报告》,肾脏疾病已上升为全球十大死因之一。全国性横断面流行病学调查结果显示,我国成人慢性肾病患病率约为10.8%,Sparsentan作为第二种降低IgA肾病蛋白尿的新药,疗效如何?来随小编一起来看看吧! IgA肾病 IgA肾病(IgAN) 一词最早是由Jean Berger提出的,它是全球最常见的原发性肾小球疾病,严重时可发展为慢性肾脏病(CKD)和肾衰竭。IgAN 的发病机制现在尚未完全确定,但研究表明,当机体的免疫系统受到外界刺激(如病毒感染等)时,机体对外界作出免疫应答,释放免疫球蛋白 A (lgA),而当lgA被困在肾脏内后产生炎症时就发展成了 IgAN。 其临床表现通常是以尿血为主要特点,伴有浮肿、乏力、纳差、血压升高等症状。尿常规的结果往往显示尿中有大量红细胞,并且IgAN的血尿呈一过性或反复的发作,常在上呼吸道感染等感染后的几小时或1-2天后发作。 第二匹“黑马”——Sparsentan 据Travere治疗学公司2月17日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准其药物Filspari(Sparsentan),这是FDA批准的第二款成人IgA肾病治疗药物,其获批具体适应症:用于降低患有IgA肾病且有疾病快速进展风险的成人(尿蛋白与肌酐比值(UPCR)大于或等于1.5g/g)的蛋白尿。 Filspari(Sparsentan)是首个单分子双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂,目的为选择性地阻断与IgA肾病进展相关的两条通路,即为内皮素1和血管紧张素II。 而与第一匹“黑马”TARPEYO不同的是,TARPEYO(budesonide,布地奈德)是一种类固醇,其免疫抑制效应会导致全身副作用。而据Travere称,Filspari是第一个不抑制免疫系统的IgA肾病疗法,疗效可观且不会引起全身效应。 Sparsentan——疗效如何? 2023年5月,《Lancet》发布了一项随机、双盲、主动对照研究,目的为探究Sparsentan在IgA肾病患者中的疗效,主要疗效终点是24小时尿液样本的尿蛋白-肌酐比值从基线到第36周的变化。 试验共纳入了404例IgA肾病患者,将这些患者以1:1的比例随机分配成试验组和对照组两组。试验组(n = 202)为每日一次给予400mg的Sparsentan;对照组(n = 202)为每日一次给予300mg的厄贝沙坦。 其研究结果表明,试验组患者在治疗36周后尿蛋白-肌酐比值平均降低了49.8%,而对照组则仅降低了15.1%,相差34.7%,其详细数据如图1: 图1:两组试验疗效数据 综上所述,Sparsentan组的蛋白尿平均降低了49.8%,而厄贝沙坦组仅为15.1%,相差比例竟高达近34.7%,疗效十分可观! IgA肾病药物全球研发 目前针对IgA肾病的药物,除了已上市的Sparsentan外,还有54种药物,目前处于非在研阶段的药物有14种,临床前阶段的有7种,药物发现阶段的有1种药物,处于临床申请阶段的有5种,处于早期临床1期阶段的有1种药物,临床1期阶段的有12种药物,临床1/2期阶段的有1种,临床2期的有17种,临床3期的目前有12种,申请上市的有2种,相信在不久的将来就会与我们见面,此外还有1种已出现在大家面前的药物,今天就为大家简单介绍一下: 布地奈德 2021年12月15日,布地奈德(budesonide)缓释胶囊在美国FDA获批,用于缓解有疾病快速进展风险(通常为尿蛋白与肌酐之比(UPCR) ≥1.5g/g)的成人原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)患者蛋白尿。 肠道粘膜的淋巴细胞是产生IgA免疫球蛋白的重要场所,而布地奈德缓释胶囊(Kinpeygo)恰好能够作用于肠道局部,抑制住免疫反应,并且能降低抗体的合成,减少过敏性物质介质的释放,从而有效改善IgA肾病。 参考文献 [1]Heerspink HJL, Radhakrishnan J, Alpers CE, Barratt J, Bieler S, Diva U, Inrig J, Komers R, Mercer A, Noronha IL, Rheault MN, Rote W, Rovin B, Trachtman H, Trimarchi H, Wong MG, Perkovic V; PROTECT Investigators. Sparsentan in patients with IgA nephropathy: a prespecified interim analysis from a randomised, double-blind, active-controlled clinical trial. Lancet. 2023 May 13;401(10388):1584-1594. doi: 10.1016/S0140-6736(23)00569-X. Epub 2023 Apr 1. PMID: 37015244. [2]Maisonneuve P · Agodoa L · Gellert R · et al.Distribution of primary renal diseases leading to end-stage renal failure in the United States, Europe, and Australia/New Zealand: results from an international comparative study. Am J Kidney Dis. 2000; 35: 157-165 [3]Wyatt RJ Julian BAIgA nephropathy.N Engl JMed. 2013; 368: 2402-2414
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2023-07-03 17:18
银屑病“克星”Wynzora乳膏治愈率高达33.7%!疗效十分可观!
银屑病是最常见的皮肤病之一,影响着全球约1亿人。而Wynzora乳膏却凭借良好的疗效杀出重围,那么疗效具体如何呢?本篇文章,小编就带大家一起来了解一下吧! 银屑病 银屑病俗称“牛皮癣”,斑块状银屑病是一种慢性皮肤病,病程较长且易复发,有的患者几乎终生不愈。发病的人群多以青壮年为主,其临床典型症状为红斑、鳞屑,全身均可发病,以头皮,四肢伸侧较为常见。由于其反复发作,对患者的身体健康和精神状况影响较大。牛皮癣的确切原因尚不清楚,也没有治愈方法,但通常可以通过治疗很好地控制症状。 Wynzora乳膏 2020年7月,MC2 Therapeutics公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Wynzora乳膏(钙泊三醇和倍他米松二丙酸酯,0.005%/0064%)作为每日一次的局部治疗,用于治疗斑块状银屑病的成年人。 Wynzora乳膏结合了钙泊三醇作为合成维生素D3模拟物和倍他米松二丙酸酯作为合成皮质类固醇的药理作用。 Wynzora乳膏疗效 2021 4月,《J Drugs Dermatol》发布了一项Ⅲ期、多中心、随机的对照试验,目的是评估Wynzora乳膏的疗效,主要疗效终点是第8周时治疗成功的患者比例。治疗成功的定义是医师整体评估(PGA)表评分自基线至少改善2级,等于“清除”或“几乎清除”。 试验共纳入了794名患者,他们被随机分配成三组,分别给予Wynzora乳膏和赋形剂,浓度均为0.005%/0.064%。其中Wynzora乳膏组达到主要疗效终点的比例为37.4%,而赋形剂组的比例为3.7%,两者之间的差距为33.7%,详细数据如图1: Wynzora乳膏,N=342 赋形剂,N=115 医师整体评估至少改善2级(主要疗效终点) 37.4% 3.7% 与赋形剂的差距 33.7% 图1:两组之间达到主要疗效终点的差距 综上所述,Wynzora乳膏组达到主要疗效终点的比例为37.4%,而赋形剂组的比例为3.7%,两者之间的差距高达33.7%,疗效显著! 银屑病药物全球研发 目前针对银屑病的药物,除了已上市的阿普斯特外,还有978种药物,目前处于非在研阶段的药物有389种,临床前阶段的有101种,药物发现阶段的有13种药物,处于临床申请阶段的有9种,临床阶段不明的有6种,处于早期临床1期阶段的有6种药物,临床1期阶段的有91种药物,临床1/2期阶段的有8种,临床2期的有130种,临床3期的目前有52种,相信在不久的将来就会与我们见面,此外还有160种已出现在大家面前的药物,今天就为大家简单介绍两种: 1.氘可来昔替尼 氘可来昔替尼于2022年9月在美国获批用于治疗中重度斑块状银屑病,这是近十年首个获批治疗该适应症的口服疗法,也是全球唯一一款获批的TYK2(变构酪氨酸激酶2)抑制剂。 氘可来昔替尼是Bristol-Myers Squibb研发的变构酪氨酸激酶2抑制剂,作用于变构酪氨酸激酶2的假激酶结构域,从而调节炎症反应。除适用于银屑病病患者外,还能用于治疗系统性红斑狼疮、溃疡性结肠炎等多种自身免疫疾病。 2.阿布昔替尼 2022年4月,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准辉瑞公司申报的1类创新药阿布昔替尼片上市。 阿布昔替尼是JAK 1(非受体型酪氨酸蛋白激酶1)抑制剂。非受体型酪氨酸蛋白激酶是一种细胞内酶,此药通过抑制非受体型酪氨酸蛋白激酶1,影响细胞膜上的细胞因子或生长因子受体相互作用,影响细胞造血功能和免疫细胞功能,从而减少免疫系统中慢性炎症和斑块的形成,发挥治疗银屑病的作用。 密歇根州底特律亨利福特健康系统皮肤病临床研究主任Linda Stein Gold博士表示:“Wynzora乳膏剂是一种新型的斑块型银屑病局部治疗方法,它在单一产品中提供了高效、安全和极好的治疗便利性的独特组合。” 参考文献 [1]Stein Gold L, Green LJ, Dhawan S, Vestbjerg B, Praestegaard M, Selmer J. A Phase 3, Randomized Trial Demonstrating the Improved Efficacy and Patient Acceptability of Fixed Dose Calcipotriene and Betamethasone Dipropionate Cream. J Drugs Dermatol. 2021 Apr 1;20(4):420-425. doi: 10.36849/JDD.2021.5653. PMID: 33852251. [2]Polyaphron Dispersion Technology, A Novel Topical Formulation and Delivery System Combining Drug Penetration, Local Tolerability and Convenience of Application.Praestegaard M, Steele F, Crutchley N.Dermatol Ther (Heidelb). [3]The Brain-Skin Axis in Psoriasis-Psychological, Psychiatric, Hormonal, and Dermatological Aspects.Marek-Jozefowicz L, Czajkowski R, Borkowska A, Nedoszytko B, Żmijewski MA, Cubała WJ, Slominski AT.
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2023-06-30 17:57
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