2023年04月25日,Qalsody(tofersen)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化。Qalsody(tofersen)是第一个也是唯一一个获得FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法,也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。
截至2024年2月2日,Qalsody(tofersen)还没有在中国上市,但是有可能进入临床招募,相信在不久的将来该药有望在中国上市。