帕克莫单抗的功效与作用及副作用？

导读：帕克莫单抗（Moxetumomab pasudotox）是一种针对毛细胞白血病的药物，通过靶向细胞表面的抗原CD22并发挥其细胞毒作用，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。这篇文章主要讲了帕克莫单抗的作用效果、安全性、注意事项、禁忌和药物相互作用的内容。作用效果在关键的III期临床试验中，约三分之一的患者使用帕克莫单抗治疗后获得了持续6个月以上的持久完全缓解，其他血液学参数和疾病相关症状也有所改善。持久缓解：在进行的III期单臂开放标签试验中，帕克莫单抗治疗产生了30%的持久完全缓解率，中位缓解持续时间尚未达到中位随访16.7个月。总体缓解率：在该III期试验中，75%接受帕克莫单抗的患者获得了总体缓解，30%具有持久的完全缓解。帕克莫单抗在治疗复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）患者方面显示出显著的效果。安全性尽管帕克莫单抗展示了良好的疗效，但也要注意其安全性风险，包括肾毒性和输液相关反应等。帕克莫单抗常见的不良反应包括输液相关反应、水肿、恶心、疲劳、头痛、发热和贫血。严重不良事件包括毛细血管渗漏综合征和溶血性尿毒症综合征。注意事项在每次输注帕克莫单抗前和临床指示时监测肾功能的变化，延迟用药直至恢复。预先用药以减轻输液相关反应，如果发生严重的输液相关反应，中断帕克莫单抗输液并进行适当的医疗管理。在每次帕克莫单抗输注前30至90分钟，应预先给予抗组胺药、对乙酰氨基酚和组胺2受体拮抗剂，以预防或减轻可能的过敏反应。禁忌目前尚未进行充分的研究以评估帕克莫单抗对孕妇和哺乳期妇女的安全性。如果患者对帕克莫单抗中的任何成分存在严重过敏反应，应禁止使用。注射区域存在皮肤感染活动期的患者不宜使用帕克莫单抗，以免加重感染或引发其他并发症。药物相互作用长期服用抗凝血药物及保健品的患者在使用帕克莫单抗前应咨询医生，因为药物之间的相互作用可能影响疗效或增加不良反应的风险。在使用帕克莫单抗之前，医生会进行全面的评估，包括询问患者的过敏史、疾病史和用药史等，以确保患者符合使用条件。患者在用药期间应密切关注身体状况，如有任何不适或异常反应，应及时就医并告知医生正在使用的药物。

帕克莫单抗是用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病的药物，首次使用的患者应注意评估身体各项指标、预防输液反应、单独输注与输液线路清洁、特殊人群给药、遵医嘱用药、注意饮食、药物相互作用等事项。评估身体各项指标在开始使用使用帕克莫单抗治疗之前，患者应在医生的指导下全面评估健康状况，特别是肾功能和心脏功能。治疗全程应密切监测肾功能，特别是在每次输注前，确保肾功能正常或根据肾功能调整剂量。预防输液反应在首次输注帕克莫单抗前30至90分钟，通常需要预先给予抗组胺药、对乙酰氨基酚以及其他可能的预防性药物，以减轻可能出现的输液相关反应。单独输注与输液线路清洁帕克莫单抗不应与其他药物混合在同一输液袋中，应单独输注。输注完成后，应使用生理盐水冲洗输液线，确保药物完全输送，并避免药物相互作用。遵医嘱用药治疗期间患者应严格遵医嘱用药，根据推荐剂量方案，一般为0.04mg/kg，在每个28天周期的第1、3和5天进行30分钟的静脉输注。以上剂量来自于帕克莫单抗美国FDA药物说明书，仅供参考，具体用法用量应在有经验医生的指导下明确。特殊人群用药1、老年人用药：对于老年患者，可能需要根据肾功能、共病及身体机能状态调整剂量或监测更频繁。2、儿童用药：目前，帕克莫单抗的使用在儿童群体中的安全性和有效性尚未确定，因此在未经充分研究的情况下，通常不推荐用于儿童患者。3、妊娠与哺乳期妇女：妊娠期间使用帕克莫单抗的安全性数据不足，故应避免在妊娠期间使用，除非潜在的益处超过对胎儿的潜在风险。关于哺乳期妇女使用该药物的数据也有限，需权衡治疗的必要性和可能对婴儿的影响。4、肾功能受损患者：帕克莫单抗使用后可导致肾功能损伤，因此在肾功能受损的患者中，可能需要根据肌酐清除率（CrCl）调整剂量或采用更严格的肾功能监测。5、肝功能受损患者：需要考虑患者肝功能状态，虽然尚未有明确的剂量调整建议，但应密切关注肝脏相关的副作用并进行相应监测。合并用药如果使用帕克莫单抗期间患者需要用其他药物治疗，应提前咨询医生，明确药物之间是否存在相互作用。饮食注意事项患者在治疗期间应该摄入均衡营养的食物，包含足够的蛋白质、维生素和矿物质，以支持免疫系统和帮助身体抵抗治疗带来的副作用。如果药物引起恶心、呕吐或腹泻等消化系统副作用，建议食用清淡、易消化的食物，并少量多餐，避免油腻、辛辣或高脂肪食品，同时注意水分的补充。严重副作用帕克莫单抗还可能引起毛细血管渗漏综合征(CLS)、溶血性尿毒症综合征(HUS)等不良反应，建议患者在任何时候出现CLS症状或体征时立即就医。同时应当接受适当的支持措施，包括同时口服或静脉注射皮质类固醇，并根据临床指征住院治疗。在每次给药前和每个治疗周期的第8天监测血液化学和全血细胞计数。对于出现溶血性贫血、血小板减少症恶化或突然发作、肌酐水平升高、胆红素或LDH升高以及根据外周血涂片血细胞计数有溶血证据的患者，应考虑诊断为HUS。总结初次使用帕克莫单抗时，患者应遵循医生的建议进行用药，确保用药安全有效。在整个治疗过程中，应持续监控患者的身体状况，及时调整治疗方案。相关热文推荐：抗肿瘤药帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果怎么样？

抗肿瘤药帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果显著。美国FDA于2018年9月13日批准阿斯利康公司的帕克莫单抗粉针剂上市，用于治疗成人复发或难治性多毛细胞白血病(HCL)。III期试验结果表明，75%接受帕克莫单抗的患者获得了总体缓解，30%具有持久的完全缓解。帕克莫单抗药物介绍帕克莫单抗商品名为Lumoxiti，是一种抗CD22免疫毒素药物，用于治疗患有复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)的成人患者，这些患者之前至少接受过两次全身治疗，包括嘌呤核苷类似物治疗。帕克莫单抗是一种CD22导向的细胞毒素，是第一种针对成人HCL的此类治疗方法。什么是毛细胞白血病毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的、生长缓慢的血液癌症，其中骨髓产生过多的B细胞（淋巴细胞），这是一种抵抗感染的白细胞。HCL可导致严重且危及生命的病症，包括感染、出血和贫血。虽然许多患者最初对治疗有反应，但30%至40%的患者会在首次治疗后5至10年后复发。随着白血病细胞数量的增加，产生的健康白细胞、红细胞和血小板也会减少。抗肿瘤药帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果帕克莫单抗是美国批准用于治疗复发/难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者的一流重组CD22定向细胞毒素。这项关键、多中心、开放标签、单臂试验评估了帕克莫单抗单药治疗复发/难治性HCL患者的疗效、安全性、免疫原性和药代动力学。在此，提出最终分析，描述研究1053中患者的长期随访，中位随访时间为24.6个月。符合条件的患者之前接受过≥2次全身治疗，包括≥2个疗程的嘌呤核苷类似物或1个疗程的PNA随后≥1个疗程的利妥昔单抗或BRAF抑制剂。患者在每个28天周期的第1、3和5天静脉注射帕克莫单抗40µg/kg，共6个周期，或直至微小残留病(MRD)阴性完全缓解(CR)、疾病进展、开始治疗替代疗法，或不可接受的毒性。疾病反应和免疫组织化学MRD状态由盲法独立中央审查确定。主要终点是持久CR（达到CR并维持血液学缓解超过180天）。在此最终分析中测量了HR≥360天的持久CR。HR定义为在评估前4周内未接受输血或生长因子的情况下，血红蛋白≥11.0g/dL、绝对中性粒细胞计数≥1.5×103/μL、血小板计数≥100×103/μL。80名患者入组并接受帕克莫单抗治疗。既往全身治疗次数中位数为3次，48.8%的患者是PNA,难治性的，37.5%的患者不适合PNA重新治疗。治疗周期的中位数为6个。持久CR率为36.3%，HR≥360天的持久CR率为32.5%，总体CR率为41.3%。总体而言，27/33获得CR的患者也达到MRD阴性状态。64/80名患者达到HR。CR的中位HR持续时间为62.8个月，中位无进展生存期为41.5个月。帕克莫单抗的用法用量帕克莫单抗的推荐剂量为0.04mg/kg，在每个28天周期的第1、3和5天进行30分钟静脉输注，最多6个周期或直至出现疾病进展或不可接受的毒性。以上推荐剂量来自于美国FDA药物说明书，仅供参考，具体用量应遵医嘱明确。总结帕克莫单抗治疗毛细胞白血病的效果明显，实现了高持久缓解率，证明了在经过大量治疗的HCL患者中实现MRD阴性的能力。相关热文推荐：阿伐曲泊帕正版和仿版在药效方面有区别吗？

治疗复发性或难治性毛细胞白血病新药帕克莫单抗规格分别为100mg/粒与120粒/瓶，参考价格区间在237000~240000元之间。截至2024年2月，帕克莫单抗并没有在中国上市，患者可以选择自己前往国外购买，也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。关于帕克莫单抗帕克莫单抗( moxetumomabpasudotox-tdfk，简称:Mox-tox，商品名:Lumoxiti,曾用名:HA22和 CAT-8015)是由阿斯利康制药公司开发的一种以CD22为靶抗原的重组免疫毒素，主要用于治疗既往至少接受过2种系统治疗的复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者，2018年9月13日获美国食品和药物管理局(FDA)批准上市。帕克莫单抗的作用帕克莫单抗是一种第二代CD22单克隆抗体与假单孢菌外毒素A (PE38)的偶联物，用于治疗高表达CD22的毛细胞性淋巴细胞白血病（HCL）。帕克莫单抗的作用机制包括以下几个方面：1、靶向作用：帕克莫单抗的CD22单克隆抗体部分能够识别和结合CD22抗原，CD22抗原广泛表达于HCL细胞表面。这使得帕克莫单抗能够精确地靶向HCL细胞，减少对正常细胞的影响。2、细胞内释放毒素：一旦帕克莫单抗与CD22结合后，药物中的PE38效应分子被内吞入细胞内。PE38能够干扰细胞内的蛋白质合成，引发细胞毒性反应，并最终导致HCL细胞的死亡。帕克莫单抗的价格治疗复发性或难治性毛细胞白血病新药帕克莫单抗规格分别为100mg/粒与120粒/瓶，参考价格区间在237000~240000元之间。截至2024年2月，帕克莫单抗并没有在中国上市，患者可以选择自己前往国外购买，也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。帕克莫单抗如何购买1、自己出国购买对于想要购买帕克莫单抗的患者来说，自己出国购买是一种选择。由于该药物尚未在国内上市，患者只能前往国外购买。这种方式的一些优点包括：（1）自主性：患者可以自己决定出行的时间和地点，具有更高的灵活性和自主性。（2）直接购买：自己出国购买可以直接与药店或医院进行交流和购买，减少中间环节。2、寻找海外医疗服务机构帮助购买另一种购买帕克莫单抗的方式是寻找海外医疗服务机构的帮助。这种方式的一些优点包括：（1）专业指导：海外医疗服务机构通常具有丰富的经验和专业知识，可以提供药物信息、剂量和用法等指导。（2）安全保障：通过合法的渠道和可靠的供应商购买药物，确保药物的质量和安全性。（3）快速通关：由于涉及跨国购买，可能需要办理相关手续和文件。海外医疗服务机构可以提供协助，加速通关流程，节省时间和精力。大体购药流程：（1）咨询：患者可以通过微信、电话或在线咨询联系海外医疗服务机构，了解购药相关信息。（2）提供资料：患者需要提供个人资料、病例记录和诊断证明等，以便机构了解病情和需求。（3）药物订购：机构将与药物供应商联系，进行药物的订购和发货安排。（4）付款和发货：患者需要支付药物的定金或全额付款，并提供付款凭证。药物将通过安全可靠的渠道进行发货。（5）物流和海关流程：药物的物流和海关流程由机构和物流公司共同协调处理，确保药物能够安全送达。（6）药物接收和使用：患者需要按照医生或药剂师的指导正确使用药物，并定期复诊进行疗效评估和调整。热文推荐：乙酰唑胺片的作用功效及副作用？