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帕克莫单抗(moxetumomab pasudotox-tdfk)

全部名称:
帕克莫单抗,moxetumomab pasudotox-tdfk,LUMOXITI,鲁磨西替
 适应症:
LUMOXITI是一种CD22为靶抗原的重组免疫毒素,用于至少接受过两次全身治疗的复发或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者的治疗,包括嘌呤核苷类似物(PNA)治疗。
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帕克莫单抗(moxetumomab pasudotox-tdfk)

中文名称:帕克莫单抗

英文名:moxetumomab pasudotox-tdfk

商品名:LUMOXITI

LUMOXITI是由阿斯利康制药公司研发的一种以CD22为靶抗原的重组免疫毒素.2018年9月13日, 美国食品和药物管理局批准帕克莫单抗用于治疗既往至少接受过2种系统治疗的复发性或难治性毛细胞白血病 (HCL) 患者。

适应症

LUMOXITI是一种CD22为靶抗原的重组免疫毒素,用于至少接受过两次全身治疗的复发或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者的治疗,包括嘌呤核苷类似物(PNA)治疗。

严重肾功能损害患者(CrCl≤29ml /min)不推荐使用。

用法用量

用法:静脉注射

用量:0.04 mg/kg静脉注射,每28天为一周期,第1、3、5天给药,每次至少30分钟。

规格

1mg冻干饼/瓶;1mg冻干粉/瓶

不良反应

(1)最常见(≥20%)的不良反应为输液相关反应、水肿、恶心、疲劳、头痛、发热、便秘、贫血、腹泻。

(2)最常见(≥50%)的实验室指标是肌酐升高、ALT升高、低白蛋白血症、AST升高、低钙血症和低磷血症。

禁忌

注意事项

(1)肾毒性:每次输注前和临床指示时监测肾功能的变化。延迟用药直至恢复。

(2)输液相关反应:预先用药,如果发生严重的输液相关反应,中断LUMOXITI输液并进行适当的医疗管理。

(3)电解质异常:在每次治疗前和每个治疗周期的第8天监测血清电解质。还建议对每个周期的中期进行监测。

贮藏

LUMOXITI和IV溶液稳定剂需冷藏在2°C至8°C(36°F至46°F),并在原始纸箱中避光保存。不冷冻、不摇晃。

作用机制

LUMOXITI是一种CD22为靶抗原的重组免疫毒素。Moxetumomab pasudotox-tdfk与b细胞表面的CD22结合并内化。moxetumumab pasudotox-tdfk内化可导致延伸因子2 ADP核糖基化、抑制蛋白合成和凋亡细胞死亡。

安全与疗效

LUMOXITI的疗效基于1053项研究,该研究题为“Moxetumomab Pasudotox治疗复发/难治性毛细胞白血病的关键性多中心试验”(NCT01829711)。研究1053对组织学证实为毛细胞白血病(HCL)或HCL变异的患者进行了研究,这些患者因存在细胞减少或脾肿大而需要治疗,且之前接受过至少2种全身治疗,包括1种嘌呤核苷类似物(PNA)。根据Cockcroft Gault方程估计,符合条件的患者血清肌酐≤1.5 mg/dL或肌酐清除率≥60 mL/min。

共纳入80例患者;77例经典HCL, 3例HCL变异。中位年龄为60岁(范围:34至84岁),79%为男性,94%为白种人。基线时,98%的患者ECOG表现状态为0或1。既往治疗次数中位数为3次(范围:2 ~ 11次);所有患者均接受过PNA治疗,包括29%联合利妥昔单抗治疗。最常见的其他先前治疗方案是利妥昔单抗(51%),干扰素(25%)和BRAF抑制剂(18%)。基线时,33%(26/80)的患者有低血红蛋白(< 10 g/dL), 68%(54/80)的患者有中性粒细胞减少(< 1000/mm3), 84%(67/80)的患者基线血小板计数< 100000/mm3。大约35%的患者在基线时脾脏肿大(≥14 cm,通过BICR评估)。

患者接受LUMOXITI 0.04 mg/kg静脉输注,每28天周期的第1、3和5天注射,至少30分钟,最多6个周期,或直到完全缓解(CR)、疾病进展或出现不可接受的毒性。中位随访时间为16.7个月(范围:2 ~ 49个月)。独立的审查委员会(IRC)使用血液、骨髓和影像学标准进行疗效评估,这些标准改编自既往的HCL研究和共识指南。

LUMOXITI对HCL的疗效是通过IRC评估的持久CR率来评估的,通过维持血液缓解(血红蛋白≥11 g/dL,中性粒细胞≥1500/mm3,血小板≥100000/mm3,不输血或生长因子至少4周)超过180天的IRC评估的CR后得到证实。IRC评估的持久CR率为30%(24/80例患者;95%置信区间:20,41)。

其他疗效指标包括整体反应率(ORR)、CR和缓解持续时间(见表1)。

疗效指标

表1 研究1053对HCL患者的附加疗效结果

ORR和CR的中位时间分别为5.7个月(范围:1.8 - 12.9)和5.9个月(范围:1.8 - 13.2)。64例患者(80%)血液参数正常并达到血液缓解,血液缓解的中位时间为1.1个月(范围:0.2 - 13),而血液缓解的中位持续时间未达到(范围:0.3 - 48.2+)。

【完整说明书详见】:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/761104s003lbl.pdf

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治疗复发性或难治性毛细胞白血病新药帕克莫单抗规格分别为100mg/粒与120粒/瓶,参考价格区间在237000~240000元之间。截至2024年2月,帕克莫单抗并没有在中国上市,患者可以选择自己前往国外购买,也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。关于帕克莫单抗帕克莫单抗( moxetumomabpasudotox-tdfk,简称:Mox-tox,商品名:Lumoxiti,曾用名:HA22和 CAT-8015)是由阿斯利康制药公司开发的一种以CD22为靶抗原的重组免疫毒素,主要用于治疗既往至少接受过2种系统治疗的复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者,2018年9月13日获美国食品和药物管理局(FDA)批准上市。帕克莫单抗的作用帕克莫单抗是一种第二代CD22单克隆抗体与假单孢菌外毒素A (PE38)的偶联物,用于治疗高表达CD22的毛细胞性淋巴细胞白血病(HCL)。帕克莫单抗的作用机制包括以下几个方面:1、靶向作用:帕克莫单抗的CD22单克隆抗体部分能够识别和结合CD22抗原,CD22抗原广泛表达于HCL细胞表面。这使得帕克莫单抗能够精确地靶向HCL细胞,减少对正常细胞的影响。2、细胞内释放毒素:一旦帕克莫单抗与CD22结合后,药物中的PE38效应分子被内吞入细胞内。PE38能够干扰细胞内的蛋白质合成,引发细胞毒性反应,并最终导致HCL细胞的死亡。帕克莫单抗的价格治疗复发性或难治性毛细胞白血病新药帕克莫单抗规格分别为100mg/粒与120粒/瓶,参考价格区间在237000~240000元之间。截至2024年2月,帕克莫单抗并没有在中国上市,患者可以选择自己前往国外购买,也可以选择信赖国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。帕克莫单抗如何购买1、自己出国购买对于想要购买帕克莫单抗的患者来说,自己出国购买是一种选择。由于该药物尚未在国内上市,患者只能前往国外购买。这种方式的一些优点包括:(1)自主性:患者可以自己决定出行的时间和地点,具有更高的灵活性和自主性。(2)直接购买:自己出国购买可以直接与药店或医院进行交流和购买,减少中间环节。2、寻找海外医疗服务机构帮助购买另一种购买帕克莫单抗的方式是寻找海外医疗服务机构的帮助。这种方式的一些优点包括:(1)专业指导:海外医疗服务机构通常具有丰富的经验和专业知识,可以提供药物信息、剂量和用法等指导。(2)安全保障:通过合法的渠道和可靠的供应商购买药物,确保药物的质量和安全性。(3)快速通关:由于涉及跨国购买,可能需要办理相关手续和文件。海外医疗服务机构可以提供协助,加速通关流程,节省时间和精力。大体购药流程:(1)咨询:患者可以通过微信、电话或在线咨询联系海外医疗服务机构,了解购药相关信息。(2)提供资料:患者需要提供个人资料、病例记录和诊断证明等,以便机构了解病情和需求。(3)药物订购:机构将与药物供应商联系,进行药物的订购和发货安排。(4)付款和发货:患者需要支付药物的定金或全额付款,并提供付款凭证。药物将通过安全可靠的渠道进行发货。(5)物流和海关流程:药物的物流和海关流程由机构和物流公司共同协调处理,确保药物能够安全送达。(6)药物接收和使用:患者需要按照医生或药剂师的指导正确使用药物,并定期复诊进行疗效评估和调整。热文推荐:乙酰唑胺片的作用功效及副作用?
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阿斯利康帕克莫单抗2024最新价格在34380元左右。帕克莫单抗是一种与假单胞菌外毒素A的毒性片段结合的CD22小鼠单克隆抗体,用于治疗耐药形式的毛细胞白血病。2018年9月13日,美国FDA宣布,批准阿斯利康公司的帕克莫单抗静脉注射剂用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者。据了解,英国阿斯利康生产的帕克莫单抗,2024年一盒的参考价约为34380元。截至目前2024年1月17日,帕克莫单抗还没有在中国上市,因此患者在国内购买不到。有需要的患者可通过海唯爱医疗服务机构或者出国购药、出国看病等途径选择海外市场上的帕克莫单抗。此外,帕克莫单抗治疗过程中可能会出现水肿、恶心、疲劳、头痛、贫血和腹泻、发热、便秘、输液相关反应等副作用,因此患者应在医生的指导下正确用药,以确保用药的安全性。
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英国阿斯利康帕克莫单抗2024年的价格是多少?
英国阿斯利康帕克莫单抗2024年的价格是34380元-40000元之间。英国阿斯利康帕克莫单抗目前的参考价格大约是34380元-40000元,并且价格可能会随时间变化。药品的价格受多种因素影响,如生产成本、药品专利情况、市场供需等,需要按照最新的实际价格为准。帕克莫单抗是由阿斯利康制药公司研发的一种以CD22为靶抗原的重组免疫毒素,2018年9月13日,美国食品和药物管理局批准帕克莫单抗用于治疗既往至少接受过2种系统治疗的复发性或难治性毛细胞白血病 (HCL) 患者,该药物需要在有白血病治疗经验的医师指导下用药,不可自行用药。
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