赛诺菲伊米苷酶纳入医保了吗？

赛诺菲伊米苷酶作为目前唯一治疗戈谢病的药物，于2008年在我国药监局注册上市。在罕见病治疗方面， 赛诺菲旗下注射用伊米苷酶于2017年在中国获批增加了慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的治疗适应症。此前，该药物已获批用于确诊非神经病变型（I型）戈谢病的治疗。作为罕见病的一种，Ⅲ型戈谢病属于慢性神经系统病变型，其临床症状除具有Ⅰ型戈谢病临床表现（如脾脏肿大、肝脏增大、贫血、血小板减少、骨痛、骨危象）外，还有神经性系统表现，如眼球运动障碍、共济失调、肌阵挛癫痫、智力运动倒退等。注射用伊米苷酶被批准用于治疗Ⅲ型戈谢病，不仅满足了临床医生的迫切需要，也为患儿及家庭带来了希望。 戈谢病又叫做葡糖脑苷脂病，是一种常染色体隐性遗传病。它由溶酶体酶—葡萄糖脑苷脂酶缺乏引起，导致其底物葡萄糖脑苷脂在骨髓、脾脏、肝脏以及各系统的巨噬细胞中蓄积，进而导致贫血、血小板减少、脾大、肝脏肿大、骨痛、神经系统病变等相应临床表现。伊米苷酶是目前国内唯一可获得的戈谢病特异性治疗药物，用于确诊患者的长期酶替代疗法, 特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在细胞内的贮积。患者使用伊米苷酶的剂量随着体重的增长而逐年增加。 赛诺菲伊米苷酶有什么不良反应？（1）在使用伊米苷酶治疗的经验显示，约13.8％的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。（2）2~12岁的儿童中最常报告的不良事件包括：呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽。（3）>12~16岁的青少年和成人（>16岁）最常报告的不良事件包括：头痛、瘙痒和皮疹。除以伊米苷酶治疗患者中已经发现的不良反应之外，此类治疗药物中还有过暂时性外周水肿的报告。 相关热文推荐：赛诺菲伊米苷酶用药注意事项https://www.1blv.com/newsDetail/93771.html

酶替代疗法（ERT）即静脉注射思而赞（伊米苷酶），是有效的特异性治疗措施，可有效改善 GD 患者血细胞减少、器官肿大及骨骼浸润等症状。静脉注射思而赞可使个戈谢病病程逐渐转变为慢性，并降低新发骨骼并发症的发生率。 一项美国的研究显示，未经治疗的戈谢病患者的生存质量较正常人显著下降。针对戈谢病患者的 SF-36 健康调查量表显示，其躯体健康和心理健康水平在接受静脉注射思而赞治疗的两年内均有所提升。生存质量的主要影响因素包括脾切除术史、高龄以及 GD 相关骨受累。静脉注射思而赞还能通过减轻疾病相关症状提升戈谢病患者的生存质量。 然而，是药三分毒，赛诺菲思而赞也会产生一定的副作用。赛诺菲思而赞严重副作用较少，常见的副作用有超敏反应和注射相关反应，如：呼吸困难、发热、恶心、面色潮红、呕吐和咳嗽。因此在输注过程中相关护理人员需加强巡视，严密观察患儿病情及生命体征变化．注意控制输液速度，不得随意调节输液滴速，互相配合，以防意外。 此外，还需向患者及家属讲解赛诺菲思而赞的作用及副作用，使患者儿及家属遵医嘱用药。患者出现肝脾肿大，肝功能受损，注意定期监测肝功能，注意药物的配伍禁忌及不良反应。 思而赞所属公司赛诺菲是一家以研究为基础的全球性医药公司，1999年由赛诺菲和圣德拉堡两家公司合并组成，总部设在巴黎。公司在全球100多个国家（其中就包括中国）拥有业务，有员工2.9万余 人 ，在世 界药品市场上占有重 要地位。 热文推荐：法国赛诺菲思而赞注射方法 https://www.1blv.com/newsDetail/88101.html

戈谢病(CD)又称为葡糖脑苷脂病，是因基因异常导致葡糖脑苷脂酶的缺乏而引起葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼和中枢神经系统的单核-巨噬细胞内蓄积而发病,临床主要表现为肝、脾肿大、贫血、血小板减少、骨损害和神经系统病变等,其治疗以酶替代和底物降低为主要治疗方法。伊米苷酶是（Imiglucerase）目前治疗戈谢病的有效药，今天就带大家了解一下该药的功效与副作用。 伊米苷酶（Imiglucerase）是一种蛋白溶液,稀释后偶尔会出现轻微絮凝(即生成轻度不透明的纤维)。给药时,稀释后的溶液可通过与输液管相连的0.2 mm滤器膜过滤(该滤器膜不吸附蛋白或吸附程度甚微)，此外输注前后用生理盐水冲管,静脉滴注时间为1~2 h。 伊米苷酶（Imiglucerase）的副作用为呕吐、胸部不适、寒战、呼吸困难、背痛、低血压、潮红、荨麻疹、咳嗽、恶心、过敏反应、头痛、腹痛、头晕、疲劳、皮疹、腹泻、瘙痒、心跳过快、血管性水肿、发绀、发烧等等。如果您现在正在使用伊米苷酶，小编这边建议患者一定要按照医嘱进行正确的用药，部分患者总以为只要增加药物剂量就可以提高药物本身的效果，也以为只要减少药物剂量就可以减少副作用的发生，但实际并不是这样的，如果私自更改药物剂量，可能会引起更多不良反应，因此不要盲目用药。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：泊洛妥珠单抗治疗淋巴瘤效果十分显著

赛诺菲是一家全球领先的医药健康企业，以患者需求为本，研究、开发并推广创新的治疗方案。其疾病领域覆盖包括特药（免疫、罕见病/罕见血液病、中枢神经系统、肿瘤）、普药、疫苗以及健康行业，1982年，赛诺菲在中国开设办事处，跻身首批进入中国的跨国制药企业。伊米苷酶是赛诺菲研发的用于治疗罕见病戈谢病的注射药物，早在1994年在美国获批上市，目前也是我国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。 伊米苷酶在我国上市为国内患者的治疗带来了新的希望，不过我们都知道，是药三分毒，伊米苷酶在带来良好的治疗效果同时也有一些副作用的出现。 赛诺菲生产的伊米苷酶副作用： 伊米苷酶治疗中有15%出现IgG抗体的发展，1% - 10%的副作用有心血管疾病：低血压、胸部不适、潮红、心跳过快；中枢神经系统：头晕、头痛、寒战、疲劳；皮肤病：皮疹、瘙痒、荨麻疹；胃肠道：腹痛、腹泻、恶心、呕吐；超敏反应：过敏反应、血管性水肿；神经肌肉和骨骼：背痛；呼吸：发绀、咳嗽、呼吸困难；其他：发烧。 在儿童患者中使用伊米苷酶出现发热、潮红、呼吸困难、恶心、呕吐和咳嗽等现象比较常见。在小于2岁的患者中安全性和有效性尚未确定，最好不要使用。 赛诺菲生产的伊米苷酶是一种处方药，患者在用药期间需要谨遵医嘱，并且在出现比较严重的副作用时需要及时联系医生处理，不要自行盲目用药。 相关热文推荐：赛诺菲生产的伊米苷酶多少钱https://www.1blv.com/newsDetail/86340.html