伊米苷酶商品名思而赞,早在1994年在美国获批上市,1997年在欧洲获得上市批准,用于治疗1型戈谢病。在我国,世界健康基金会援助项目和中华慈善总会罕见病救助办公室自1999年起为中国的戈谢病患者提供免费伊米苷酶治疗,迄今为止已有百余患者改善了生活质量。
戈谢病主要被分为非神经病变型(Ⅰ型)及神经病变型(Ⅱ型和Ⅲ型),这是一种溶酶体贮积病,为常染色体隐性遗传病,临床表现为多脏器受累并呈进行性加重。作为一种罕见病,戈谢病用药伊米苷酶是我国唯一获批治疗戈谢病的有效药。
伊米苷酶(思而赞)是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物,是一种单体糖蛋白,含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。伊米苷酶可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。通过静脉滴注,给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶,达到替代效果,让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂,从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。
目前伊米苷酶(思而赞)在国内已经获批了新的适应症,用于治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。Ⅲ型戈谢病,主要在儿童期至青春期间发作,如不尽早治疗,将显著增加患者(尤其是儿童)进行性多系统疾病的风险,造成生活质量下降、残疾,甚至死亡。伊米苷酶新适应症的获批具有重要意义。
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